H εργασία παρουσιάζεται στο περιοδικό Human Gene Therapy, που δημοσιεύεται αυτή την εβδομάδα. Εργαλεία που βασίζονται στον αδενο-σχετιζόμενο ιό (AAV), έναν μη παθογόνο ιό, χρησιμοποιούνται ως “σύστημα διανομής” (φορέα) για γονιδιακές θεραπείες. Για να μετατρέψουν τον ιό σε εργαλείο διανομής, οι ερευνητές αφαίρεσαν όλα τα ιικά γονίδια, τα οποία μετατρέπουν τον ιό σε ένα πολύ αποτελεσματικό όχημα μεταφοράς γονιδίων, που ονομάζεται φορέας. Ο φορέας μπορεί στη συνέχεια να χρησιμοποιηθεί για να παραδώσει ένα λειτουργικό αντίγραφο γονιδίου σε συγκεκριμένα κύτταρα του ασθενούς και να “διορθώσει” μια ασθένεια που προκαλείται από ελαττωματικό γονίδιο. Με μία ένεση, οι ασθενείς θα μπορούσαν ενδεχομένως να θεραπευτούν.
Ωστόσο, αυτό το σύστημα βρίσκεται ακόμα στα αρχικά στάδια ανάπτυξης. Ένας από τους σημαντικότερους περιορισμούς είναι η ικανότητα ασφαλούς και αποτελεσματικής παροχής του θεραπευτικού γονιδίου στα συγκεκριμένα (άρρωστα) κύτταρα μέσα στο σώμα του ασθενούς. κάτι που η τρέχουσα γενιά ιικών φορέων δεν έχει καταφέρει να επιτύχει. Οι νέοι βιομηχανικοί φορείς AAV που αναπτύχθηκαν με γνώμονα την κλινική εφαρμογή, προσφέρουν μια πολλά υποσχόμενη εναλλακτική λύση. Η ομάδα CMRI ειδικεύεται στην ανάπτυξη νέων φορέων AAV. Ο πρώτος βιομηχανικός φορέας AAV που εισήλθε σε κλινική ανάπτυξη (επί του παρόντος σε αριθμό εμπορικών και ακαδημαϊκών δοκιμών, συμπεριλαμβανομένης της Φάσης III για μια γενετική πάθηση του ήπατος) αναπτύχθηκε από την ομάδα CMRI σε συνεργασία με το Πανεπιστήμιο Στάνφορντ.
Σε αυτή τη δημοσίευση, η ομάδα CMRI αναφέρει μια νέα μέθοδο που επιτρέπει την ανάπτυξη πιο λειτουργικών και βελτιωμένων φορέων AAV. Σε αντίθεση με άλλες μεθόδους, η νέα τεχνολογία της ομάδας CMRI επιτρέπει στους ερευνητές να επιλέξουν τον καλύτερο φορέα, με βάση το πόσο καλά είναι πιθανό να αποκαταστήσει τη γονιδιακή λειτουργία σε μια θεραπευτική εφαρμογή. «Βελτιστοποιήσαμε επιτυχώς μια υπάρχουσα τεχνολογία ώστε να μπορούμε να στοχεύουμε νέα όργανα ή όργανα που είναι ήδη προσβάσιμα στη γονιδιακή θεραπεία, πιο αποτελεσματικά», λέει ο επικεφαλής συγγραφέας Adrian Westhaus που είναι μέρος της CMRI’s Translational Vectorology Research. μονάδα.
