Search Icon
ΑΝΑΖΗΤΗΣΗ
ΝΕΑ ΥΓΕΙΑΣ

Αιμορροφιλία Β ασθενείς: Συμφωνία της CSL Behring για την απόκτηση νέας γονιδιακής θεραπείας

Αιμορροφιλία Β ασθενείς: Συμφωνία της CSL Behring για την απόκτηση νέας γονιδιακής θεραπείας

Αιμορροφιλία Β ασθενείς: Μια γονιδιακή θεραπεία, η οποία δυνητικά θα αποτελέσει μία από τις πρώτες θεραπείες που θα παρέχουν μακροπρόθεσμα οφέλη με μία μόνο δόση. H CSL Behring, η οποία κατέχει παγκοσμίως ηγετική θέση στον τομέα των βιοθεραπειών, ανακοίνωσε συμφωνία αποκλειστικής άδειας της εμπορικής διάθεσης σε παγκόσμιο επίπεδο της αδενο-σχετιζόμενης γονιδιακής θεραπείας AMT-061 (etranacogene dezaparvovec), για την αντιμετώπιση της αιμορροφιλίας B, με τη uniQure (NASDAQ: QURE), κορυφαίας εταιρείας γονιδιακών θεραπειών. Η υπό έρευνα θεραπεία AMT-061, που επί του παρόντος βρίσκεται στο στάδιο των κλινικών δοκιμών φάσης 3, αποτελεί δυνητικά μία από τις πρώτες γονιδιακές θεραπείες με μακροπρόθεσμα οφέλη για τους ασθενείς με αιμορροφιλία Β.

Έχει αποδειχθεί ότι μία δόση του AMT-061 αρκεί, για να αυξήσει τα επίπεδα του παράγοντα IX (FIX) στο πλάσμα – μιας πρωτεΐνης που συμμετέχει στην πήξη του αίματος, η έλλειψη της οποίας παρατηρείται σε άτομα με αιμορροφιλία Β- σε βαθμό ικανό να μειώσει ή ακόμη και να εξαλείψει την αιμορραγική διάθεση για χρόνια. Εφόσον η θεραπεία με AMT-061 αποδειχθεί επιτυχής, οι ασθενείς με αιμορροφιλία Β θα μπορούν να λάβουν μια εφάπαξ θεραπεία για τη μακροπρόθεσμη αποκατάσταση της δραστικότητας του παράγοντα IX, περιορίζοντας την ανάγκη συχνών και επαναλαμβανόμενων εγχύσεων για την υποκατάσταση του παράγοντα ΙΧ.

hemophillia.jpg

 

«Το όραμά μας για τους ασθενείς με αιμορροφιλία Β είναι να προσφέρουμε καινοτόμες θεραπείες που θα τους απελευθερώσουν από την επιβάρυνση αυτής της νόσου» δήλωσε ο διευθύνων σύμβουλος και γενικός διευθυντής, Paul Perreault. Πρόσθεσε επίσης ότι «μετρώντας περισσότερες από τρεις δεκαετίες καινοτόμων θεραπειών στον τομέα των αιμορραγικών διαταραχών, είμαστε έτοιμοι να μεγιστοποιήσουμε τα δυνητικά οφέλη αυτής της θεραπείας». Με την ολοκλήρωση της συμφωνίας με τη uniQure, η CSL Behring θα κατέχει το αποκλειστικό δικαίωμα της εμπορικής διάθεσης του AMT-061 παγκοσμίως. «Είμαστε ενθουσιασμένοι για τη σύναψη αυτής της συμφωνίας με τη CSL Behring, έναν ιδανικό εταίρο με παγκόσμια απήχηση και δεκαετίες εμπειρίας στον τομέα της αιμορροφιλίας» δήλωσε ο Matt Kapusta, διευθύνων σύμβουλος της uniQure.

Τον Δεκέμβριο 2019, η uniQure ανακοίνωσε ότι, σύμφωνα με δεδομένα από τη μελέτη φάσης 2 για τον καθορισμό της αποτελεσματικής δόσης του AMT-061, όλοι οι ασθενείς σταθεροποιήθηκαν και διατήρησαν τη δραστικότητα του παράγοντα IX σε υψηλά λειτουργικά επίπεδα για ένα έτος μετά τη χορήγηση μιας εφάπαξ δόσης. H δραστικότητα του παράγοντα IX κυμάνθηκε έως το 50% των φυσιολογικών επιπέδων, με μέση τιμή 41%. Πρόκειται για επίπεδα ανώτερα από αυτά που θεωρούνται επαρκή για την εξάλειψη ή τη σημαντική μείωση του κινδύνου αιμορραγικών συμβάντων. Σύμφωνα με τον Εκτελεστικό Αντιπρόεδρο της CSL Behring και Επικεφαλής Έρευνας και Ανάπτυξης, Bill Mezzanotte, «Τα αποτελέσματα των μελετών με το AMT-061 είναι ιδιαίτερα ενθαρρυντικά. Αυτή η θεραπευτική επιλογή δεν έχει δείξει μόνο αξιόπιστες και κλινικά σημαντικές αποκρίσεις ως προς τη δραστικότητα του παράγοντα IX, αλλά έχει επιδείξει επίσης εξαιρετική ασφάλεια σε διάστημα παρατήρησης ετών. Η απόκτηση του AMT-061 θα ενισχύσει επίσης το αναπτυσσόμενο χαρτοφυλάκιο των γονιδιακών θεραπειών της CSL Behring».

CSL.jpg

«Η έγκριση αυτής της θεραπείας επόμενης γενιάς, θα ενισχύσει το χαρτοφυλάκιο των προϊόντων που διαθέτουμε ήδη για την αιμορροφιλία με μια εξαιρετική θεραπευτική επιλογή. Με την παραχώρηση της άδειας εμπορικής διάθεσης του AMT-061, αξιοποιούμε τις βάσεις που έχουμε θέσει στην παροχή καινοτόμων φαρμάκων στον τομέα της αιματολογίας, στον οποίο ήδη σήμερα προσφέρουμε ένα κορυφαίο προϊόν της αγοράς για την αιμορροφιλία Β. Παράλληλα κατέχουμε ηγετική θέση σε θεραπείες για την αντιμετώπιση της αιμορροφιλίας Α, της νόσου von Willebrand, της θρόμβωσης και άλλων νόσων, οι οποίες είναι απειλητικές για τη ζωή» πρόσθεσε ο κ. Perreault. Για περισσότερο από έναν αιώνα, προτεραιότητα της CSL Behring είναι οι ίδιοι οι ασθενείς, αντιμετωπίζοντας τις πιο σοβαρές, πολύπλοκες και σπάνιες νόσους παγκοσμίως. Την ίδια προσήλωση επιδεικνύει τώρα και στον τομέα της γονιδιακής θεραπείας. Αποστολή της είναι να καλύψει ανάγκες των ασθενών, οι οποίες δεν έχουν ακόμη αντιμετωπιστεί και να δώσει στους ασθενείς τη δυνατότητα να αξιοποιήσουν στο μέγιστο το δώρο της ζωής.

Διαβάστε όλες τις τελευταίες Ειδήσεις για την υγεία από την Ελλάδα και τον Κόσμο
Ακολουθήστε το healthweb.gr στο Google News και μάθετε πρώτοι όλες τις ειδήσεις
Ακολουθήστε το healthweb.gr στο κανάλι μας στο YouTube

Διαβάστε Eπίσης:

Βρέφη και ομιλία: Τι πραγματικά ισχύει για την ομιλία των βρεφών

Γλυκόζη: Τι πρέπει να γνωρίζετε για τα επίπεδα γλυκόζης στο αίμα

svg%3E svg%3E
svg%3E
svg%3E
Περισσότερα

Τι μπορεί να σημαίνει το συνεχές πρήξιμο;

Συνεχές φούσκωμα: Το φούσκωμα είναι μια κοινή ενόχληση, αλλά όταν γίνεται συνεχές ή επίμονο, μπορεί να υποδηλώνει κάτι περισσότερο από απλή δυσπεψία. Αν αισθάνεσαι συνεχώς "βαρύ/ή", με φουσκωμένη κοιλιά,

Πώς να διδάξετε ενσυναίσθηση στα παιδιά σας

Ενσυναίσθηση: Η ενσυναίσθηση είναι η ικανότητα να καταλαβαίνουμε και να νιώθουμε τα συναισθήματα των άλλων. Δεν είναι απλώς μια “ευγένεια” – είναι βασικό στοιχείο για υγιείς σχέσεις, κατανόηση και σεβασμό.

Τι πρέπει να ξέρετε για την ανεμοβλογιά

Ανεμοβλογιά: Η ανεμοβλογιά  είναι μια εξαιρετικά μεταδοτική ιογενής νόσος που προκαλείται από τον ιό της ανεμοβλογιάς-έρπητα ζωστήρα. Παρόλο που είναι πιο συχνή στα παιδιά, μπορεί να προσβάλει και ενήλικες, συχνά με πιο σοβαρά συμπτώματα.

Overnight Oats με Φράουλα

Overnight Oats με Φράουλα: Η άνοιξη φέρνει χρώμα, φρεσκάδα και ενέργεια — ακριβώς ό,τι χρειάζεται και το πρωινό μας! Με τις φράουλες στην καλύτερή τους εποχή, δεν υπάρχει καλύτερος τρόπος να ξεκινήσεις τη μέρα σου από ένα μπολ γεμάτο γεύση

Ψυχωτικό επεισόδιο: Τι πρέπει να γνωρίζετε

Ψυχωτικό επεισόδιο: Ένα ψυχωτικό επεισόδιο είναι μια σοβαρή διαταραχή της σκέψης και της αντίληψης, κατά την οποία το άτομο δυσκολεύεται να ξεχωρίσει τι είναι πραγματικό και τι όχι.

Τι πρέπει να προσέξετε για τον ξηρό βήχα

Ξηρός βήχας: Ο ξηρός βήχας είναι ένας ενοχλητικός και συχνός τύπος βήχα που δεν συνοδεύεται από φλέγματα. Μπορεί να προκύψει λόγω ιογενών λοιμώξεων, αλλεργιών, ερεθιστικών παραγόντων ή ακόμα και ως αντίδραση σε φάρμακα.

Close Icon