Search Icon
ΑΝΑΖΗΤΗΣΗ
Πολιτική Φαρμάκoυ

Novartis FDA: Λαμβάνει τον χαρακτηρισμό της καινοτόμου θεραπείας για την λευχαιμία

Novartis FDA: Λαμβάνει τον χαρακτηρισμό της καινοτόμου θεραπείας για την λευχαιμία

Η Novartis λαμβάνει από τον FDA τον χαρακτηρισμό της καινοτόμου θεραπείας για τον υπό έρευνα αναστολέα STAMP, asciminib (ABL001) στη χρόνια μυελογενή λευχαιμία.  


Ο χαρακτηρισμός αφορά σε ασθενείς με χρόνια μυελογενή λευχαιμία (ΧΜΛ), οι οποίοι παρουσιάζουν αντοχή ή δυσανεξία σε προηγούμενες θεραπείες, βάσει θετικών δεδομένων από τη βασική μελέτη φάσης III ASCEMBL για την αξιολόγηση του asciminib, μιας υπό έρευνα θεραπείας που στοχεύει ειδικά τον μυριστοϋλικό θύλακα δέσμευσης στην ABL (STAMP) . Παρά την πρόοδο που έχει σημειωθεί στη θεραπεία της χρόνιας μυελογενούς λευχαιμίας, πολλοί ασθενείς διατρέχουν κίνδυνο εξέλιξης της νόσου και η διαδοχική θεραπεία με αναστολέα τυροσινικής κινάσης (ΤΚΙ) μπορεί να σχετίζεται με αυξημένη αντίσταση και δυσανεξία.

Η  Novartis ανακοίνωσε ότι το asciminib – μια καινοτόμος ερευνητική θεραπεία που στοχεύει ειδικά τον μυριστοϋλικό θύλακα δέσμευσης στην ABL (STAMP) – έλαβε τον χαρακτηρισμό της «καινοτόμου θεραπείας» (Breakthrough Therapy designation, BTD) από τον Οργανισμό Τροφίμων και Φαρμάκων (FDA) των Η.Π.Α., για τη θεραπεία ενηλίκων ασθενών με θετική στο χρωμόσωμα της Φιλαδέλφειας χρόνια μυελογενή λευχαιμία (Ph+ ΧΜΛ) σε χρόνια φάση (CP), οι οποίοι είχαν προηγουμένως υποβληθεί σε θεραπεία με δύο ή περισσότερους αναστολείς τυροσινικής κινάσης (TKI). Το asciminib έλαβε επίσης τον χαρακτηρισμό BTD για τη θεραπεία ενηλίκων ασθενών με Ph+ ΧΜΛ σε χρόνια φάση, οι οποίοι φέρουν τη μετάλλαξη T315I.Παρά την τεράστια πρόοδο στη θεραπεία της χρόνιας μυελογενούς λευχαιμίας τις τελευταίες δεκαετίες, ορισμένοι από αυτούς τους προθεραπευμένους ασθενείς, «αγωνίζονται» για την επίτευξη των θεραπευτικών στόχων  λόγω φαινομένων αντίστασης και δυσανεξίας17-22. Με τις λίγες εναπομείνασες θεραπευτικές επιλογές, οι ασθενείς που βρίσκονται σε μεταγενέστερες γραμμές θεραπείας ενδέχεται να διατρέχουν κίνδυνο εξέλιξης της νόσου2-8.

Αυτοί οι χαρακτηρισμοί που χορηγήθηκαν από τον FDA και οι οποίοι ενδέχεται να επιτρέψουν την  ταχεία ανάπτυξη και εξέταση του asciminib, βασίστηκαν στα εξής:

  • Στη βασική μελέτη φάσης ΙΙΙ, ASCEMBL, όπου το asciminib συγκρίθηκε με την βοσουτινίμπη σε ασθενείς με Ph+ ΧΜΛ σε χρόνια φάση, οι οποίοι είχαν λάβει προηγούμενη θεραπεία με δύο ή περισσότερους αναστολείς τυροσινικής κινάσης (TKI)1,
  • Σε μία μελέτη φάσης Ι, στην οποία συμπεριλήφθηκαν ασθενείς με Ph+ ΧΜΛ, ορισμένοι εκ τους οποίους έφεραν τη μετάλλαξη T315I23

Τα δεδομένα από αυτές τις μελέτες κοινοποιήθηκαν στην Ετήσια Συνάντηση της Αμερικανικής Εταιρείας Αιματολογίας (ASH), 2020 και οι λεπτομέρειες σχετικά με τα θετικά ευρήματα παρατίθενται στον ακόλουθο σύνδεσμό.Ο FDA είχε προηγούμενα χορηγήσει στο asciminib τον χαρακτηρισμό «υπό διαδικασία εσπευσμένης έγκρισης» και η Novartis σχεδιάζει να προβεί σε υποβολή για εξέταση στο πρώτο μισό του 2021 στο πλαίσιο του προγράμματος Real – Time Oncology Review (Αξιολόγηση ογκολογικών θεραπειών σε πραγματικό χρόνο) του FDA.

 

Σχετικά με το asciminib (ABL001)

Το asciminib (ABL001) είναι μια ερευνητική θεραπεία που στοχεύει ειδικά τον μυριστοϋλικό θύλακα δέσμευσης στην ABL (STAMP)10-16. Ως αναστολέας STAMP, το asciminib μελετάται σε ασθενείς με χρόνια μυελογενή λευχαιμία (ΧΜΛ) που εμφανίζουν αντοχή ή δυσανεξία σε δύο ή περισσότερους αναστολείς τυροσινικής κινάσης (TKI), και σε αρκετές κλινικές μελέτες με την ελπίδα να βοηθήσει ασθενείς σε πολλαπλές γραμμές θεραπείας της ΧΜΛ10-16, 24-31.

 

Σχετικά με τη μελέτη ASCEMBL

Η μελέτη ASCEMBL είναι η πρώτη κλινική μελέτη άμεσης σύγκρισης στη  χρόνια μυελογενή λευχαιμία, η οποία χρησιμοποιεί έναν αναστολέα τυροσινικής κινάσης (TKI) δεύτερης γενιάς στο σκέλος σύγκρισης. Ως μια φάσης ΙΙΙ, πολυκεντρική, ανοιχτή, τυχαιοποιημένη μελέτη, η μελέτη ASCEMBL σχεδιάστηκε για να αξιολογήσει την ανωτερότητα στο ποσοστό μείζονος μοριακής ανταπόκρισης στις 24 εβδομάδες της από του στόματος λαμβανόμενης υπό έρευνα θεραπείας asciminib (ABL001) έναντι της βοσουτινίμπης σε ασθενείς με θετική στο χρωμόσωμα της Φιλαδέλφειας χρόνια μυελογενή λευχαιμία σε χρόνια φάση, οι οποίοι έχουν λάβει προηγούμενη θεραπεία με δύο ή περισσότερους TKI1. Στη μελέτη συμπεριλήφθηκαν ασθενείς με αποτυχία ή δυσανεξία στην πιο πρόσφατα χορηγούμενη θεραπεία με ΤΚΙ1.

 

Διαβάστε όλες τις τελευταίες Ειδήσεις για την υγεία από την Ελλάδα και τον Κόσμο
Ακολουθήστε το healthweb.gr στο Google News και μάθετε πρώτοι όλες τις ειδήσεις
Ακολουθήστε το healthweb.gr στο κανάλι μας στο YouTube

Διαβάστε Eπίσης:

Novartis SMA : Νέα δεδομένα για την θεραπεία της νωτιαίας μυϊκής ατροφίας

Νέα καινοτόμος θεραπεία από την NOVARTIS

Novartis: Μοναδική αυτοχορηγούμενη θεραπεία για την σκλήρυνση κατά πλάκας  

svg%3E svg%3E
svg%3E
svg%3E
Περισσότερα

Λαμπρίνα Μπαρμπετάκη, Πρόεδρος PIF: «Η καινοτομία είναι το μέλλον της φαρμακευτικής πολιτικής»

Η Συμμετοχή του PIF στο 10ο Delphi Economic Forum: Καινοτομία, Ανάπτυξη και Υγειονομική Ευημερία στην Πρώτη Γραμμή.Η φαρμακευτική καινοτομία, βρέθηκε στο επίκεντρο του 10ου Delphi Economic Forum, με το PhARMA Innovation Forum (PIF) να συμμετέχει στο πάνελ με τίτλο "Safeguarding Innovation, Fueling Growth, and Social Prosperity".

Οι φαρμακευτικές επιχειρήσεις έχουν φτάσει πια σε οριακό σημείο

Η υποχρηματοδότηση της δαπάνης του φαρμάκου - αποτέλεσμα της πολυετούς οικονομικής κρίσης και των μνημονίων - και οι καθυστερήσεις σε έναρξη και αποδοτικότητα σημαντικών διαρθρωτικών μέτρων, (όπως η εφαρμογή κλειδωμένων θεραπευτικών πρωτοκόλλων, ο ψηφιακός φάκελος ασθενούς, τα μητρώα ασθενών, η αύξηση της διείσδυσης των γενοσήμων, καθώς και η υιοθέτηση νέων μοντέλων αξιολόγησης και αποζημίωσης των νέων θεραπειών), οδήγησαν σε υψηλές υποχρεωτικές επιστροφές από τις φαρμακευτικές επιχειρήσεις και δημιούργησαν εμπόδια για την είσοδο νέων φαρμάκων στη χώρα μας.

Νέος κλειστός προϋπολογισμός Γ- Σφαιρίνης για το έτος 2024

Με απόφαση του Υπουργού Υγείας θεσπίστηκε κλειστός προϋπολογισμός για τα προϊόντα Γ- Σφαιρίνης για το έτος 2024, για τις ποσότητες που διατίθενται στα νοσοκομεία του ΕΣΥ – Γ.Ν. Θεσσαλονίκης“Παπαγεωργίου”.

Close Icon