Παιδικός Καρκίνος Υψηλού Κινδύνου: Σε παγκόσμιο επίπεδο, Αυστραλοί ερευνητές και κλινικοί γιατροί έδειξαν ότι η ιατρική ακριβείας – όπου η θεραπεία προσαρμόζεται στον καρκίνο ενός παιδιού – οδηγεί σε σημαντικά βελτιωμένα αποτελέσματα σε παιδιά με καρκίνο υψηλού κινδύνου. Σε μια μελέτη που δημοσιεύτηκε στο Nature Medicine, οι ερευνητές διαπίστωσαν ότι η ιατρική ακριβείας (ονομάζεται επίσης εξατομικευμένη ιατρική) αποδείχθηκε ότι είναι ανώτερη από την τυπική ή μη καθοδηγούμενη θεραπεία, τόσο ως προς την κλινική ανταπόκριση όσο και ως προς την επιβίωση. Ένα εντυπωσιακό 55% των παιδιών που έλαβαν την εξατομικευμένη θεραπεία πέτυχαν πλήρη ή μερική ύφεση ή σταθεροποιήθηκε η νόσος τους για τουλάχιστον έξι μήνες.
Δεδομένου ότι αυτά τα παιδιά είχαν εξαιρετικά επιθετικούς καρκίνους που, σε πολλές περιπτώσεις, είχαν ήδη αποτύχει να ανταποκριθούν στην καθιερωμένη θεραπεία, αυτά είναι αξιοσημείωτα αποτελέσματα. Αυτά τα παιδιά είχαν παρατηρηθεί κατά μέσο όρο για τρία χρόνια μετά τη λήψη της εξατομικευμένης θεραπείας τους. Οι συστάσεις θεραπείας δόθηκαν στους ογκολόγους τους μετά από λεπτομερή γενετική ανάλυση των γονιδίων οδηγών στον όγκο. Αυτή η στρατηγική ταίριαζε καλύτερα το φάρμακο με τα γονίδια-οδηγούς καρκίνου κάθε παιδιού, υποδεικνύοντας συχνά φάρμακα που δεν χρησιμοποιούνται συνήθως για τη θεραπεία αυτού του τύπου καρκίνου. Τα αποτελέσματα δείχνουν, για πρώτη φορά, ότι αυτό οδήγησε σε βελτίωση της επιβίωσης χωρίς εξέλιξη. «Αυτά είναι πολύ συναρπαστικά αποτελέσματα που πιστεύουμε ότι έχουν σημαντικές επιπτώσεις στη θεραπεία παιδιών με καρκίνο», δήλωσε ο καθηγητής David Ziegler, Πρόεδρος Κλινικών Δοκιμών για το Πρόγραμμα Μηδενικού Παιδικού Καρκίνου και ανώτερος συγγραφέας της εργασίας. “Έχουμε ήδη δείξει ότι η ιατρική ακριβείας μπορεί να βοηθήσει στον εντοπισμό νέων θεραπευτικών επιλογών για πολλούς ασθενείς υψηλού κινδύνου.
Τώρα δείξαμε ότι όχι μόνο μπορεί να συρρικνώσει τους όγκους τους, αλλά και να οδηγήσει σε σημαντική βελτίωση της μακροπρόθεσμης επιβίωσης για αυτούς τους ασθενείς .” Σε μια ελάχιστη περίοδο παρακολούθησης 18 μηνών, η μελέτη συμπεριέλαβε 384 παιδιά με καρκίνους υψηλού κινδύνου (με πολύ χαμηλή πιθανότητα ίασης) που εγγράφηκαν στο πρόγραμμα Zero Childhood Cancer Program (ZERO), το εθνικό πρόγραμμα ιατρικής ακριβείας της Αυστραλίας για παιδιά με καρκίνο . Το ZERO διευθύνεται από κοινού από το Ινστιτούτο Παιδικού Καρκίνου και το Κέντρο Παιδικού Καρκίνου στο Παιδικό Νοσοκομείο του Σίδνεϊ, Randwick και περιλαμβάνει εννέα κέντρα θεραπείας παιδικού καρκίνου στη χώρα. Σε αυτή τη μελέτη συμμετείχαν περισσότεροι από 100 επιστήμονες και κλινικοί γιατροί που εργάστηκαν μαζί σε όλα αυτά τα εννέα παιδικά κέντρα καρκίνου.
Για να προσδιορίσουν τον αντίκτυπο στην επιβίωση, οι ερευνητές μέτρησαν την «επιβίωση χωρίς εξέλιξη», το χρονικό διάστημα που ζει ένας ασθενής χωρίς να επιδεινωθεί ο καρκίνος του. Τα αποτελέσματα έδειξαν ότι τα παιδιά που έλαβαν μηδενική συνιστώμενη θεραπεία τα πήγαν σημαντικά καλύτερα από αυτά που δεν το έκαναν. Στην πραγματικότητα, η 2ετής επιβίωσή τους χωρίς εξέλιξη ήταν υπερδιπλάσια εκείνης των παιδιών που έλαβαν τυπική θεραπεία (26% έναντι 12%) και πέντε φορές υψηλότερη από εκείνη των παιδιών που έλαβαν μη καθοδηγούμενη θεραπεία (ένας νέος παράγοντας που δεν επιλέχθηκε με βάση τα μοριακά ευρήματα). Είναι σημαντικό ότι η μελέτη διαπίστωσε πως τα παιδιά που έλαβαν τη συνιστώμενη θεραπεία νωρίς στην πορεία της θεραπείας τα πήγαν σημαντικά καλύτερα από εκείνα που τη έλαβαν μετά την πρόοδο της νόσου, υποδηλώνοντας ότι όσο πιο γρήγορα μπορεί να εφαρμοστεί μια εξατομικευμένη θεραπευτική στρατηγική, τόσο μεγαλύτερη είναι η πιθανότητα πρόληψης υποτροπή και θάνατος.
Η αναπληρώτρια καθηγήτρια Loretta Lau, παιδομοριακή ογκολόγος στο Κέντρο παιδικού Καρκίνου, ερευνήτρια στο Ινστιτούτο Παιδικού Καρκίνου και πρώτος συγγραφέας της εργασίας, και ο καθηγητής Glenn Marshall AM, Κλινικός Επικεφαλής του Προγράμματος ZERO και συν-ανώτερος συγγραφέας στην εργασία, ανέφεραν ότι η πρώτη στον κόσμο μελέτη δείχνει ότι η ιατρική ακριβείας έχει τη δυνατότητα να αλλάξει το μοντέλο φροντίδας για παιδιά με καρκίνο. «Η μελέτη μας παρέχει σημαντικά νέα στοιχεία ότι η ανταπόκριση στη θεραπεία με καθοδήγηση ακριβείας μεταφράζεται σε βελτιωμένη επιβίωση», δήλωσαν οι A/Prof Lau και Prof Marshall. «Αυτή η εργασία παρέχει κάποια ελπίδα σε οικογένειες, όπου δεν υπήρχε προηγουμένως καμία, σε ένα νέο μοντέλο θεραπείας για τον παιδικό καρκίνο υψηλού κινδύνου που αλλάζει την εθνική και διεθνή κλινική πρακτική».
Ο καθηγητής Ziegler, ο οποίος είναι και παιδοογκολόγος στο Κέντρο Παιδικού Καρκίνου και επικεφαλής ερευνητής στο Ινστιτούτο Παιδικού Καρκίνου, δήλωσε: «Έχουμε δείξει ότι η αντιστοίχιση μιας θεραπείας με έναν ασθενή μέσω μοριακής ανάλυσης του καρκίνου του και η εφαρμογή αυτής της στοχευμένης θεραπείας έγκαιρα είναι το κλειδί για την επίτευξη των καλύτερων δυνατών αποτελεσμάτων». Η πρώτη εθνική δοκιμή ιατρικής ακριβείας του ZERO ξεκίνησε το 2017, εστιάζοντας στον εντοπισμό νέων θεραπευτικών επιλογών για παιδιά με καρκίνους υψηλού κινδύνου. Είναι η πρώτη φορά που διατίθεται φάρμακο ακριβείας σε κάθε παιδί που έχει διαγνωστεί με καρκίνο, όχι μόνο στην Αυστραλία, αλλά σε οποιαδήποτε χώρα στον κόσμο.