Αιμορροφιλία: Περίπου το 10% έως 25% των γυναικών φορέων έχουν ήπια συμπτώματα, αν και σε σπάνιες περιπτώσεις μπορεί να έχουν μέτρια ή σοβαρά συμπτώματα. Η αιμορροφιλία Β εμφανίζεται σε περίπου 1 στους 40.000 ανθρώπους.
Γονιδιακή θεραπεία: Μια ομάδα επιστημόνων από το Παιδιατρικό Ερευνητικό Ινστιτούτο (CMRI) στο Σύδνεϋ ανέπτυξε νέο τρόπο για να βελτιώσει τη στόχευση συγκεκριμένων οργάνων και τύπων ιστών στη γονιδιακή θεραπεία—καθιστώντας αυτή την καινοτόμο τεχνολογία παροχής γονιδίων πιο αποτελεσματική.
Δρεπανοκυτταρική αναιμία: Μια νέα πρωτοποριακή γονιδιακή θεραπεία παρουσιάζει αισιόδοξα μόνιμα αποτελέσματα για τους ασθενείς και ήδη βρίσκεται στον τρίτο κύκλο δοκιμών.
Συνέντευξη παραχώρησε στην Νικολέτα Ντάμπου και το healthweb.gr ο Δρ. Χρήστος Δάκας, Διευθύνων σύμβουλος της Novartis Gene Therapies για Ελλάδα, Κύπρο και Μάλτα , ο οποίος μεταξύ άλλων μίλησε για την θεραπεία της Νωτιαίας Μυϊκής Ατροφίας (SMA) και τις νέες θεραπευτικές προσεγγίσεις αλλά και για την προληπτική εξέταση screening στα νεογνά και πόσο σημαντικό είναι να γίνεται η εξέταση αυτή.
Η Novartis και το Ίδρυμα Bill & Melinda Gates συνεργάζονται για να ανακαλύψουν και να αναπτύξουν μια in vivo γονιδιακή θεραπεία με εύκολη πρόσβαση για τη δρεπανοκυτταρική νόσο.
Αιματολογικά Προβλήματα: Ερευνητές στο Παιδικό Νοσοκομείο της Φιλαδέλφειας (CHOP) έχουν αναπτύξει έναν δυνητικά ασφαλέστερο και πιο αποτελεσματικό φορέα γονιδιακής θεραπείας για διαταραχές του αίματος.
