Μια ανακάλυψη από τον επιστήμονα Dan Rodgers του κρατικού πανεπιστημίου της Ουάσιγκτον και του συνεργάτη του Paul Gregorevic θα μπορούσε να σώσει εκατομμύρια ανθρώπους, που πάσχουν από τη νόσο απώλεια μυϊκής μάζας.
Το αποτέλεσμα, του τετραετούς έργου της ομάδας, είναι μια καινοτόμα γονιδιακή θεραπευτική προσέγγιση. Το έργο τους δημοσιεύτηκε στις 20 Ιουλίου στο Science Translational Medicine, ένα περιοδικό της Αμερικανικής Ένωσης για την Πρόοδο της Επιστήμης.
«Οι χρόνιες παθήσεις επηρεάζουν περισσότερο από το ήμισυ του παγκόσμιου πληθυσμού. Οι περισσότερες από αυτές τις ασθένειες συνοδεύονται από απώλεια μυϊκής μάζας. Αυτό συμβαίνει με χρόνιες λοιμώξεις, μυϊκή δυστροφία, κακή διατροφή και το γήρας», δήλωσε ο Rodgers.
Στην μελέτη, εξηγείται με λεπτομέρειες, πώς οι ερευνητές έχτισαν μυς σε υγιή ποντίκια και εμπόδισαν την απώλεια των σκελετικών και καρδιακών μυών σε ποντίκια με όγκους.
Σε καχεξία, οι όγκοι εκκρίνουν ορμόνες που προκαλούν φθορά των μυών. Στην πραγματικότητα, το σώμα τρώει τους δικούς του μυς, προκαλώντας αδυναμία και κόπωση. Αυτό δε, που σκοτώνει πολλούς ανθρώπους δεν είναι η απώλεια των σκελετικών μυών, αλλά του καρδιακού μυ. «Η καρδιά συρρικνώνεται κυριολεκτικά, προκαλώντας καρδιακή ανεπάρκεια», δήλωσε ο Rodgers.
Οι ερευνητές έχουν από καιρό προσπαθήσει να σταματήσουν αυτή τη διαδικασία, αλλά απέτυχαν να βρουν έναν ασφαλή τρόπο. Αυτό συμβαίνει επειδή οι ορμόνες που προκαλούν φθορά – ιδίως, μια φυσική ορμόνη που ονομάζεται μυοστατίνη – παίζουν σημαντικό ρόλο σε άλλα μέρη του σώματος.
Η λύση των Rodgers και Gregorevic, για να σταματήσουν τη μυοστατίνη, αλλά μόνο στους μυς, είναι ένας καλοήθης ιός, που στοχεύει ειδικά στην καρδιά και στους σκελετικούς μύες.
Ο ιός παραδίδει ένα μικρό κομμάτι του DNA – μια πρωτεΐνη σηματοδότησης που ονομάζεται Smad7 – σε μυϊκά κύτταρα. Η Smad7 τότε μπλοκάρει δύο πρωτεΐνες σηματοδότησης, που ονομάζονται Smad2 και Smad3, οι οποίες ενεργοποιούνται από την μυοστατίνη και άλλες ορμόνες που προκαλούν απώλεια μυών. Μπλοκάροντας τα σήματα αυτά, η Smad7 σταματά την κατανομή των μυών. «Η Smad7 είναι το φυσικό διάλειμμα του σώματος και, αναστέλλοντας τον αναστολέα, μπορείτε να χτίσετε το μυ», είπε ο Rodgers.
Για τους ασθενείς με καχεξία, μια τέτοια θεραπεία θα μπορούσε να αυξήσει σημαντικά τις πιθανότητες επιβίωσής τους. Το 2015, ο Rogers ξεκίνησε μια εταιρεία, που θα αναπτύξει αυτή την ανακάλυψη σε ένα εμπορικό φάρμακο.