Η Ευρωπαϊκή Επιτροπή, ως αρμόδια για την έγκριση των φαρμάκων εντός της Ευρωπαϊκής Ένωσης, θα προχωρήσει στην αξιολόγηση της εν λόγω γνωμοδότησης.«Η αποφρακτική υπερτροφική μυοκαρδιοπάθεια είναι μια πάθηση που μειώνει τη λειτουργική ικανότητα και τη συνολική ευεξία των ασθενών, ενώ συχνά έχει κληρονομικό χαρακτήρα. Για τους ασθενείς στην Ευρωπαϊκή Ένωση, δεν υπάρχει προς το παρόν εγκεκριμένη θεραπεία η οποία στοχεύει στην υποκείμενη αιτία της νόσου, παρά τη συχνότητά της και τα εξαντλητικά συμπτώματα που προκαλεί», δήλωσε ο Roland Chen, M.D., Αντιπρόεδρος του τμήματος Καρδιαγγειακών Νοσημάτων στην Bristol Myers Squibb.
«Η θετική σύσταση της Επιτροπής Φαρμακευτικών Προϊόντων για Ανθρώπινη Χρήση (CHMP) είναι ιδιαίτερα ενθαρρυντική, καθώς μας φέρνει πιο κοντά στη διάθεση μιας πρώτης θεραπείας, στη θεραπευτική κατηγορία για την αποφρακτική υπερτροφική μυοκαρδιοπάθεια, ενισχύοντας ταυτόχρονα τη δέσμευσή μας να παρέχουμε επαναστατικές θεραπείες του καρδιαγγειακού συστήματος στους ασθενείς σε ολόκληρο τον κόσμο».
- Η εν λόγω θετική γνωμοδότηση βασίστηκε σε δεδομένα αποτελεσματικότητας και ασφάλειας από δύο κλινικές μελέτες Φάσης 3, τη μελέτη EXPLORER-HCM και τη μελέτη VALOR-HCM. Η μελέτη Φάσης 3 EXPLORER-HCM, η οποία αξιολόγησε το mavacamten έναντι εικονικού φαρμάκου σε ασθενείς με συμπτωματική αποφρακτική υπερτροφική μυοκαρδιοπάθεια, πέτυχε με στατιστική σημαντικότητα όλα τα πρωτεύοντα και δευτερεύοντα καταληκτικά σημεία της μελέτης. Επιπλέον, στο πλαίσιο της μελέτης EXPLORER-HCM, το mavacamten κατέδειξε σαφές θεραπευτικό αποτέλεσμα, με κλινικά ουσιαστική βελτίωση των συμπτωμάτων, της λειτουργικότητας και της ικανότητας των ασθενών για άσκηση.
- Κατέδειξε επίσης κλινικά ουσιαστική βελτίωση της απόφραξης του χώρου εξόδου της αριστερής κοιλίας της καρδιάς. Επίσης, η μελέτη Φάσης 3 VALOR-HCM αξιολόγησε το mavacamten σε ασθενείς με συμπτωματική αποφρακτική υπερτροφική μυοκαρδιοπάθεια οι οποίοι πληρούσαν τα κριτήρια για θεραπεία μείωσης του μεσοκοιλιακού διαφράγματος (SRT), σύμφωνα με τις κατευθυντήριες οδηγίες του 2011 του Αμερικανικού Κολεγίου Καρδιολογίας και της Αμερικανικής Καρδιολογικής Εταιρείας (ACC/AHA) ή τις κατευθυντήριες οδηγίες του 2014 της Ευρωπαϊκής Καρδιολογικής Εταιρείας (ESC) και οι οποίοι παραπέμφθηκαν για επεμβατική διαδικασία. Στη μελέτη VALOR-HCM το mavacamten πέτυχε με στατιστική σημαντικότητα όλα τα πρωτεύοντα και δευτερεύοντα καταληκτικά σημεία, καταδεικνύοντας σημαντική βελτίωση σε βασικές καρδιακές παραμέτρους, η οποία με τη σειρά της μείωσε σε κλινικά ουσιαστικό βαθμό την ανάγκη – ή την επιλεξιμότητα – για θεραπεία μείωσης του μεσοκοιλιακού διαφράγματος (SRT) σε εκείνους που έλαβαν θεραπεία με mavacamten έναντι εικονικού φαρμάκου.
Στις 28 Απριλίου του 2022, ο Αμερικανικός Οργανισμός Τροφίμων και Φαρμάκων (FDA) ενέκρινε το mavacamten για τη θεραπεία ενηλίκων με συμπτωματική αποφρακτική υπερτροφική μυοκαρδιοπάθεια κατηγορίας II-III κατά NYHA για τη βελτίωση της λειτουργικής ικανότητας και των συμπτωμάτων.
- Η Bristol Myers Squibb ευχαριστεί τους ασθενείς και τους ερευνητές που συμμετείχαν στις δύο κλινικές μελέτες.
