Search Icon
ΑΝΑΖΗΤΗΣΗ
ΝΕΑ ΥΓΕΙΑΣ

Αιματολογικά Προβλήματα: Νέα γονιδιακή θεραπεία αναπτύσσεται από ερευνητές

Αιματολογικά Προβλήματα: Νέα γονιδιακή θεραπεία αναπτύσσεται από ερευνητές

Αιματολογικά Προβλήματα: Ερευνητές στο Παιδικό Νοσοκομείο της Φιλαδέλφειας (CHOP) έχουν αναπτύξει έναν δυνητικά ασφαλέστερο και πιο αποτελεσματικό φορέα γονιδιακής θεραπείας για διαταραχές του αίματος.

Ο πρόσφατα αναπτυγμένος φορέας γονιδιακής θεραπείας θα επικεντρωθεί σε διαταραχές του αίματος όπως η δρεπανοκυτταρική νόσος και η β-θαλασσαιμία. Θεωρείται δυνητικά ασφαλέστερος και αποτελεσματικότερος από εκείνον που χρησιμοποιείται σήμερα σε δοκιμές γονιδιακής θεραπείας για αυτές τις καταστάσεις. Τα ευρήματα της μελέτης δημοσιεύθηκαν σήμερα στο περιοδικό «Molecular Therapy».

Ο φορέας, ένα μηχανικό όχημα για την παράδοση λειτουργικών αντιγράφων του γονιδίου αιμοσφαιρίνης για τη διόρθωση μιας γενετικής ανωμαλίας, οδηγεί στην παραγωγή περισσότερης αιμοσφαιρίνης με χαμηλότερη δόση, ελαχιστοποιώντας τον κίνδυνο τοξικών παρενεργειών. “Αυτά τα αποτελέσματα έχουν πολλά πιθανά οφέλη για την επιτυχή θεραπεία ασθενών που πάσχουν από βήτα-σφαιρινοπάθειες όπως δρεπανοκυτταρική νόσο και β-θαλασσαιμία, συμπεριλαμβανομένης καλύτερης απόκρισης δόσης, ελαχιστοποιημένης πιθανότητας κλωνικής επέκτασης και ογκογένεσης, μειωμένου κόστους θεραπείας και μια δυνητικά μειωμένη ανάγκη για χημειοθεραπεία ή ακτινοβολία πριν από την έναρξη της γονιδιακής θεραπείας “, δήλωσε η Laura Breda, PhD, βοηθός καθηγητή στο CHOP και πρώτη συγγραφέας της εργασίας.

“Όλοι μας στο Πρόγραμμα CuRED Frontier στο CHOP είμαστε αφοσιωμένοι στην εύρεση νέων και βελτιωμένων  θεραπειών για διαταραχές του αίματος και ανυπομονούμε να λάβουμε μέτρα για να μεταφέρουμε αυτόν τον φορέα σε κλινικές δοκιμές”, πρόσθεσε η Breda. Η ασθένεια των δρεπανοκυττάρων και η β-θαλασσαιμία είναι γενετικές διαταραχές του αίματος που προκαλούνται από σφάλματα στα γονίδια της αιμοσφαιρίνης, μια πρωτεΐνη που αποτελείται από σφαιρίνη και υπομονάδες που περιέχουν σίδηρο που βρίσκονται στα ερυθρά αιμοσφαίρια και μεταφέρει οξυγόνο από τους πνεύμονες στους ιστούς σε όλο το σώμα.

Οι διαταραχές, μερικές φορές αναφέρονται ως βήτα-σφαιρινοπάθειες λόγω μεταλλάξεων στο γονίδιο βήτα-σφαιρίνης, οδηγούν σε σοβαρές επιπλοκές στην υγεία, που κυμαίνονται από καθυστερημένη ανάπτυξη και ίκτερο έως κρίσεις πόνου, πνευμονική υπέρταση και εγκεφαλικό επεισόδιο. Επειδή τα παιδιά με βήτα-σφαιρινοπάθειες έχουν δύο ανώμαλα αντίγραφα του γονιδίου της αιμοσφαιρίνης – ένα από κάθε γονέα – οι ερευνητές έχουν διερευνήσει τη γονιδιακή θεραπεία ως μια πιθανή πρωτοποριακή θεραπεία. Χρησιμοποιώντας έναν κατασκευασμένο φορέα που ονομάζεται φορέας για να εισαγάγει ένα λειτουργικό αντίγραφο του γονιδίου βήτα-σφαιρίνης, αυτή η θεραπεία έχει τη δυνατότητα να αποκαταστήσει την κανονική παραγωγή αιμοσφαιρίνης σε ασθενείς με βήτα-σφαιρινοπάθειες.

Διαβάστε όλες τις τελευταίες Ειδήσεις για την υγεία από την Ελλάδα και τον Κόσμο
Ακολουθήστε το healthweb.gr στο Google News και μάθετε πρώτοι όλες τις ειδήσεις
Ακολουθήστε το healthweb.gr στο κανάλι μας στο YouTube

Διαβάστε Eπίσης:

Πότε θα απαλλαγούμε οριστικά από την πανδημία

Αποτελεσματικό το εμβόλιο της Pfizer – BioNTech έναντι της βρετανικής μετάλλαξης

Ανησυχητική ομοιότητα των παρενεργειών του Covid και των συμπτωμάτων του Ebola

svg%3E svg%3E
svg%3E
svg%3E
Περισσότερα

Ποια η σύνδεση μεταξύ εγκεφάλου και συκωτιού;

Συκώτι εγκέφαλος: Η υγεία του ήπατος είναι κρίσιμη για τη γενική ευημερία του οργανισμού και επηρεάζει άμεσα και την υγεία του εγκεφάλου. Το ήπαρ, ως το μεγαλύτερο εσωτερικό όργανο, παίζει σημαντικό ρόλο στη διαδικασία αποτοξίνωσης

Γιατί έχουμε αίμα κατά την περίοδό μας;

Αίμα περίοδος: Το αίμα της περιόδου δεν είναι μόνο καθαρό αίμα, είναι ένα μείγμα αίματος, βλέννας του τραχήλου της μήτρας και ενδομήτριων κυττάρων.

Πώς να μάθεις να χτίζεις ψυχική ανθεκτικότητα;

Η συναισθηματική ανθεκτικότητα είναι η ικανότητα να αντιμετωπίζουμε και να προσαρμοζόμαστε σε δύσκολες καταστάσεις, διατηρώντας την ψυχική μας ισορροπία. Σε έναν κόσμο γεμάτο στρες και αβεβαιότητα,

Τι μπορεί να σημαίνει ο χρόνιος στομαχόπονος;

Χρόνιος στομαχόπονος: Ο συνεχής πόνος στην κοιλιά μπορεί να υποδηλώνει διάφορες καταστάσεις, και είναι σημαντικό να μην τον αγνοείτε. Ένας από τους πιο συνηθισμένους λόγους για κοιλιακό άλγος είναι η γαστρεντερίτιδα,

Ποιο είναι το καλύτερο το γάλα αγελάδας ή το φυτικό γάλα;

Είδη γάλακτος: Το αγελαδινό γάλα παρέχει πληθώρα θρεπτικών συστατικών που είναι δύσκολο να βρεθούν σε άλλες πηγές, ενώ το φυτικό γάλα είναι μια καλή εναλλακτική για όσους θέλουν πιο βιώσιμες επιλογές ή δεν μπορούν να καταναλώσουν γαλακτοκομικά προϊόντα.

Το απόλυτο επιδόρπιο του φθινοπώρου

Κολοκυθόπιτα: Η πίτα κολοκύθας είναι ένα κλασικό επιδόρπιο που συνδυάζει τις ζεστές γεύσεις του φθινοπώρου με την πλούσια υφή της κολοκύθας. Ιδανική για τις γιορτές, αυτή η συνταγή είναι εύκολη και γρήγορη,

Close Icon