Search Icon
ΑΝΑΖΗΤΗΣΗ
Πολιτική Φαρμάκoυ

Νωτιαία μυϊκή ατροφία: H πρώτη εγκεκριμένη θεραπεία βελτίωσε την κινητική λειτουργία των ασθενών

Νωτιαία μυϊκή ατροφία: H πρώτη εγκεκριμένη θεραπεία βελτίωσε την κινητική λειτουργία των ασθενών

H πρώτη εγκεκριμένη θεραπεία για τη νωτιαία μυϊκή ατροφία, το nusinersen βελτίωσε ή σταθεροποίησε την κινητική λειτουργία σε όλους τους πληθυσμούς ασθενών, συμπεριλαμβανομένων των νεαρών ενηλίκων. Το προφίλ μακροχρόνιας ασφάλειας του nusinersen ήταν σταθερό σε ένα ευρύ φάσμα ηλικιών και τύπων της SMA.

Νέα δεδομένα προστίθενται στα σημαντικά διαθέσιμα στοιχεία για το nusinersen, υπογραμμίζοντας το κλινικά σημαντικό και διατηρούμενο όφελος της θεραπείας σε νήπια, παιδιά και νεαρούς ενήλικες που έλαβαν θεραπεία για έως και εξίμισι έτη.

Η Biogen Inc. (Nasdaq: BIIB) ανακοίνωσε επιπρόσθετα δεδομένα από το πρόγραμμα κλινικής ανάπτυξης του nusinersen, τα οποία καταδεικνύουν περαιτέρω τη διατηρούμενη αποτελεσματικότητα και τη μακροχρόνια ασφάλεια του nusinersen σε ένα ευρύ φάσμα ασθενών με νωτιαία μυϊκή ατροφία (SMA). Τα νέα αυτά δεδομένα επιλέχθηκαν για να παρουσιαστούν στην 72η ετήσια συνάντηση της Αμερικανικής Ακαδημίας Νευρολογίας (American Academy of Neurology – AAN) και θα είναι διαθέσιμα διαδικτυακά στην πλατφόρμα 2020 AAN Science Highlights.

«Ως η πρώτη εγκεκριμένη θεραπεία για τη νωτιαία μυϊκή ατροφία, το nusinersen προσφέρει ένα σημαντικό σύνολο δεδομένων που μάς επιτρέπει να αξιολογήσουμε με μοναδικό τρόπο την ασφάλεια και τη διατηρούμενη αποτελεσματικότητα επαναλαμβανόμενων δόσεων σε βάθος χρόνου σε άτομα διαφορετικών ηλικιακών ομάδων και επιπέδων βαρύτητας της νόσου», δήλωσε ο Alfred Sandrock, Jr., M.D., Ph.D.,

Εκτελεστικός Αντιπρόεδρος Έρευνας και Ανάπτυξης της Biogen. «Νέα δεδομένα καταδεικνύουν ότι, η συνεχής θεραπεία με nusinersen για έως και εξίμισι έτη βελτίωσε ή σταθεροποίησε την κινητική λειτουργία και την ενεργότητα της νόσου σε ένα ευρύ φάσμα ασθενών με νωτιαία μυϊκή ατροφία. Τα αποτελέσματα αυτά είναι εντελώς διαφορετικά από την αναμενόμενη φυσική πορεία της νόσου. Επίσης, σε μία εξελισσόμενη νόσο όπως η νωτιαία μυϊκή ατροφία, η σταθεροποίηση αποτελεί σημαντική παράμετρο θεραπευτικής επιτυχίας, επιτρέποντας στους ασθενείς να διατηρήσουν κινητική λειτουργία που σε διαφορετική περίπτωση θα είχαν χάσει».

Νέα δεδομένα ενισχύουν τη διατηρούμενη αποτελεσματικότητα και τη μακροχρόνια ασφάλεια του nusinersen σε διαφορετικές ηλικιακές ομάδες και τύπους της SMA

Στην ανοιχτής επισήμανσης μελέτη επέκτασης SHINE (NCT02594124) εντάχθηκαν 292 ασθενείς (βρέφη έως και έφηβοι) από πέντε προηγούμενες κλινικές μελέτες του nusinersen, συμπεριλαμβανομένης της μελέτης ENDEAR. Νέα ευρήματα από τη μελέτη SHINE καταδεικνύουν ότι, η θεραπεία με nusinersen είχε ως αποτέλεσμα τη βελτίωση της κινητικής λειτουργίας ή τη σταθεροποίηση της νόσου σε νήπια, παιδιά και νεαρούς ενήλικες που λάμβαναν συνεχή θεραπεία, κάποιοι εξ αυτών για έως και εξίμισι έτη.

Διαβάστε όλες τις τελευταίες Ειδήσεις για την υγεία από την Ελλάδα και τον Κόσμο
Ακολουθήστε το healthweb.gr στο Google News και μάθετε πρώτοι όλες τις ειδήσεις
Ακολουθήστε το healthweb.gr στο κανάλι μας στο YouTube

Διαβάστε Eπίσης:

Εντόπισε ο ΣΦΕΕ τα λάθη στο υπολογισμό του clawback για το 2023

Ε.Ε.Φα.Μ.: Η αυτό-ηγεσία ως μοχλός προσωπικής εξέλιξης και αποτελεσματικής διοίκησης

svg%3E svg%3E
svg%3E
svg%3E
Περισσότερα

Λαμπρίνα Μπαρμπετάκη, Πρόεδρος PIF: «Η καινοτομία είναι το μέλλον της φαρμακευτικής πολιτικής»

Η Συμμετοχή του PIF στο 10ο Delphi Economic Forum: Καινοτομία, Ανάπτυξη και Υγειονομική Ευημερία στην Πρώτη Γραμμή.Η φαρμακευτική καινοτομία, βρέθηκε στο επίκεντρο του 10ου Delphi Economic Forum, με το PhARMA Innovation Forum (PIF) να συμμετέχει στο πάνελ με τίτλο "Safeguarding Innovation, Fueling Growth, and Social Prosperity".

Οι φαρμακευτικές επιχειρήσεις έχουν φτάσει πια σε οριακό σημείο

Η υποχρηματοδότηση της δαπάνης του φαρμάκου - αποτέλεσμα της πολυετούς οικονομικής κρίσης και των μνημονίων - και οι καθυστερήσεις σε έναρξη και αποδοτικότητα σημαντικών διαρθρωτικών μέτρων, (όπως η εφαρμογή κλειδωμένων θεραπευτικών πρωτοκόλλων, ο ψηφιακός φάκελος ασθενούς, τα μητρώα ασθενών, η αύξηση της διείσδυσης των γενοσήμων, καθώς και η υιοθέτηση νέων μοντέλων αξιολόγησης και αποζημίωσης των νέων θεραπειών), οδήγησαν σε υψηλές υποχρεωτικές επιστροφές από τις φαρμακευτικές επιχειρήσεις και δημιούργησαν εμπόδια για την είσοδο νέων φαρμάκων στη χώρα μας.

Νέος κλειστός προϋπολογισμός Γ- Σφαιρίνης για το έτος 2024

Με απόφαση του Υπουργού Υγείας θεσπίστηκε κλειστός προϋπολογισμός για τα προϊόντα Γ- Σφαιρίνης για το έτος 2024, για τις ποσότητες που διατίθενται στα νοσοκομεία του ΕΣΥ – Γ.Ν. Θεσσαλονίκης“Παπαγεωργίου”.

Close Icon