Search Icon
ΑΝΑΖΗΤΗΣΗ
Πολιτική Φαρμάκoυ

5 εθνικές εγκρίσεις για την αποζημίωση της γονιδιακής θεραπείας για SMA

5 εθνικές εγκρίσεις για την αποζημίωση της γονιδιακής θεραπείας για SMA

5 εθνικές εγκρίσεις μέσα στον Οκτώβριο, για την αποζημίωση της γονιδιακής θεραπείας για τη Νωτιαία Μυϊκή Ατροφία



Η γονιδιακή θεραπεία για την SMA, η οποία έγινε γνωστή από την περίπτωση του μικρού  Παναγιώτη-Ραφαήλ που ήταν το πρώτο παιδί από την Ελλάδα το οποίο την έλαβε, πήρε έγκριση της δημόσιας χρηματοδότησης από τα  εθνικά συστήματα υγείας σε πέντε χώρες της Ευρώπης: το Βέλγιο, την Ιρλανδία, την Ολλανδία, τη Νορβηγία, καθώς και την Πορτογαλία, μετά από. Οι συγκεκριμένες εθνικές εγκρίσεις ολοκληρώθηκαν μέσα στον Οκτώβριο, βάσει ανάλυσης της προστιθέμενης αξίας της θεραπείας για τους ασθενείς και τον αντίκτυπό της στη βιωσιμότητα των συστημάτων υγείας, και στο πλαίσιο του στόχου για διασφάλιση βιώσιμης πρόσβασης από τους ασθενείς σε υψηλής ποιότητας φάρμακα σε προσιτές τιμές.


Η Νωτιαία Μυϊκή Ατροφία είναι μια σπάνια γενετική ασθένεια, που οδηγεί προοδευτικά σε μυϊκή αδυναμία και παράλυση, η οποία προκαλείται από μετάλλαξη σε ένα γονίδιο (λέγεται SMN1). Στην πιο σοβαρή μορφή της (Τύπος 1),  σε περίπτωση που δε χορηγηθεί θεραπεία, μπορεί να οδηγήσει ακόμα και σε θάνατο.

  • Η γονιδιακή θεραπεία είναι μία από τις βασικές θεραπευτικές επιλογές για την αντιμετώπιση της SMA και χορηγείται άπαξ στον ασθενή, με μια ενδοφλέβια έγχυση, με την οποία εισάγεται στον οργανισμό ένα λειτουργικό αντίγραφο του γονιδίου SMN1 για την παραγωγή της πρωτεΐνης SMN.

Τα ευχάριστα νέα για τα νεογνά με Νωτιαία Μυϊκή Ατροφία (Spinal Muscular Atrophy – SMA) και τις οικογένειές τους είναι ότι αυξάνεται σημαντικά η πρόσβαση στη γονιδιακή θεραπεία, η οποία μέχρι σήμερα έχει λάβει έγκριση αποζημίωσης σε 15 χώρες της Ευρώπης και συνολικά σε 24 χώρες παγκοσμίως. Στην Ευρώπη, η πρόσβαση στο φάρμακο έχει φτάσει στο 47% του πληθυσμού ενώ έχει χορηγηθεί σε περισσότερους από 1.600 ασθενείς σε όλον τον κόσμο.

Διαβάστε όλες τις τελευταίες Ειδήσεις για την υγεία από την Ελλάδα και τον Κόσμο
Ακολουθήστε το healthweb.gr στο Google News και μάθετε πρώτοι όλες τις ειδήσεις
Ακολουθήστε το healthweb.gr στο κανάλι μας στο YouTube

Διαβάστε Eπίσης:

Παναγιώτης – Ραφαήλ : Συγκεντρώθηκαν τα χρήματα . Μεταβαίνει στην Βοστόνη

Κυμπουρόπουλος: ‘’ Πέρασα τα παιδικά μου χρόνια μέσα στα χειρουργεία ‘’-Βίντεο

Χρήστος Δάκας: Η Novartis Gene Therapies φιλοδοξεί να γίνει η κορυφαία εταιρεία ανάπτυξης γονιδιακών θεραπειών

AveXis:Έγκριση θεραπείας ασθενών με νωτιαία μυϊκή ατροφία

Ο Hardo Fischer αποκλειστικά στο healthweb: Η γονιδιακή θεραπεία εισάγει νέο θεραπευτικό πρότυπο στην Ιατρική

Ήρθε η ώρα για την Ευρώπη να γεφυρώσει το χάσμα στον έλεγχο νεογνών για Νωτιαία Μυϊκή Ατροφία

svg%3E svg%3E
svg%3E
Αφιέρωμα στον Διαβήτη healthwebgr svg%3E
Περισσότερα

HMVO : Στην τελική ευθεία η εφαρμογή της οδηγίας για τα ψευδεπίγραφα φάρμακα, που θα τεθεί σε λειτουργία στις 9 Φεβρουαρίου 2025

Ο Ελληνικός Οργανισμός Επαλήθευσης Φαρμάκων (HMVO) ανακοινώνει τη λειτουργία του ιστότοπου www.hmvo.gr (HMVO), που δημιουργήθηκε για να υποστηρίξει την εφαρμογή της Ευρωπαϊκής Οδηγίας σχετικά με τα ψευδεπίγραφα φάρμακα.

ΠΕΦ: Η εκλογή Trump έναυσμα ώστε η Ευρώπη να αναπροσαρμόσει τη στρατηγική της προς την κατεύθυνση της ενίσχυσης της παραγωγής φαρμάκου

ΠΕΦ: Σχετικά με την εκλογή του Πρόεδρου Trump στην Προεδρία των ΗΠΑ και τις επιπτώσεις της για την ευρωπαϊκή φαρμακοβιομηχανία, ο πρόεδρος της ΠΕΦ δήλωσε: «Ελπίζουμε ότι η εκλογή του Πρόεδρου Trump, πέρα από τις όποιες γεωπολιτικές επιπτώσεις, θα αποτελέσει έναυσμα, ώστε η Ευρώπη, επιτέλους, να αντιδράσει ταχύτερα, αναπροσαρμόζοντας τη στρατηγική της προς την κατεύθυνση της ενίσχυσης της παραγωγής».

Pharmacy 4.0: Τηλεϊατρική, ψηφιακή υπογραφή και ΦΥΚ έρχονται στα φαρμακεία το 2025

Pharmacy 4.0: Δομικές αλλαγές έρχονται εντός του 2025 στη λειτουργία των φαρμακείων με στόχο οι παρεχόμενες υπηρεσίες των φαρμακοποιών προς τους πολίτες να είναι πολυδιάστατες, συμβάλλοντας έτσι στην ευημερία τους, αλλά και στην παράλληλη εξισορρόπηση των δαπανών υγείας.

ΕΟΦ: H ορθή χρήση των φαρμάκων αποτελεί ουσιώδη προϋπόθεση για την ασφάλεια των χρηστών

ΕΟΦ: Ο ΕΟΦ συμμετέχει στην MedSafetyWeek2024, η οποία ξεκινά σήμερα και διαρκεί ως τις 10 Νοεμβρίου, με σκοπό την ευαισθητοποίηση και ενημέρωση του κοινού και των επαγγελματιών υγείας σχετικά με τρόπους που θα κάνουν τη χρήση των φαρμάκων ασφαλέστερη.

Close Icon