Οι ασθενείς με κυστική ίνωση που λαμβάνουν θεραπεία η οποία στοχεύει στο αίτιο της νόσου τους, παρουσιάζουν σημαντικά λιγότερες αναπνευστικές εξάρσεις και νοσηλείες, και έχουν λιγότερες πιθανότητες να χρειασθούν μεταμόσχευση, σύμφωνα με νέες μελέτες. Επιπλέον, μειώνεται σημαντικά και ο κίνδυνος να χάσουν τη ζωή τους εξαιτίας της πάθησής τους.
Όταν μάλιστα η θεραπεία χορηγείται πολύ νωρίς στη ζωή, στην παιδική ή και στη νηπιακή ηλικία, είναι πιθανό να αλλάζει την πορεία της νόσου, παρεμποδίζοντας την εξέλιξή της. Η κυστική ίνωση είναι μία σοβαρή γενετική νόσος, που προκαλεί βλάβες στους πνεύμονες, το πάγκρεας και άλλα όργανα. Το επακόλουθο είναι να εκδηλώνουν οι ασθενείς αλλεπάλληλες αναπνευστικές λοιμώξεις, εκτεταμένη καταστροφή του πνευμονικού ιστού με σταδιακή αναπνευστική ανεπάρκεια, παγκρεατική ανεπάρκεια, κακή θρέψη και πολλά άλλα προβλήματα.
Τα τελευταία χρόνια, οι προσπάθειες για την αντιμετώπισή της εστιάζονται στα αίτια που την προκαλούν. Ήδη έχουν εγκριθεί τα πρώτα μεμονωμένα φάρμακα και συνδυασμοί φαρμάκων που στοχεύουν σε συγκεκριμένες γονιδιακές μεταλλάξεις και που φαίνεται ότι παρέχουν σημαντικά οφέλη βραχυπρόσθεμα και μακροπρόθεσμα, σε παιδιά και ενήλικες.
Τα νέα ευρήματα παρουσιάσθηκαν στο 41ο Ευρωπαϊκό Συνέδριο για την Κυστική Ίνωση, που πραγματοποιήθηκε 6-9 Ιουνίου 2018 στο Βελιγράδι.
Μία από τις κλινικές μελέτες που παρουσιάσθηκαν είναι μετεγκριτική, δηλαδή διενεργείται μετά την έγκριση και ευρεία διάθεση ενός φαρμάκου, εκτός ερευνητικών κέντρων, για να αξιολογηθούν οι επιδράσεις του στην αληθινή ζωή. Σε αυτή την μελέτη αξιολογήθηκε ένα γνωστό φάρμακο το οποίο είναι εγκεκριμένο από το 2012 για την κυστική ίνωση και ήδη το λαμβάνουν ασθενείς και στη χώρα μας.
Τα στοιχεία από 1.858 ασθενείς από τις ΗΠΑ και 462 από τη Βρετανία οι οποίοι το έλαβαν επί πέντε έτη έδειξαν ότι το φάρμακο αυτό έχει τη δυνατότητα να αλλάξει την πορεία της νόσου. Όπως διαπιστώθηκε, μειώνει σημαντικά τον κίνδυνο θανάτου, την ανάγκη για μεταμόσχευση, τις νοσηλείες και τα αναπνευστικά επεισόδια. Επιπλέον, μειώνει τις περισσότερες από τις επιπλοκές της κυστικής ίνωσης, καθώς και τα επίπεδα ορισμένων βακτηρίων που ευθύνονται για τις αναπνευστικές εξάρσεις της.
Πρόσθετες αναλύσεις σε άλλους 882 ασθενείς που είχαν πάρει το φάρμακο για 4-5 έτη έδειξαν καλύτερη διατήρηση της πνευμονικής λειτουργίας τους, μειωμένη συχνότητα αναπνευστικών εξάρσεων και νοσηλειών, καθώς και βελτίωση των δεικτών θρέψης, οι οποίοι διαταράσσονται εξαιτίας των προβλημάτων που δημιουργεί η νόσος στα όργανα του πεπτικού και κυρίως στο πάγκρεας.