Ερευνητές Mount Sinai: Οι ασθενείς με μέτρια έως σοβαρή ατοπική δερματίτιδα που συμμετείχαν σε κλινική δοκιμή της ροκατινλιμάμπης – μιας νέας, προσαρμοσμένης στον ασθενή μονοκλωνικής αντισωματικής θεραπείας – παρουσίασαν υποσχόμενα αποτελέσματα τόσο κατά τη διάρκεια της λήψης του φαρμάκου όσο και έως και 20 εβδομάδες μετά τη διακοπή της θεραπείας, ανέφεραν ερευνητές του Mount Sinai στο The Lancet. Οι ερευνητές δήλωσαν ότι τα αποτελέσματα δείχνουν ότι η ροκατινλιμάμπη έχει τη δυνατότητα να αλλάξει τη γενετική σύνθεση της ατοπικής δερματίτιδας ενός ατόμου μακροπρόθεσμα και ενδεχομένως να βοηθήσει στη διατήρηση διαρκών αποτελεσμάτων χωρίς συνεχή χρήση. Η ροκατινλιμάμπη αναστέλλει το OX40, το οποίο είναι ένα ανοσολογικό μόριο που εμπλέκεται στην ενεργοποίηση φλεγμονωδών κυττάρων που παίζουν βασικό ρόλο στην ανάπτυξη ατοπικής δερματίτιδας και άλλων φλεγμονωδών ασθενειών. “Η ατοπική δερματίτιδα, ο συνηθέστερος τύπος εκζέματος, είναι μια εξουθενωτική χρόνια φλεγμονώδης δερματική νόσος που προσβάλλει 1 στους 10 Αμερικανούς και εκατομμύρια ανθρώπους παγκοσμίως”, δήλωσε η Emma Guttman, MD, Ph.D., καθηγήτρια Waldman και πρόεδρος του συστήματος στο Τμήμα Δερματολογίας The Kimberly and Eric J. Waldman, διευθύντρια του Κέντρου Αριστείας για το Έκζεμα και διευθύντρια του Εργαστηρίου Φλεγμονωδών Δερματικών Νοσημάτων της Ιατρικής Σχολής Icahn στο Mount Sinai.
“Συχνά αναπτύσσεται σε πολύ νεαρή ηλικία, προκαλώντας στο δέρμα φλεγμονή, ερυθρότητα, έντονη φαγούρα, πόνο και μεγάλη ξηρότητα -όλα τα συμπτώματα που επηρεάζουν σημαντικά την ποιότητα ζωής του ασθενούς. Είμαστε πολύ αισιόδοξοι για τα αποτελέσματα αυτής της δοκιμής και για τη δυνατότητα τροποποίησης της νόσου και μακροχρόνιας επίδρασης για τη βελτίωση της ποιότητας ζωής των ασθενών”. Σε αυτή την πολυκεντρική, διπλά τυφλή, ελεγχόμενη με εικονικό φάρμακο μελέτη φάσης 2b, προσλήφθηκαν 274 ασθενείς και (ροκατινλιμάμπη: n=217- εικονικό φάρμακο: n=57) στους οποίους χορηγήθηκε τυχαία 1:1:1:1:1:1:1 ροκατινλιμάμπη κάθε τέσσερις εβδομάδες (150 mg ή 600 mg) ή κάθε δύο εβδομάδες (300 mg ή 600 mg) ή υποδόριο εικονικό φάρμακο έως την 18η εβδομάδα, με παράταση της ενεργού θεραπείας κατά 18 εβδομάδες και παρακολούθηση 20 εβδομάδων. Η εν λόγω δοκιμή διεξήχθη σε 65 τοποθεσίες στις Ηνωμένες Πολιτείες, τον Καναδά, την Ιαπωνία και τη Γερμανία. Η ποσοστιαία μεταβολή από την αρχική τιμή στη βαθμολογία του Δείκτη Έκζεμα Έκτασης και Σοβαρότητας (EASI) αξιολογήθηκε ως το πρωτεύον καταληκτικό σημείο την εβδομάδα 16 και η σημαντικότητα έναντι του εικονικού φαρμάκου επιτεύχθηκε με όλες τις ενεργές δόσεις ροκατινλιμάμπης (-48% έως -61%) δόσεις σε σύγκριση με το εικονικό φάρμακο (-15%). Όλες οι ομάδες ενεργών δόσεων συνέχισαν επίσης να βελτιώνονται μετά την εβδομάδα 16 και οι περισσότεροι ασθενείς διατήρησαν την ανταπόκριση για τουλάχιστον 20 εβδομάδες εκτός θεραπείας.
Τα αποτελέσματα υποστηρίζουν τη ροκατινλιμάμπη ως ασφαλή και αποτελεσματική θεραπεία για τη μέτρια έως σοβαρή ατοπική δερματίτιδα, με δυνητικά μακροχρόνια αποτελεσματικότητα και τροποποίηση της νόσου. Οι ανεπιθύμητες ενέργειες που αναφέρθηκαν ήταν γενικά παρόμοιες μεταξύ των ομάδων της ροκατινλιμάμπης. Τα συνήθη ανεπιθύμητα συμβάντα κατά τη διάρκεια της διπλά τυφλής περιόδου περιλάμβαναν πυρετό, ρίγη, πονοκέφαλο, αφθώδη έλκη (έλκη από καρκίνο) και ναυτία. “Την εβδομάδα 36, όλοι οι συμμετέχοντες είχαν λάβει τη θεραπεία για τουλάχιστον 18 εβδομάδες”, πρόσθεσε ο Dr. Guttman, επικεφαλής συγγραφέας της μελέτης. “Μέχρι τότε, είδαμε ότι ενώ το φάρμακο πέτυχε τα πρωτεύοντα τελικά σημεία σε όλες τις δόσεις σε σχέση με το εικονικό φάρμακο, είναι επίσης ένα φάρμακο που βελτιώνεται με την πάροδο του χρόνου, κάτι που είναι πραγματικά ασυνήθιστο και μοναδικό μεταξύ των διαθέσιμων σήμερα θεραπευτικών επιλογών”. Οι ερευνητές σχεδιάζουν να συνεχίσουν την έρευνα αυτή σε πρόγραμμα φάσης 3 το 2023. Οι μελλοντικές μελέτες θα περιλαμβάνουν επίσης μεγαλύτερο πληθυσμό μελέτης, μεγαλύτερης διάρκειας παρακολούθηση και διερεύνηση συνδυαστικής θεραπείας (όπως ροκατινλιμάμπη συν τοπικά κορτικοστεροειδή).
