Ο γολγοθάς του Έλληνα ασθενή με σπάνια πάθηση

Της Νικολέτας Ντάμπου 

Τα 5 έως 30 χρόνια ταλαιπωρίας των ασθενών ώστε να διαγνωστεί η σπάνια πάθηση λόγω ανεπάρκειας στην εξειδίκευση των γιατρών αλλά και των εγχειρήσεων που υποβάλλονται χωρίς να χρειάζονται γιατί απλά δεν υπήρχε γνώση από τους γιατρούς, δεν φαίνεται να αρκούν για να ευαισθητοποιήσουν το ελληνικό υπουργείο Υγείας να δημιουργήσει ένα Εθνικό πρόγραμμα για την αντιμετώπιση των σπάνιων νοσημάτων και κάλυψη των αναγκών των ασθενών .

Και φυσικά υπάρχουν και άλλα προβλήματα που αντιμετωπίζουν οι ασθενείς όπως με μία λανθασμένη διάγνωση ο ασθενής με σπάνια πάθηση θα αρχίσει μία φαρμακευτική αγωγή για ένα σπάνιο νόσημα που στην ουσία δεν έχει , και όλο αυτό μπορεί να επιφέρει σοβαρά προβλήματα στην υγεία και την ζωή του .  Υπάρχουν σωματικές και ψυχολογικές βλάβες.

Τα φάρμακα που απευθύνονται στις σπάνιες παθήσεις ονομάζονται ορφανά, λόγω της σπανιότητας των σπανίων παθήσεων, δόθηκε αυτός ο ορισμός παγκοσμίως.

Για όλα αυτά που αφορούν στην προσβασιμότητά των ασθενών στα ορφανά φάρμακα μίλησε ο κ. Χρήστος Δάκας μέλος του διοικητικού συμβουλίου του ΣΦΕΕ και διευθύνων σύμβουλος της shite Hellas και πρόεδρος ολομέλειας ορφανών φαρμάκων , βιολογικών και εμβολίων , ΣΦΕΕ χθες στην κοπή της πίτας της Πανελλήνιας Ένωσης Σπάνιων Παθήσεων .

Ξεκινώντας την ομιλία τόνισε ο κ. Δάκας ότι ‘’ 1ον ο αριθμός των ασθενών είναι πάρα πολύ μικρός. Πέντε ασθενείς σε πληθυσμό 10.000. Από το 2010 και μετά έχουν βρεθεί 600 καινούργιες σπάνιες παθήσεις. Οι σπάνιες παθήσεις υπολογίζονται αυτή τη στιγμή σε 6 -8.000 και οι γνώσεις που έχουμε για αυτές είναι ελάχιστες. Η ανεπάρκεια της εξειδίκευσης που υπάρχει στον ιατρικό κόσμο οδηγεί σε εσφαλμένη διάγνωση, σε ταλαιπωρία των ασθενών και πάρα πολλές φορές – θα έλεγα ότι -υπάρχει ένα φοβερό ταξίδι που διαρκεί από 5 έως 30 χρόνια μέχρι να βγει η σωστή διάγνωση.’’

Υπάρχουν παραδείγματα , είπε , όπου οι ασθενείς έχουν εγχειριστεί, χωρίς να χρειάζεται να γίνει το χειρουργείο γιατί απλά δεν υπήρχε γνώση από τους γιατρούς, για το τι ήταν αυτό που αντιμετώπιζαν μπροστά τους.

Τι χρειάζεται να γίνει στην έρευνα; Τα κλινικά προγράμματα που γίνονται για τα ορφανά φάρμακα σε μία σπάνια πάθηση είναι πολύ υψηλού ρίσκου. Είναι υψηλού ρίσκου για πολλούς λόγους: 1) είναι μικρός ο αριθμός των ασθενών και διάσπαρτος ανά γεωγραφική περιοχή. Δεν μπορείς να συγκεντρώσεις τους ασθενείς σε ένα συγκεκριμένο κέντρο και να μπορέσεις να βρεις τον πληθυσμό που χρειάζεται για να κάνεις μια κλινική μελέτη. Θέλω να ελπίζω ότι με την εφαρμογή των Κέντρων και στην Ελλάδα να μπορέσει και αυτό να αλλάξει. 2) Η περιορισμένη εμπειρία γνώσης που υπάρχει για μια σπάνια νόσο. Και φυσικά η ανακάλυψη και η ανάπτυξη ενός νέου φαρμάκου δεν αρκεί, γιατί το σημαντικότερο είναι να υπάρξει πρόσβαση στο κοινό, στους ασθενείς που έχουν ανάγκη αυτά τα φάρμακα.

Εμπόδια

Π.χ. Σύμφωνα με μελέτες σε περίπου 400 ορφανά φάρμακα, μόνο ένα 11% πήρε έγκριση και χορηγήθηκαν σε ασθενείς. Άρα είναι ένας πολύ μικρός αριθμός. Εν αντιθέσει με την κατηγορία των φαρμάκων που θα ονόμαζα εγώ κοινότυπος, δηλαδή αυτά που είναι για την υπερλιπιδαιμία, την αρτηριακή πίεση, το διαβήτη θα δείτε το 71% έφτασε στο να πάρει τιμή και να μπορεί να δοθεί στους ασθενείς εδώ εντοπίζεται το μεγάλο πρόβλημα για την έγκριση ενός ορφανού φαρμάκου .

Στις ΗΠΑ για να μπορέσουν να προσελκύσουν οι ερευνητές τις φαρμακευτικές δημιουργήσαν το πρόγραμμα ορφαν ραγκατ, είναι ένα πρόγραμμα για να βοηθούν οι φαρμακευτικές οι οποίες είναι πολύ μικρές καθώς είναι ερευνητικές και αρχίσαν την έρευνα το 1988. Το πρόγραμμα δείχνει ότι έχουν εγκριθεί 449 φάρμακα στις ΗΠΑ . Ενώ στην Ευρώπη άργησαν και ήρθαν το 2000 όπου έχουν εγκριθεί97 φάρμακα . Υπάρχουν και άλλα 56 τα οποία δεν χαρακτηρίζονται ορφανά παρότι είναι για μια σπανία πάθηση άρα σε ένα αριθμό μεταξύ 6 με 8 χιλιάδων ασθενειών εάν πάρουμε το καλό υπάρχουν 499 θεραπείες .

‘’Είναι μικρός ο αριθμός είμαστε ακόμη στην αρχή για να φέρουμε φάρμακα και να δώσουμε ελπίδα σε όλους τους ασθενείς που έχουν μια σπάνια πάθηση .’’ είπε ο κ . Δάκας

Η ελληνική πραγματικότητα

Στην Ελλάδα αυτήν την στιγμή είναι εγκεκριμένα 122 ορφανά φάρμακα ή πρώην ορφανά τα οποία έχουν εγκριθεί από τον ευρωπαϊκό οργανισμό . Αυτά δίνονται είτε μέσω νοσοκομείων είτε μέσω ιδιωτικών φαρμακείων είτε μέσω των φαρμακείων του ΕΟΠΥΥ . Υπάρχουν και 17 φάρμακα σύμφωνα με το site του ΙΦΕΤ τα οποία φέρνει ο ίδιος και είναι εγκεκριμένα πάντα από την Ευρωπαϊκή Ένωση . Τα 139 ορφανά φάρμακα είναι για το Έλληνα ασθενή αυτό σημαίνει ότι η χώρα μας στο να έχει φάρμακα εγκεκριμένα δεν είναι πολύ μακριά .

Προβλήματα

Από την συνολική φαρμακευτική δαπάνη τα ορφανά φάρμακα είναι το 3%. Επίσης στην Ελλάδα έχουν εκ προοιμίου από τον τρόπο τιμολόγησης της χαμηλότερες τιμές που θα μπορούσαν να υπάρχουν στα ορφανά φάρμακα .

Ένα άλλο μεγάλο πρόβλημα είναι τα clawback και rebate σε φάρμακα που δεν υπάρχει υπερ συνταγογράφηση. Είναι φάρμακα που είναι πολύ δύσκολο για τις εταιρίες να τα φέρουν στην Ελλάδα έχουμε ζητήσει από τον υπουργό να τα εξαιρέσει από το clawback το έχει υποσχεθεί αλλά ακόμα δεν έχει γίνει κάτι .

Πρόσβαση

Η πρόσβαση του ασθενούς στην θεραπεία και ο καθοριστικός ρόλος του γιατρού .

Ο μη ενημερωμένος γιατρός αντιμετωπίζει δυσκολία και καθυστερεί την διάγνωση σε αυτό συμβάλλει και η απουσία του πλαισίου αλλά και της επιμόρφωσης για τις σπάνιες ασθενείς . Υπάρχουν πρακτικές δυσκολίες καθώς ο γιατρός πρέπει να φτιάξει ένα ολόκληρο ιστορικό και να βάλει πάρα πολλές εξετάσεις για να εκκριθεί η θεραπεία . Και εάν τα φάρμακα έρχονται μέσα από το ΙΦΕΤ ο διαδικασίες διπλασιάζονται .

Ο ενημερωμένος γιατρός μπορεί να βοηθήσει τον ασθενή και τη οικογένεια και τους φροντιστές . Η πρόσβαση θα έπρεπε να είναι πάρα πολύ εύκολη γιατί ο αριθμός των ασθενών είναι πολύ μικρός και συγκεκριμένος. Ο αριθμός των ασθενών που είναι σε αγωγή είναι πολύ προβλέψιμος και αρά και το κόστος των φαρμάκων που χρησιμοποιούνται. .

Θα πρέπει να αποτελεί εθνική προτεραιότητα η φροντίδα των ευπαθών ομάδων. ‘’ Όταν υπάρχει αποτελεσματική θεραπεία για ένα σπάνιο νόσημα εξοικονομεί πόρους στο σύστημα Υγείας γιατί ένας ασθενής που λαμβάνει την θεραπεία έχει καλή ποιότητα ζωής και είναι παραγωγικός άρα δεν χρειάζεται να μπαινοβγαίνει στα νοσοκομεία .

Φαρμακευτική δαπάνη

Υπάρχουν πολλοί τρόποι που μπορεί να υπάρχει μια εξισορρόπηση στην φαρμακευτική δαπάνη και όχι τα οριζόντια μετρά που υπάρχουν αυτήν την στιγμή, εμείς σαν ΣΦΕΕ προτείνουμε ένα δρόμο με τρεις άξονες οι οποίοι είναι οι εξής :

1. Βελτίωση των παρεχόμενων υπηρεσιών υγείας προς τους ασθενείς με Σπάνια Νοσήματα
2. Εξορθολογισμός της φαρμακευτικής δαπάνης για Σπάνια Νοσήματα
3. Ενίσχυση της έρευνας και αξιοποίηση των αποτελεσμάτων της στη θεραπεία

Τι χρειάζεται να γίνει ;

1. Ενημέρωση των γιατρών αλλά και των φροντιστών για τα νοσήματα και πληροφόρηση τους για τος διαθέσιμες θεραπευτικές προσέγγιση .
2. Διευκόλυνση στην πρόσβαση για θεραπεία
3. Αύξηση του αριθμού διαγνωσμένων ασθενών
4. Ενίσχυση της έρευνας και αξιοποίηση των αποτελεσμάτων της στη θεραπεία

”Ένα σημαντικό θέμα είναι η δημιουργία Εθνικού προγράμματος για την αντιμετώπιση των σπάνιων νοσημάτων και των αναγκών των ασθενών . Έχουν δημιουργηθεί όλα αυτά τα χρονιά πάρα πολλές επιτροπές για να δημιουργηθεί το εν λόγω εθνικό πρόγραμμα και ακόμα δεν έχει γίνει κάτι.” τόνισε κλείνοντας ο κ. Χρήστος Δάκας .

Διαβάστε όλες τις τελευταίες Ειδήσεις για την υγεία από την Ελλάδα και τον Κόσμο
Ακολουθήστε το healthweb.gr στο Google News και μάθετε πρώτοι όλες τις ειδήσεις
Ακολουθήστε το healthweb.gr στο κανάλι μας στο YouTube

Από την τσέπη τους πληρώνουν τις γονιδιακές εξετάσεις οι καρκινοπαθείς  

Νέα έρευνα συνδέει το διαβήτη με νέο παράγοντα