Η Genzyme, εταιρεία του Ομίλου Sanofi, ανακοίνωσε την έγκριση της ελιγλουστάτης σε μορφή κάψουλας από τον Αμερικανικό Οργανισμό Τροφίμων και Φαρμάκων (FDA) , τη μοναδική από του στόματος θεραπεία πρώτης γραμμής για συγκεκριμένο πληθυσμό ενήλικων ασθενών με νόσο Gaucher Τύπου 1.
Ένας μικρός αριθμός ενήλικων ασθενών οι οποίοι μεταβολίζουν την ελιγλουστάτη με ταχύτερο ή απροσδιόριστο ρυθμό, όπως αυτός εντοπίζεται μέσω μιας πιστοποιημένης εργαστηριακής γενετικής εξέτασης, δεν θα είναι κατάλληλος για θεραπεία με ελιγλουστάτη. Η ελιγλουστάτη αναμένεται να καταστεί διαθέσιμη στους ασθενείς σε διάστημα ενός μήνα.
“Η ελιγλουστάτη αποτελεί μια νέα σημαντική επιλογή για ασθενείς που πάσχουν από τη νόσο Gaucher τύπου 1,” δήλωσε η Rhonda Buyers, CEO του αμερικανικού Εθνικού Ιδρύματος για τη Νόσο Gaucher (Gaucher National Foundation). “Καθώς η θεραπεία ενζυμικής υποκατάστασης αποτελεί την τυπική αντιμετώπιση για τη νόσο Gaucher, οι ασθενείς λαμβάνουν εφ’ όρου ζωής ενδοφλέβια θεραπεία . Με την έγκριση της από του στόματος θεραπείας πρώτης γραμμής από τον FDA, η ελιγλουστάτη είναι σε θέση να αποτελέσει μια πολύτιμη θεραπευτική επιλογή για άτομα που πάσχουν από αυτή τη σοβαρή νόσο.”
“Η έγκριση της ελιγλουστάτης αποτελεί θετική εξέλιξη για τους ασθενείς με νόσο Gaucher, καθώς πρόκειται για μια από του στόματος θεραπεία πρώτης γραμμής που έχει επιδείξει θετικό προφίλ κινδύνου/οφέλους, γεγονός που την καθιστά σημαντική από επιστημονική όσο και κλινική πλευρά,” δήλωσε ο Δρ. Pramod Mistry, MD, PhD, Καθηγητής Ιατρικής και Παιδιατρικής και Διευθυντής του Αμερικανικού Εθνικού Κέντρου Αντιμετώπισης της νόσου Gaucher (National Gaucher Disease Treatment Center) στην Ιατρική Σχολή του πανεπιστημίου Γέιλ. “Ενώ οι θεραπείες ενζυμικής υποκατάστασης διασπούν τις εναποθέσεις λιπιδίων που συσσωρεύονται στα κύτταρα και προκαλούν πληθώρα συμπτωμάτων, η ελιγλουστάτη αναστέλλει εξ αρχής τη συσσώρευση αυτών των εναποθέσεων λιπιδίων ”.
Η Genzyme διεξήγαγε έρευνες για την ανάπτυξη μίας από του στόματος θεραπείας για τη νόσο Gaucher για δεκαπέντε χρόνια, από τα πρώτα στάδια της χημείας και την προκλινική έρευνα για να καταλήξει στην κλινική ανάπτυξη. Το πρόγραμμα κλινικής ανάπτυξης της ελιγλουστάτης αντιπροσωπεύει το μεγαλύτερο κλινικό πρόγραμμα που εκπονήθηκε ποτέ για τη νόσο Gaucher, περιλαμβάνοντας περίπου 400 ασθενείς που λάμβαναν θεραπεία σε 29 χώρες.
“Για περισσότερα από είκοσι χρόνια, η Genzyme παρουσίασε την πρώτη στον κόσμο θεραπεία για τη νόσο Gaucher. Είμαστε περήφανοι που επεκτείνουμε αυτή την κληρονομιά και συνεχίζουμε να βελτιώνουμε τη ζωή των ασθενών με νόσο Gaucher μέσω συνεχούς έρευνας και νέων θεραπειών,” δήλωσε ο Πρόεδρος και CEO της Genzyme, David Meeker, M.D. “Η έγκριση της ελιγλουστάτης αντιπροσωπεύει την ακλόνητη δέσμευση μας στην κοινότητα ασθενών με νόσο Gaucher.”
Η έγκριση του FDA βασίστηκε σε δεδομένα αποτελεσματικότητας από δύο θετικές Φάσης 3 μελέτες για την ελιγλουστάτη: μία σε ασθενείς που λάμβαναν πρώτη φορά θεραπεία (Κλινική μελέτη 1), και η άλλη σε ασθενείς που είχαν λάβει προηγούμενη εγκεκριμένη θεραπεία ενζυμικής υποκατάστασης (Κλινική μελέτη 2). Ο κατατεθειμένος φάκελος συμπεριλάμβανε επίσης δεδομένα αποτελεσματικότητας τεσσάρων ετών από τη Φάσης 2 μελέτη της ελιγλουστάτης.
Στην Κλινική μελέτη 1, παρατηρήθηκε βελτίωση στα ακόλουθα καταληκτικά σημεία μετά από θεραπεία με ελιγλουστάτη διάρκειας 9 μηνών: μέγεθος σπλήνα, επίπεδα αιμοπεταλίων, επίπεδα αιμοσφαιρίνης, και μέγεθος ήπατος. Οι ασθενείς συνεχίζουν να λαμβάνουν ελιγλουστάτη κατά την περίοδο επέκτασης, και η πλειοψηφία των ασθενών λαμβάνει θεραπεία για διάστημα που ξεπερνά τους δεκαοκτώ μήνες.
Η Κλινική μελέτη 2 πέτυχε τα προκαθορισμένα κριτήρια μη κατωτερότητας σε σχέση με μία θεραπεία ενζυμικής υποκατάστασης (ιμιγλυκεράση), τα οποία συνίσταντο σε ένα σύνθετο καταληκτικό σημείο για καθεμιά από τις ακόλουθες παραμέτρους: μέγεθος σπλήνα, επίπεδα αιμοσφαιρίνης, αριθμός αιμοπεταλίων και μέγεθος ήπατος. Οι ασθενείς συνεχίζουν να λαμβάνουν ελιγλουστάτη κατά την περίοδο επέκτασης, και η πλειοψηφία των ασθενών λαμβάνει θεραπεία για διάστημα που ξεπερνά τα δύο έτη.
Οι πιο συχνά αναφερόμενες ανεπιθύμητες ενέργειες (≥10%) είναι κόπωση, κεφαλαλγία, ναυτία, διάρροια, πόνος στην πλάτη, πόνος στα άκρα και άλγος άνω κοιλιακής χώρας.
Η ελιγλουστάτη είναι ένα ειδικό ανάλογο του κεραμιδίου που αναστέλλει τη συνθετάση του γλυκοσυλοκεραμιδίου (IC50 = 10 ng/mL) με ευρεία κατανομή στους ιστούς. Μειώνει την παραγωγή του γλυκοσυλοκεραμιδίου, της ουσίας που συσσωρεύεται στα κύτταρα και τους ιστούς των ατόμων που πάσχουν από τη νόσο Gaucher.
Βλέπε τις πλήρεις συνταγογραφικές πληροφορίες για περισσότερες λεπτομέρειες σχετικά με προειδοποιήσεις και προφυλάξεις και μια πλήρη λίστα των ανεπιθύμητων ενεργειών.
Αιτήσεις για άδεια κυκλοφορίας της ελιγλουστάτης βρίσκονται υπό αξιολόγηση από τον Ευρωπαϊκό Οργανισμό Φαρμάκων (EMA) και άλλες ρυθμιστικές αρχές.
Διαβάστε όλες τις τελευταίες Ειδήσεις για την υγεία από την Ελλάδα και τον ΚόσμοΑκολουθήστε το healthweb.gr στο Google News και μάθετε πρώτοι όλες τις ειδήσεις
Ακολουθήστε το healthweb.gr στο κανάλι μας στο YouTube
