Εστιάζοντας σε μια απλή ορμόνη σε όλους μας, ένας ερευνητής του Yale έχει βρει συγκεκριμένες μορφές αυτού που σπρώχνουν τις τοξικές τρύπες στα κύτταρα – μια ανακάλυψη που αναμένεται να αποδειχθεί χρήσιμη για τη θεραπείας των διαβητικών ασθενών.
Η έρευνα, που δημοσιεύθηκε στο Nature Communications, είναι κεντρική στην πρόσφατη ανάθεση δύο επιχορηγήσεων συνολικού ύψους 600.000 δολαρίων από το Ταμείο Καινοτομίας του Connecticut Bioscience και το Ταμείο Blavatnik για την Καινοτομία στο Yale.
Ο Andrew Miranker, καθηγητής μοριακής βιοφυσικής, βιοχημείας, χημικής και περιβαλλοντικής μηχανικής, και η ομάδα του θα χρησιμοποιήσει αυτά τα χρήματα για να μετατρέψει τις ανακαλύψεις σε νέες θεραπείες για διαβήτη τύπου 2. Μέρος αυτής της προσπάθειας περιλαμβάνει τη δημιουργία μιας νέας εταιρείας βιοτεχνολογίας, της ADM Therapeutics, με έδρα το Κοννέκτικατ. Παρόλο που οι ερευνητές επικεντρώνονται επί του παρόντος στον διαβήτη τύπου 2, οι προσεγγίσεις που έχουν αναπτυχθεί ισχύουν και για τις ασθένειες του Alzheimer και του Parkinson.
Ο διαβήτης τύπου 2 είναι μια εκφυλιστική ασθένεια που πλήττει εκατοντάδες εκατομμύρια ανθρώπων παγκοσμίως. Η εξέλιξή της συνδέεται άμεσα με την υγεία των κυττάρων που παράγουν ινσουλίνη στις ομάδες νησίδων των κυττάρων του παγκρέατος. Αυτά τα κύτταρα συντονίζουν προσεκτικά την απελευθέρωση της ινσουλίνης σε απόκριση των μεταβολών της γλυκόζης στο αίμα. Η αποτυχία αυτών των κυττάρων παίζει σημαντικό ρόλο στην αιτία της νόσου καθώς το σώμα χάνει την ικανότητα να ρυθμίζει τη γλυκόζη του αίματος. Τα φάρμακα που κυκλοφορούν σήμερα στοχεύουν στην τόνωση εναλλακτικών τρόπων χρήσης ή εξάλειψης της γλυκόζης από το σώμα.
Το εργαστήριο του Miranker επικεντρώνεται σε έναν πρωτεϊνικό εταίρο στην ινσουλίνη. Η πρωτεΐνη, γνωστή ως αμυλοειδές πολυπεπτίδιο νησιδίων (IAPP), είναι επίσης μια ορμόνη που παράγεται από αυτά τα ίδια κύτταρα. Η ομάδα έχει ανακαλύψει ότι όταν το ΙΑΡΡ υιοθετεί το λάθος σχήμα, δημιουργεί τρύπες στις μεμβράνες νησίδων αρκετά μεγάλες ώστε να σκοτώσουν τα κύτταρα που εκκρίνουν ινσουλίνη.
“Αν βελτιώσουμε αυτές τις πολύ μεγάλες τρύπες, σχεδιάζοντας μια ένωση για να στοχεύσουμε μια συγκεκριμένη δομή IAPP, μπορούμε να αποτρέψουμε την τοξικότητα”, δήλωσε ο Miranker.
Το IAPP λειτουργεί μόνο του στην υγιή του κατάσταση, αλλά η τοξική έκδοση του IAPP σχηματίζεται από δεκάδες έως εκατοντάδες αντίγραφα της πρωτεΐνης. Αυτή η εκτεταμένη δομή αποτελεί μια τεράστια πρόκληση, σημειώνουν οι ερευνητές και ο έλεγχός της απαιτεί μια προσέγγιση πολύ διαφορετική από εκείνη των παραδοσιακών φαρμάκων.