Search Icon
ΑΝΑΖΗΤΗΣΗ
ΝΕΑ ΥΓΕΙΑΣ

Γονιδιακή θεραπεία: Αναπτύσσεται νέα τεχνολογία καλύτερης στόχευσης των οργάνων

Γονιδιακή θεραπεία: Αναπτύσσεται νέα τεχνολογία καλύτερης στόχευσης των οργάνων

Γονιδιακή θεραπεία: Μια ομάδα επιστημόνων από το Παιδιατρικό Ερευνητικό Ινστιτούτο (CMRI) στο Σύδνεϋ ανέπτυξε νέο τρόπο για να βελτιώσει τη στόχευση συγκεκριμένων οργάνων και τύπων ιστών στη γονιδιακή θεραπεία—καθιστώντας αυτή την καινοτόμο τεχνολογία παροχής γονιδίων πιο αποτελεσματική.


H εργασία παρουσιάζεται στο περιοδικό Human Gene Therapy, που δημοσιεύεται αυτή την εβδομάδα. Εργαλεία που βασίζονται στον αδενο-σχετιζόμενο ιό (AAV), έναν μη παθογόνο ιό, χρησιμοποιούνται ως “σύστημα διανομής” (φορέα) για γονιδιακές θεραπείες. Για να μετατρέψουν τον ιό σε εργαλείο διανομής, οι ερευνητές αφαίρεσαν όλα τα ιικά γονίδια, τα οποία μετατρέπουν τον ιό σε ένα πολύ αποτελεσματικό όχημα μεταφοράς γονιδίων, που ονομάζεται φορέας. Ο φορέας μπορεί στη συνέχεια να χρησιμοποιηθεί για να παραδώσει ένα λειτουργικό αντίγραφο γονιδίου σε συγκεκριμένα κύτταρα του ασθενούς και να “διορθώσει” μια ασθένεια που προκαλείται από ελαττωματικό γονίδιο. Με μία ένεση, οι ασθενείς θα μπορούσαν ενδεχομένως να θεραπευτούν.

Ωστόσο, αυτό το σύστημα βρίσκεται ακόμα στα αρχικά στάδια ανάπτυξης. Ένας από τους σημαντικότερους περιορισμούς είναι η ικανότητα ασφαλούς και αποτελεσματικής παροχής του θεραπευτικού γονιδίου στα συγκεκριμένα (άρρωστα) κύτταρα μέσα στο σώμα του ασθενούς. κάτι που η τρέχουσα γενιά ιικών φορέων δεν έχει καταφέρει να επιτύχει. Οι νέοι βιομηχανικοί φορείς AAV που αναπτύχθηκαν με γνώμονα την κλινική εφαρμογή, προσφέρουν μια πολλά υποσχόμενη εναλλακτική λύση. Η ομάδα CMRI ειδικεύεται στην ανάπτυξη νέων φορέων AAV. Ο πρώτος βιομηχανικός φορέας AAV που εισήλθε σε κλινική ανάπτυξη (επί του παρόντος σε αριθμό εμπορικών και ακαδημαϊκών δοκιμών, συμπεριλαμβανομένης της Φάσης III για μια γενετική πάθηση του ήπατος) αναπτύχθηκε από την ομάδα CMRI σε συνεργασία με το Πανεπιστήμιο Στάνφορντ.

Σε αυτή τη δημοσίευση, η ομάδα CMRI αναφέρει μια νέα μέθοδο που επιτρέπει την ανάπτυξη πιο λειτουργικών και βελτιωμένων φορέων AAV. Σε αντίθεση με άλλες μεθόδους, η νέα τεχνολογία της ομάδας CMRI επιτρέπει στους ερευνητές να επιλέξουν τον καλύτερο φορέα, με βάση το πόσο καλά είναι πιθανό να αποκαταστήσει τη γονιδιακή λειτουργία σε μια θεραπευτική εφαρμογή. «Βελτιστοποιήσαμε επιτυχώς μια υπάρχουσα τεχνολογία ώστε να μπορούμε να στοχεύουμε νέα όργανα ή όργανα που είναι ήδη προσβάσιμα στη γονιδιακή θεραπεία, πιο αποτελεσματικά», λέει ο επικεφαλής συγγραφέας Adrian Westhaus που είναι μέρος της CMRI’s Translational Vectorology Research. μονάδα.

Διαβάστε όλες τις τελευταίες Ειδήσεις για την υγεία από την Ελλάδα και τον Κόσμο
Ακολουθήστε το healthweb.gr στο Google News και μάθετε πρώτοι όλες τις ειδήσεις
Ακολουθήστε το healthweb.gr στο κανάλι μας στο YouTube

Διαβάστε Eπίσης:

Στα αστροκύτταρα εγκεφάλου στρέφεται η έρευνα για τη θεραπεία νευρολογικών παθήσεων

Γονιδιακή μετάλλαξη που σηματοδοτεί επιθετικό μελάνωμα

Πρωτοποριακή τεχνολογία προωθεί νέες θεραπείες μυϊκής δυστροφίας

svg%3E svg%3E
svg%3E
svg%3E
Περισσότερα

Το Καλάθι Πάσχα ξεκινά στις 7 Απριλίου

Καλάθι Πάσχα: Το «Καλάθι του Πάσχα» τίθεται σε ισχύ για τρίτη συνεχόμενη χρονιά. Η σχετική απόφαση του υπουργού ανάπτυξης Τάκη Θεοδωρικάκου δημοσιεύθηκε σήμερα στο ΦΕΚ.

3 παράγοντες κινδύνου στον καρκίνο ωοθηκών

Καρκίνος ωοθηκών: Ο καρκίνος των ωοθηκών είναι ένας από τους πιο δύσκολους καρκίνους να διαγνωστούν σε πρώιμο στάδιο, καθώς τα συμπτώματα συχνά είναι ασαφή και μη ειδικά.

Τα σιωπηλά συμπτώματα της ενδομητρίωσης

Ενδομητρίωση: Η ενδομητρίωση είναι μια γυναικολογική πάθηση που συνήθως προκαλεί έντονο πόνο και δυσφορία, αλλά υπάρχουν και συμπτώματα που μπορεί να είναι λιγότερο προφανή ή να παραμείνουν απαρατήρητα για μεγάλο χρονικό διάστημα.

Η αναβλητικότητα σχετίζεται με αποφευκτική προσκόλληση;

Αναβλητικότητα: Η αναβλητικότητα είναι μια συμπεριφορά που χαρακτηρίζεται από την τάση να καθυστερούμε την ολοκλήρωση των εργασιών ή την ανάληψη υποχρεώσεων. Ενώ υπάρχουν διάφοροι λόγοι για αυτή τη συμπεριφορά,

Πώς θα καταλάβεις ότι έχεις καταπιεσμένο θυμό

Ένα από τα πρώτα σημάδια του καταπιεσμένου θυμού είναι η γενική αίσθηση δυσφορίας ή ανησυχίας. Αν νιώθετε συχνά μια βαριά διάθεση ή αν έχετε μια αίσθηση ότι κάτι δεν πάει καλά χωρίς να μπορείτε να προσδιορίσετε τι είναι, ίσως να είναι ένδειξη ότι κρατάτε μέσα σας θυμό

Τι είναι η αισθητηριακή υπερφόρτωση στον αυτισμό

Αυτισμός: Η αισθητηριακή υπερφόρτωση είναι ένα συχνό φαινόμενο στα άτομα με Διαταραχή του Αυτιστικού Φάσματος (ΔΑΦ). Πρόκειται για μια κατάσταση όπου το άτομο λαμβάνει περισσότερα αισθητηριακά ερεθίσματα

Close Icon