Οι ασθενείς με τον συχνότερο καρκίνο της παιδικής ηλικίας, την οξεία λεμφοβλαστική λευχαιμία, συχνά πολεμούν τη νόσο για πολλά χρόνια. Η ζωή για τα γενναία αυτά παιδιά —που υπομένουν τους κύκλους της χημειοθεραπείας τον ένα μετά τον άλλο στην προσπάθειά τους να κρατήσουν τη νόσο τους υπό έλεγχο— είναι κάθε άλλο παρά φυσιολογική.
Μπαίνουν και βγαίνουν από το νοσοκομείο και πρέπει να αντιμετωπίζουν τις ανεπιθύμητες ενέργειες της χημειοθεραπείας, συμπεριλαμβανομένης της κόπωσης και της ναυτίας. Εάν ο καρκίνος τους δεν ανταποκρίνεται στις καθιερωμένες θεραπείες, τότε ο αβέβαιος, πρόωρος θάνατος γίνεται πραγματικότητα. Τουλάχιστον μέχρι πρόσφατα.
Οι νέες εξελίξεις στην κυτταρική και γονιδιακή θεραπεία προσφέρουν τη δυνατότητα μετασχηματισμού της ιατρικής και μεταβάλλουν την ικανότητά μας να αντιμετωπίσουμε και πιθανώς να θεραπεύσουμε πολλές ανίατες ασθένειες. Σε αυτές περιλαμβάνεται η β-κυτταρική οξεία λεμφοβλαστική λευχαιμία.
Στη Novartis, έχουμε υπάρξει πρωτοπόροι στον τομέα της κυτταρικής και γονιδιακής θεραπείας, εξετάζοντας κάθε δυνατή πιθανότητα αξιοποίησης αναδυόμενων εργαλείων ώστε να δώσουμε στους ασθενείς με εξουθενωτικές νόσους, συμπεριλαμβανομένων των γενετικών διαταραχών και ορισμένων θανατηφόρων καρκίνων, νέους τύπους θεραπειών. Επαναπροσδιορίζουμε την ιατρική ώστε να παράξουμε πρωτοπορία και να αντιμετωπίσουμε μείζονες ανεκπλήρωτες ανάγκες.
Οι κυτταρικές και γονιδιακές θεραπείες έχουν σχεδιαστεί ώστε να αναστέλλουν τη νόσο στην πορεία της ή να αντιστρέφουν την εξέλιξή της αντί του να αντιμετωπίζουν απλά τα συμπτώματα. Συνήθως πρόκειται για εφάπαξ θεραπείες που μπορεί να αμβλύνουν την υποκείμενη αιτία της νόσου, και έχουν δυνητικά την πιθανότητα ίασης ορισμένων καταστάσεων. Αντίθετα, πολλά από τα συμβατικά φάρμακα πρέπει να λαμβάνονται σε συνεχή βάση για εβδομάδες, μήνες ή ακόμα και εφ’ όρου ζωής.
Οι κυτταρικές και γονιδιακές θεραπείες στηρίζονται σε προσεκτική έρευνα που βασίζεται σε δεκαετίες επιστημονικής προόδου. Τα υποκείμενα εργαλεία και οι τεχνολογίες έχουν ελεγχθεί και τύχει επεξεργασίας από πολλούς ειδικούς, πρώτα σε εργαστηριακό επίπεδο και αργότερα στην κλινική. Με την κυτταρική θεραπεία, τα κύτταρα καλλιεργούνται ή τροποποιούνται εκτός του σώματος πριν από την έγχυσή τους στον ασθενή, όπου θα γίνουν ένα «ζωντανό φάρμακο». Με τη γονιδιακή θεραπεία, τα γονίδια αντικαθίστανται, αδρανοποιούνται ή εισάγονται στα κύτταρα —εκτός ή εντός του σώματος— για τη θεραπεία της νόσου. Ορισμένες θεραπείες είναι κατάλληλες τόσο ως κυτταρικές όσο και ως γονιδιακές θεραπείες.
