Search Icon
ΑΝΑΖΗΤΗΣΗ
ΝΕΑ ΥΓΕΙΑΣ

Αιματολογικά Προβλήματα: Νέα γονιδιακή θεραπεία αναπτύσσεται από ερευνητές

Αιματολογικά Προβλήματα: Νέα γονιδιακή θεραπεία αναπτύσσεται από ερευνητές

Αιματολογικά Προβλήματα: Ερευνητές στο Παιδικό Νοσοκομείο της Φιλαδέλφειας (CHOP) έχουν αναπτύξει έναν δυνητικά ασφαλέστερο και πιο αποτελεσματικό φορέα γονιδιακής θεραπείας για διαταραχές του αίματος.



Ο πρόσφατα αναπτυγμένος φορέας γονιδιακής θεραπείας θα επικεντρωθεί σε διαταραχές του αίματος όπως η δρεπανοκυτταρική νόσος και η β-θαλασσαιμία. Θεωρείται δυνητικά ασφαλέστερος και αποτελεσματικότερος από εκείνον που χρησιμοποιείται σήμερα σε δοκιμές γονιδιακής θεραπείας για αυτές τις καταστάσεις. Τα ευρήματα της μελέτης δημοσιεύθηκαν σήμερα στο περιοδικό «Molecular Therapy».

Ο φορέας, ένα μηχανικό όχημα για την παράδοση λειτουργικών αντιγράφων του γονιδίου αιμοσφαιρίνης για τη διόρθωση μιας γενετικής ανωμαλίας, οδηγεί στην παραγωγή περισσότερης αιμοσφαιρίνης με χαμηλότερη δόση, ελαχιστοποιώντας τον κίνδυνο τοξικών παρενεργειών. “Αυτά τα αποτελέσματα έχουν πολλά πιθανά οφέλη για την επιτυχή θεραπεία ασθενών που πάσχουν από βήτα-σφαιρινοπάθειες όπως δρεπανοκυτταρική νόσο και β-θαλασσαιμία, συμπεριλαμβανομένης καλύτερης απόκρισης δόσης, ελαχιστοποιημένης πιθανότητας κλωνικής επέκτασης και ογκογένεσης, μειωμένου κόστους θεραπείας και μια δυνητικά μειωμένη ανάγκη για χημειοθεραπεία ή ακτινοβολία πριν από την έναρξη της γονιδιακής θεραπείας “, δήλωσε η Laura Breda, PhD, βοηθός καθηγητή στο CHOP και πρώτη συγγραφέας της εργασίας.

“Όλοι μας στο Πρόγραμμα CuRED Frontier στο CHOP είμαστε αφοσιωμένοι στην εύρεση νέων και βελτιωμένων  θεραπειών για διαταραχές του αίματος και ανυπομονούμε να λάβουμε μέτρα για να μεταφέρουμε αυτόν τον φορέα σε κλινικές δοκιμές”, πρόσθεσε η Breda. Η ασθένεια των δρεπανοκυττάρων και η β-θαλασσαιμία είναι γενετικές διαταραχές του αίματος που προκαλούνται από σφάλματα στα γονίδια της αιμοσφαιρίνης, μια πρωτεΐνη που αποτελείται από σφαιρίνη και υπομονάδες που περιέχουν σίδηρο που βρίσκονται στα ερυθρά αιμοσφαίρια και μεταφέρει οξυγόνο από τους πνεύμονες στους ιστούς σε όλο το σώμα.

Οι διαταραχές, μερικές φορές αναφέρονται ως βήτα-σφαιρινοπάθειες λόγω μεταλλάξεων στο γονίδιο βήτα-σφαιρίνης, οδηγούν σε σοβαρές επιπλοκές στην υγεία, που κυμαίνονται από καθυστερημένη ανάπτυξη και ίκτερο έως κρίσεις πόνου, πνευμονική υπέρταση και εγκεφαλικό επεισόδιο. Επειδή τα παιδιά με βήτα-σφαιρινοπάθειες έχουν δύο ανώμαλα αντίγραφα του γονιδίου της αιμοσφαιρίνης – ένα από κάθε γονέα – οι ερευνητές έχουν διερευνήσει τη γονιδιακή θεραπεία ως μια πιθανή πρωτοποριακή θεραπεία. Χρησιμοποιώντας έναν κατασκευασμένο φορέα που ονομάζεται φορέας για να εισαγάγει ένα λειτουργικό αντίγραφο του γονιδίου βήτα-σφαιρίνης, αυτή η θεραπεία έχει τη δυνατότητα να αποκαταστήσει την κανονική παραγωγή αιμοσφαιρίνης σε ασθενείς με βήτα-σφαιρινοπάθειες.

Διαβάστε όλες τις τελευταίες Ειδήσεις για την υγεία από την Ελλάδα και τον Κόσμο
Ακολουθήστε το healthweb.gr στο Google News και μάθετε πρώτοι όλες τις ειδήσεις
Ακολουθήστε το healthweb.gr στο κανάλι μας στο YouTube

Διαβάστε Eπίσης:

Πότε θα απαλλαγούμε οριστικά από την πανδημία

Αποτελεσματικό το εμβόλιο της Pfizer – BioNTech έναντι της βρετανικής μετάλλαξης

Ανησυχητική ομοιότητα των παρενεργειών του Covid και των συμπτωμάτων του Ebola

svg%3E svg%3E
svg%3E
svg%3E
Περισσότερα

Καρδιαγγειακή υγεία: Αυτή η συνήθεια την βλάπτει περισσότερο από όσο φαντάζεστε

Καρδιαγγειακή υγεία: Ορισμένες συνήθειες ή τροφές που συχνά θεωρούμε αθώες μπορεί να βλάψουν την υγεία της καρδιάς μας περισσότερο από ό,τι νομίζουμε. Παρά τις συμβουλές για υγιεινές επιλογές, πολλοί παραβλέπουν παράγοντες

Ενδομητρίωση: Τα συμπτώματα που συχνά δεν γνωρίζουμε

Ενδομητρίωση: Η ενδομητρίωση είναι μια χρόνια γυναικολογική κατάσταση όπου ιστός που μοιάζει με τον ενδομήτριο (τον ιστό που επενδύει τη μήτρα) αναπτύσσεται έξω από τη μήτρα, συνήθως στις ωοθήκες, τις σάλπιγγες ή άλλες περιοχές της κοιλιακής κοιλότητας

Φοβίες: Ποια είδη υπάρχουν

Φοβίες: Οι φοβίες είναι έντονοι και παράλογοι φόβοι για συγκεκριμένα αντικείμενα, καταστάσεις ή δραστηριότητες, οι οποίοι μπορεί να προκαλούν σοβαρές δυσκολίες στην καθημερινή ζωή ενός ατόμου. Υπάρχουν πολλές διαφορετικές κατηγορίες φοβιών,

Λαχανικά Ανοσοποιητικό: Αυτά τα λαχανικά θα θωρακίσουν το ανοσοποιητικό σας

Λαχανικά Ανοσοποιητικό: Η καλή υγεία του ανοσοποιητικού συστήματος εξαρτάται σε μεγάλο βαθμό από τη διατροφή μας. Ορισμένα λαχανικά περιέχουν συστατικά που ενισχύουν την ανοσοποιητική λειτουργία και προστατεύουν τον οργανισμό από λοιμώξεις και ασθένειες.

Κενά μνήμης: Τι μπορούν να σημαίνουν στα παιδιά;

Κενά μνήμης: Τα κενά μνήμης είναι ένα συχνό φαινόμενο στα παιδιά και μπορεί να εκδηλωθούν με διάφορους τρόπους. Αυτές οι κενές στιγμές μνήμης μπορεί να επηρεάσουν την ικανότητα του παιδιού να θυμάται πληροφορίες,

Winter spice Γκρανόλα: Υγεινή συνταγή για γκρανόλα με χειμωνιάτικες γεύσεις

Winter spice Γκρανόλα: Η χειμωνιάτικη granola με μπαχαρικά είναι η τέλεια επιλογή για το πρωινό ή το απογευματινό σνακ κατά τη διάρκεια του χειμώνα. Ο συνδυασμός των ζεστών και αρωματικών μπαχαρικών, όπως κανέλα, γαρίφαλο και τζίντζερ,

Καρκίνος πνεύμονα: Τα πρώτα συμπτώματα που θα πρέπει να μας ανησυχήσουν

Καρκίνος πνεύμονα: Ο καρκίνος του πνεύμονα είναι μία από τις πιο κοινές και θανατηφόρες μορφές καρκίνου, με συχνή καθυστερημένη διάγνωση λόγω των πρώιμων συμπτωμάτων που μπορεί να είναι ήπια ή μη ειδικά. Η έγκαιρη αναγνώριση των πρώτων σημείων

Πόνοι περιόδου: Μπορούν τα προβιοτικά να βοθήσουν;

Πόνοι περιόδου: Ο πόνος κατά τη διάρκεια της περιόδου, ή αλλιώς δυσμηνόρροια, είναι μια κοινή κατάσταση που επηρεάζει πολλές γυναίκες. Αυτή η κατάσταση προκαλεί συχνά έντονους κοιλιακούς πόνους, κράμπες και γενική δυσφορία

Close Icon