Search Icon
ΑΝΑΖΗΤΗΣΗ
ΝΕΑ ΥΓΕΙΑΣ

Αιμορροφιλία Β ασθενείς: Συμφωνία της CSL Behring για την απόκτηση νέας γονιδιακής θεραπείας

Αιμορροφιλία Β ασθενείς: Συμφωνία της CSL Behring για την απόκτηση νέας γονιδιακής θεραπείας

Αιμορροφιλία Β ασθενείς: Μια γονιδιακή θεραπεία, η οποία δυνητικά θα αποτελέσει μία από τις πρώτες θεραπείες που θα παρέχουν μακροπρόθεσμα οφέλη με μία μόνο δόση. H CSL Behring, η οποία κατέχει παγκοσμίως ηγετική θέση στον τομέα των βιοθεραπειών, ανακοίνωσε συμφωνία αποκλειστικής άδειας της εμπορικής διάθεσης σε παγκόσμιο επίπεδο της αδενο-σχετιζόμενης γονιδιακής θεραπείας AMT-061 (etranacogene dezaparvovec), για την αντιμετώπιση της αιμορροφιλίας B, με τη uniQure (NASDAQ: QURE), κορυφαίας εταιρείας γονιδιακών θεραπειών. Η υπό έρευνα θεραπεία AMT-061, που επί του παρόντος βρίσκεται στο στάδιο των κλινικών δοκιμών φάσης 3, αποτελεί δυνητικά μία από τις πρώτες γονιδιακές θεραπείες με μακροπρόθεσμα οφέλη για τους ασθενείς με αιμορροφιλία Β.

Έχει αποδειχθεί ότι μία δόση του AMT-061 αρκεί, για να αυξήσει τα επίπεδα του παράγοντα IX (FIX) στο πλάσμα – μιας πρωτεΐνης που συμμετέχει στην πήξη του αίματος, η έλλειψη της οποίας παρατηρείται σε άτομα με αιμορροφιλία Β- σε βαθμό ικανό να μειώσει ή ακόμη και να εξαλείψει την αιμορραγική διάθεση για χρόνια. Εφόσον η θεραπεία με AMT-061 αποδειχθεί επιτυχής, οι ασθενείς με αιμορροφιλία Β θα μπορούν να λάβουν μια εφάπαξ θεραπεία για τη μακροπρόθεσμη αποκατάσταση της δραστικότητας του παράγοντα IX, περιορίζοντας την ανάγκη συχνών και επαναλαμβανόμενων εγχύσεων για την υποκατάσταση του παράγοντα ΙΧ.

hemophillia.jpg

 

«Το όραμά μας για τους ασθενείς με αιμορροφιλία Β είναι να προσφέρουμε καινοτόμες θεραπείες που θα τους απελευθερώσουν από την επιβάρυνση αυτής της νόσου» δήλωσε ο διευθύνων σύμβουλος και γενικός διευθυντής, Paul Perreault. Πρόσθεσε επίσης ότι «μετρώντας περισσότερες από τρεις δεκαετίες καινοτόμων θεραπειών στον τομέα των αιμορραγικών διαταραχών, είμαστε έτοιμοι να μεγιστοποιήσουμε τα δυνητικά οφέλη αυτής της θεραπείας». Με την ολοκλήρωση της συμφωνίας με τη uniQure, η CSL Behring θα κατέχει το αποκλειστικό δικαίωμα της εμπορικής διάθεσης του AMT-061 παγκοσμίως. «Είμαστε ενθουσιασμένοι για τη σύναψη αυτής της συμφωνίας με τη CSL Behring, έναν ιδανικό εταίρο με παγκόσμια απήχηση και δεκαετίες εμπειρίας στον τομέα της αιμορροφιλίας» δήλωσε ο Matt Kapusta, διευθύνων σύμβουλος της uniQure.

Τον Δεκέμβριο 2019, η uniQure ανακοίνωσε ότι, σύμφωνα με δεδομένα από τη μελέτη φάσης 2 για τον καθορισμό της αποτελεσματικής δόσης του AMT-061, όλοι οι ασθενείς σταθεροποιήθηκαν και διατήρησαν τη δραστικότητα του παράγοντα IX σε υψηλά λειτουργικά επίπεδα για ένα έτος μετά τη χορήγηση μιας εφάπαξ δόσης. H δραστικότητα του παράγοντα IX κυμάνθηκε έως το 50% των φυσιολογικών επιπέδων, με μέση τιμή 41%. Πρόκειται για επίπεδα ανώτερα από αυτά που θεωρούνται επαρκή για την εξάλειψη ή τη σημαντική μείωση του κινδύνου αιμορραγικών συμβάντων. Σύμφωνα με τον Εκτελεστικό Αντιπρόεδρο της CSL Behring και Επικεφαλής Έρευνας και Ανάπτυξης, Bill Mezzanotte, «Τα αποτελέσματα των μελετών με το AMT-061 είναι ιδιαίτερα ενθαρρυντικά. Αυτή η θεραπευτική επιλογή δεν έχει δείξει μόνο αξιόπιστες και κλινικά σημαντικές αποκρίσεις ως προς τη δραστικότητα του παράγοντα IX, αλλά έχει επιδείξει επίσης εξαιρετική ασφάλεια σε διάστημα παρατήρησης ετών. Η απόκτηση του AMT-061 θα ενισχύσει επίσης το αναπτυσσόμενο χαρτοφυλάκιο των γονιδιακών θεραπειών της CSL Behring».

CSL.jpg

«Η έγκριση αυτής της θεραπείας επόμενης γενιάς, θα ενισχύσει το χαρτοφυλάκιο των προϊόντων που διαθέτουμε ήδη για την αιμορροφιλία με μια εξαιρετική θεραπευτική επιλογή. Με την παραχώρηση της άδειας εμπορικής διάθεσης του AMT-061, αξιοποιούμε τις βάσεις που έχουμε θέσει στην παροχή καινοτόμων φαρμάκων στον τομέα της αιματολογίας, στον οποίο ήδη σήμερα προσφέρουμε ένα κορυφαίο προϊόν της αγοράς για την αιμορροφιλία Β. Παράλληλα κατέχουμε ηγετική θέση σε θεραπείες για την αντιμετώπιση της αιμορροφιλίας Α, της νόσου von Willebrand, της θρόμβωσης και άλλων νόσων, οι οποίες είναι απειλητικές για τη ζωή» πρόσθεσε ο κ. Perreault. Για περισσότερο από έναν αιώνα, προτεραιότητα της CSL Behring είναι οι ίδιοι οι ασθενείς, αντιμετωπίζοντας τις πιο σοβαρές, πολύπλοκες και σπάνιες νόσους παγκοσμίως. Την ίδια προσήλωση επιδεικνύει τώρα και στον τομέα της γονιδιακής θεραπείας. Αποστολή της είναι να καλύψει ανάγκες των ασθενών, οι οποίες δεν έχουν ακόμη αντιμετωπιστεί και να δώσει στους ασθενείς τη δυνατότητα να αξιοποιήσουν στο μέγιστο το δώρο της ζωής.

Διαβάστε όλες τις τελευταίες Ειδήσεις για την υγεία από την Ελλάδα και τον Κόσμο
Ακολουθήστε το healthweb.gr στο Google News και μάθετε πρώτοι όλες τις ειδήσεις
Ακολουθήστε το healthweb.gr στο κανάλι μας στο YouTube

Διαβάστε Eπίσης:

3 σιωπηλές αιτίες της φλεγμονής

Σουπιά - Μία νηστίσιμη τροφή με εκπληκτικά θρεπτικά οφέλη 

svg%3E svg%3E
svg%3E
svg%3E
Περισσότερα

Το Καλάθι Πάσχα ξεκινά στις 7 Απριλίου

Καλάθι Πάσχα: Το «Καλάθι του Πάσχα» τίθεται σε ισχύ για τρίτη συνεχόμενη χρονιά. Η σχετική απόφαση του υπουργού ανάπτυξης Τάκη Θεοδωρικάκου δημοσιεύθηκε σήμερα στο ΦΕΚ.

3 παράγοντες κινδύνου στον καρκίνο ωοθηκών

Καρκίνος ωοθηκών: Ο καρκίνος των ωοθηκών είναι ένας από τους πιο δύσκολους καρκίνους να διαγνωστούν σε πρώιμο στάδιο, καθώς τα συμπτώματα συχνά είναι ασαφή και μη ειδικά.

Τα σιωπηλά συμπτώματα της ενδομητρίωσης

Ενδομητρίωση: Η ενδομητρίωση είναι μια γυναικολογική πάθηση που συνήθως προκαλεί έντονο πόνο και δυσφορία, αλλά υπάρχουν και συμπτώματα που μπορεί να είναι λιγότερο προφανή ή να παραμείνουν απαρατήρητα για μεγάλο χρονικό διάστημα.

Η αναβλητικότητα σχετίζεται με αποφευκτική προσκόλληση;

Αναβλητικότητα: Η αναβλητικότητα είναι μια συμπεριφορά που χαρακτηρίζεται από την τάση να καθυστερούμε την ολοκλήρωση των εργασιών ή την ανάληψη υποχρεώσεων. Ενώ υπάρχουν διάφοροι λόγοι για αυτή τη συμπεριφορά,

Πώς θα καταλάβεις ότι έχεις καταπιεσμένο θυμό

Ένα από τα πρώτα σημάδια του καταπιεσμένου θυμού είναι η γενική αίσθηση δυσφορίας ή ανησυχίας. Αν νιώθετε συχνά μια βαριά διάθεση ή αν έχετε μια αίσθηση ότι κάτι δεν πάει καλά χωρίς να μπορείτε να προσδιορίσετε τι είναι, ίσως να είναι ένδειξη ότι κρατάτε μέσα σας θυμό

Τι είναι η αισθητηριακή υπερφόρτωση στον αυτισμό

Αυτισμός: Η αισθητηριακή υπερφόρτωση είναι ένα συχνό φαινόμενο στα άτομα με Διαταραχή του Αυτιστικού Φάσματος (ΔΑΦ). Πρόκειται για μια κατάσταση όπου το άτομο λαμβάνει περισσότερα αισθητηριακά ερεθίσματα

Φρούτα που βοηθούν στην μείωση της χοληστερίνης

Χοληστερίνη: Μελέτες έχουν δείξει ότι η κατανάλωση μονοακόρεστων λιπαρών μπορεί να βοηθήσει στη μείωση της χοληστερόλης LDL (γνωστή και ως «κακή» χοληστερόλη) και να αυξήσει την HDL (γνωστή και ως «καλή» χοληστερόλη).

Close Icon