Νόμοι FDA ΗΠΑ: Η οικογένεια έπρεπε να συγκεντρώσει χρήματα για να κάνει το ταξίδι για να πάρει τη γονιδιακή θεραπεία της κόρης της που σώζει τη ζωή που δεν είχε εγκρίνει ο Οργανισμός Ελέγχου Τρογίμων και Φαρμάκων FDA Η οικογένεια της Αριζόνα προτρέπει την ανάληψη δράσης για το «Δικαίωμα δοκιμής 2.0» του Ινστιτούτου Goldwater Η Kendra Riley είναι μια μητέρα από την Αριζόνα, της οποίας η οικογένεια έχει εμπειρία από πρώτο χέρι με τη σωτήρια ιατρική αιχμής—και το γιατί το δικαίωμα στην προσπάθεια για εξατομικευμένες θεραπείες (Right to Try 2.0) είναι τόσο απαραίτητο. (Ινστιτούτο Goldwater)
Μια οικογένεια από την Αριζόνα πιέζει για έναν προτεινόμενο νόμο “Right to Try 2.0” από το Ινστιτούτο Goldwater αφού αναγκάστηκε να συγκεντρώσει χιλιάδες δολάρια και να μετακομίσει προσωρινά στην Ιταλία για να λάβει ιατρική περίθαλψη για τη 2χρονη κόρη της που έχει μια σπάνια γενετική ασθένεια.
Η ζωή για την οικογένεια Riley άλλαξε τον Μάρτιο του 2020 όταν η Olivia, η 1χρονη κόρη της, διαγνώστηκε με Μεταχρωματική Λευκοδυστροφία (MLD), μια εξαιρετικά προοδευτική και σπάνια γενετική νόσο του εγκεφάλου που επηρεάζει την ικανότητα του ατόμου να περπατά ή να μιλάει.
Τρεις μήνες αργότερα, η Keira, η μικρότερη αδερφή της Olivia, έλαβε την ίδια διάγνωση ως νεογέννητο.
Η Keira και η Olivia Riley διαγνώστηκαν και οι δύο με Μεταχρωματική Λευκοδυστροφία (MLD), μια εξαιρετικά προοδευτική και σπάνια γενετική νόσο του εγκεφάλου.
«Όταν λάβαμε για πρώτη φορά τη διάγνωση της Olivia και της Keira, ειλικρινά, δεν ξέραμε ότι υπήρχε επιλογή», είπε η Kendra Riley, η μητέρα της Olivia και της Keira, στο Fox News Digital.
Η βοήθεια ήταν διαθέσιμη για την Keira, αλλά αυτή η θεραπεία ήταν πάνω από 6.000 μίλια μακριά στην Ιταλία, απαιτώντας από την οικογένεια να συγκεντρώσει χρήματα σε μια προσπάθεια να πραγματοποιήσει το ταξίδι για να λάβει τη σωτήρια θεραπεία γονιδιακής θεραπείας – μια θεραπεία που δεν είχε έγκριση από τον αμερικανικό Οργανισμό Ελέγχου Τροφίμων και Φαρμάκων.
«Έπρεπε να μαζέψουμε εκατοντάδες χιλιάδες δολάρια σε έναν μήνα, συν να πάρουμε τα διαβατήρια και τις βίζες του κοριτσιού κατά τη διάρκεια μιας πανδημίας, όχι λιγότερο, που είναι μια εντελώς άλλη ιστορία», είπε η Ράιλι.
“Εξετάσαμε το Right to Try όταν εξερευνούσαμε για πρώτη φορά επιλογές, αλλά δυστυχώς δεν κάλυπτε αυτό που χρειαζόταν η κατάστασή μας, ειδικά επειδή είχαμε τόσο λίγο χρόνο στα χέρια μας.
Ήταν κυριολεκτικά ένας αγώνας με τον χρόνο για να λάβουμε αυτή τη θεραπεία για την Keira, γιατί χρειάζεται να γίνει πριν αρχίσουν να εμφανίζονται τα συμπτώματα».
Η Kendra Riley, η μητέρα της Olivia και της Keira, είπε ότι η ασθένεια της Olivia εξελίχθηκε γρήγορα και μέσα σε 90 ημέρες από την έναρξη των συμπτωμάτων, έχασε την ικανότητα να περπατάει ή να μιλάει.
Επειδή είχε ήδη συμπτώματα, η Olivia δεν ήταν επιλέξιμη για την ίδια θεραπεία με την Keira. Χάρη στη θεραπεία, η μητέρα της Keira είπε ότι «κάνει πράγματα που δεν είχαμε ποτέ να δούμε τη Livvy να κάνει». “Τρέχει. Σκαρφαλώνει. Έχει πλήρεις συζητήσεις μαζί μας”, είπε η Ράιλι. “Έχει εγγραφεί στο νηπιαγωγείο για το φθινόπωρο. Αυτά είναι πραγματικά υπέροχα, καθημερινά πράγματα για τους κανονικούς γονείς, αλλά για εμάς, είναι τεράστια, τεράστια ορόσημα που δεν καταφέραμε να δούμε με τη Livvy. Επομένως, είναι πραγματικά, πραγματικά συγκινητικό να βλέπουμε Αυτό συμβαίνει για την Keira. Και όλα αυτά οφείλονται σε αυτή τη θεραπεία.”
«Είναι παράξενο να λέμε ότι είμαστε τυχεροί που όλα πήγαν κατ΄ευχήν, όπως συνέβη και φτάσαμε στην Ιταλία, αλλά εννοώ, φυσικά, ότι ως Αμερικανίδα πολίτης, ή κυριολεκτικά οποιοσδήποτε άνθρωπος, θα έπρεπε να έχει την επιλογή να πάρει πρόσβαση στη μοναδική θεραπεία στον κόσμο που θα μπορούσε να σώσει τη ζωή του», πρόσθεσε η Ράιλι. «Αυτό που περάσαμε για να σώσουμε τη ζωή της κόρης μας δεν είναι κάτι που θέλω να περάσει μια άλλη οικογένεια», είπε η Ράιλι.
«Το να σκεφτείς ένα παιδί σε ηλικία 8 μηνών θα μπορούσε ενδεχομένως να πεθάνει στα 6, αλλά υπάρχει μια επιλογή, μια επιλογή σε ολόκληρο τον κόσμο που θα μπορούσε να σώσει τη ζωή του», είπε. «Θέλω άλλες οικογένειες να έχουν αυτή τη δυνατότητα να έχουν αυτή τη μία επιλογή και να μην χρειάζεται να μαζέψουν εκατοντάδες χιλιάδες δολάρια και να μετακινηθούν σε όλο τον κόσμο για να την αποκτήσουν».
Μετά το ταξίδι της οικογένειας Ράιλι, προτρέπουν τώρα τους νομοθέτες στην Αριζόνα να περάσουν τη μεταρρύθμιση του Δικαίου του Ινστιτούτου Goldwater να προσπαθούν για Εξατομικευμένες Θεραπείες.
Η πρωτοβουλία βασίζεται στον αρχικό νόμο για το δικαίωμα στη δοκιμή, ο οποίος υπεγράφη σε νόμο τον Μάιο του 2018 από τον πρώην Πρόεδρο Τραμπ και, σύμφωνα με τον FDA, είναι ένας «τρόπος για ασθενείς που έχουν διαγνωστεί με απειλητικές για τη ζωή ασθένειες ή καταστάσεις που έχουν δοκιμάσει όλες τις εγκεκριμένες θεραπευτικές επιλογές και οι οποίοι δεν μπορούν να συμμετάσχουν σε μια κλινική δοκιμή για πρόσβαση σε ορισμένες μη εγκεκριμένες θεραπείες.”
Η εκτελεστική αντιπρόεδρος της Goldwater, Christina Sandefur, δήλωσε ότι «είναι ασυνείδητο ένας Αμερικανός ασθενής να πρέπει να ταξιδέψει σε άλλη χώρα, στην Ευρώπη, προκειμένου να έχει πρόσβαση σε μια θεραπεία που θα μπορούσε να σώσει τη ζωή του». Εκτελεστική Αντιπρόεδρος Goldwater Christina Sandefur (Ινστιτούτο Goldwater)
Με δικομματική υποστήριξη, η μεταρρυθμιστική προσπάθεια πέρασε από τη Γερουσία της Αριζόνα και την Επιτροπή Υγείας και Ανθρωπίνων Υπηρεσιών της Βουλής.
Σύντομα θα φτάσει στο βήμα της Βουλής για ψηφοφορία.
«Τώρα ήρθε η ώρα για το Right to Try 2.0, το οποίο θα δώσει ελπίδα σε μια νέα γενιά οικογενειών – οικογένειες για τις οποίες οι αυθεντικές, παραδοσιακές θεραπείες απλώς δεν θα λειτουργήσουν, οικογένειες που δεν έχουν επιλογές και χρειάζονται την καλύτερη, εκεί έξω», είπε ο Sandefur.
“Γι’ αυτό χρειαζόμαστε το Right to Try 2.0.” Υπάρχουν νόμοι για το δικαίωμα στη δοκιμή ήδη σε ισχύ σε περισσότερες από 40 πολιτείες στην Αμερική, σύμφωνα με το RightToTry.org.