Η προοπτική της θεραπείας περισσότερων παθήσεων με αυτόν τον τρόπο είναι "συναρπαστική", δήλωσε η δρ Aimee Payne, καθηγήτρια δερματολογίας στο Πανεπιστήμιο της Πενσυλβάνια, η οποία δεν συμμετέχει στην έρευνα. Η προσέγγιση "παρέχει γονιδιακή θεραπεία που αντιμετωπίζει πραγματικά τη βασική αιτία της νόσου".
Γονιδιακή θεραπεία: Η περίπτωση του Antonio στις ΗΠΑ και η θεραπεία του με σταγόνες γονιδιακής θεραπείας
Νόσος Αλτσχάιμερ: Δύο νέες μελέτες που χρησιμοποιούν την τεχνολογία CRISPR έχουν επικεντρωθεί στην αντιμετώπιση του πιο κοινού γονιδίου κινδύνου για τη νόσο Αλτσχάιμερ.
Ιονοκύτταρα: Η ιδέα ότι τα ιονοκύτταρα θα μπορούσαν να παίξουν βασικό ρόλο στην κυστική ίνωση πυροδότησε αρχικά έντονο σκεπτικισμό.
Έρευνα: Η θεραπεία έχει τη δυνατότητα να προσφέρει την αναγκαία θεραπεία για τη διάσωση της όρασης των ασθενών με σπάνια ασθένεια.
Γλαύκωμα: Περίπου 80 εκατομμύρια άνθρωποι παγκοσμίως επηρεάζονται από γλαύκωμα, με προβλεπόμενη αύξηση σε περισσότερα από 110 εκατομμύρια έως το 2040.
Η επιτυχία της θεραπείας στα ποντίκια υποδηλώνει ότι η αύξηση των επιπέδων του GJA1-20k θα μπορούσε να αποκαταστήσει τους φυσιολογικούς καρδιακούς ρυθμούς και σε ασθενείς με αρρυθμιογόνο μυοκαρδιοπάθεια. Για τους ασθενείς, λέει ο Palatinus, θα μπορούσε να είναι δυνατή η χορήγηση της θεραπευτικής πρωτεΐνης απευθείας στην καρδιά. Θα χρειαστούν περαιτέρω έρευνες για την ανάπτυξη της θεραπείας για κλινική χρήση.
Εργαζόμαστε με τους συνεργάτες μας στο Πανεπιστήμιο του Μάντσεστερ και στο Βασιλικό Νοσοκομείο Παίδων του Μάντσεστερ για να συνεχίσουμε την παρακολούθηση των ασθενών σε αυτή τη συνεχιζόμενη μελέτη και να χαρακτηρίσουμε πληρέστερα το κλινικό προφίλ και το προφίλ ασφάλειας του OTL-201".
Μελέτη αντιγήρανσης: Η αναστροφή ασθενειών που σχετίζονται με την ηλικία στους ανθρώπους είναι μόνο λίγα χρόνια μακριά.
Επιληψία: Η επιληψία είναι η πιο κοινή νευρολογική διαταραχή παγκοσμίως, επηρεάζοντας περίπου 70 εκατομμύρια ανθρώπους.
