Search Icon
ΑΝΑΖΗΤΗΣΗ
Άποψη

To χρονικό της γονιδιακής θεραπείας

To χρονικό της γονιδιακής θεραπείας

Πριν από περισσότερα από 100 χρόνια, οι επιστήμονες άρχισαν να ‘ξεκλειδώνουν’ τα μυστήρια των γονιδίων και των κληρονομικών χαρακτηριστικών.



Ήταν τότε που μαζί με την επακόλουθη ανακάλυψη της δομής του DNA στη δεκαετία του 1950, επιβεβαιώθηκε ότι το γονίδιο (ένα τμήμα της αλληλουχίας του DNA) ήταν υπεύθυνο για την κωδικοποίηση ενός μορίου (πρωτεΐνη) με συγκεκριμένη κυτταρική λειτουργία, μεταφέροντας έτσι τη γενετική πληροφορία στους απογόνους.


Ωστόσο, το γενετικό υλικό μπορεί να υποστεί αλλαγές (μεταλλάξεις) που εμποδίζουν την παραγωγή πλήρως λειτουργικών πρωτεΐνών και ευθύνονται για πολλές κληρονομικές ασθένειες. Η γονιδιακή θεραπεία είναι μια καινοτόμος θεραπεία που στοχεύει στην αντιμετώπιση αυτών των υποκείμενων γενετικών μεταλλάξεων με στόχο την καλύτερη διαχείριση ή τη θεραπεία μιας πάθησης.

  • Οι πρώτες απόπειρες γονιδιακής θεραπείας για μια μεταβολική νόσο ξεκίνησαν το 1970. Ενώ η προσπάθεια για μια αποτελεσματική θεραπεία απέτυχε τότε, με το πέρασμα των χρόνων τόσο οι ερευνητές όσο και οι ρυθμιστικές αρχές που είναι υπεύθυνες για τη διασφάλιση της αποτελεσματικότητας και της ασφάλειας των φαρμακευτικών προϊόντων και θεραπειών, απέκτησαν πολύτιμες γνώσεις και εμπειρία. Σήμερα, χρειάζονται περίπου 6-12 χρόνια1 φαρμακευτικής έρευνας σε εργαστήρια και προσεκτικά σχεδιασμένες και ελεγχόμενες κλινικές δοκιμές, με τελική αξιολόγηση από τις αρμόδιες ρυθμιστικές αρχές για να λάβει έγκριση μια γονιδιακή θεραπεία, ενώ τις τελευταίες δεκαετίες έχουν ξεκινήσει περισσότερες από 2.500 κλινικές μελέτες γονιδιακής θεραπείας για ποικίλες νόσους2.
  • Η θεραπευτική αντιμετώπιση των ασθενειών είναι πλέον εξατομικευμένη για κάθε ασθενή, συμπεριλαμβανομένης της αιμορροφιλίας. Παράλληλα όμως με την ήδη υπάρχουσα εξέλιξη των θεραπειών στην αιμορροφιλία, εξακολουθεί να υπάρχει η επιθυμία για νέες θεραπευτικές επιλογές, όπως η γονιδιακή θεραπεία, οι οποίες θα ανταποκρίνονται στις ανεκπλήρωτες ανάγκες των αιμορροφιλικών ασθενών, όπως η μείωση ή εξάλειψη της ανάγκης για τακτική θεραπεία προφύλαξης, παράλληλα με μακροχρόνιο έλεγχο των αιμορραγιών, με σημαντική βελτίωση της ποιότητας ζωής τους.

Στην CSL Behring, η συνεχής επένδυση στην έρευνα και την ανάπτυξη σε συνδυασμό με την πολυετή εμπειρία και εξειδίκευσή μας στις αιμορραγικές διαταραχές, είναι ο οδηγός στη διερεύνηση των θεραπευτικών επιλογών για την αντιμετώπιση της αιμορροφιλίας, προσβλέποντας σε μια νέα προοπτική στη διαχείριση της νόσου. Με την επένδυση στην ανάπτυξη καινοτόμων θεραπειών, η CSL Behring ανανεώνει συνεχώς τη μακροχρόνια δέσμευσή της προς την κοινότητα των ασθενών με αιμορροφιλία, συνεχίζοντας ως σταθερός σύμμαχός τους στη διεκδίκηση μιας ζωής ελεύθερης από τους περιορισμούς που μπορεί να επιφέρει η νόσος.

 

  1. Lapteva L et al. Molecular Therapy: Methods & Clinical Development 2020(19)387-397
  2. Anguela XM and High KA. Annu Rev Med 2019;70:273–288

Διαβάστε όλες τις τελευταίες Ειδήσεις για την υγεία από την Ελλάδα και τον Κόσμο
Ακολουθήστε το healthweb.gr στο Google News και μάθετε πρώτοι όλες τις ειδήσεις
Ακολουθήστε το healthweb.gr στο κανάλι μας στο YouTube

Διαβάστε Eπίσης:

Φαρμακευτική εταιρία CSL Behring Hellas : Στο πλευρό της φοιτητικής ομάδας IGEM 2020

Καμπάνια ευαισθητοποίησης για τη νόσο Von Willebrand

CSL Behring: Έναρξη Μελέτης Φάσης 3 για Θεραπεία έναντι της COVID-19

CSL Behring : Συμφωνία με τη uniQure για νέα γονιδιακή θεραπεία

Οι πολυεθνικές φαρμακευτικές δωρίζουν υλικά και εξοπλισμό στα νοσοκομεία  

Νέα θεσμική δομή και λειτουργία του PhRMA Innovation Forum

svg%3E svg%3E
svg%3E
Αφιέρωμα στον Διαβήτη healthwebgr svg%3E
Περισσότερα

Καρκίνος του μαστού: Έρευνα για την ποιότητα ζωής και το άγχος υγείας

Καρκίνος του μαστού: Στο πλαίσιο πτυχιακής εργασίας του Τμήματος Ψυχολογίας του Παντείου Πανεπιστημίου, διεξάγεται έρευνα που αφορά τις ψυχολογικές επιπτώσεις του καρκίνου του μαστού στις γυναίκες, με έμφαση στο άγχος που σχετίζεται με την υγεία τους και την ποιότητα ζωής τους.

ΕΣΑμεΑ: Κάθε σήμανση για την αναπηρία, τη χρόνια και τη σπάνια πάθηση αποτελεί διάκριση

ΕΣΑμεΑ: Η Εθνική Συνομοσπονδία Ατόμων με Αναπηρία, με επιστολή της, παίρνει θέση απέναντι σε ένα πολύ σοβαρό ζήτημα διάκρισης και στιγματισμού των ατόμων με αυτισμό ή άλλες αόρατες αναπηρίες.

Εθελοντική αιμοδοσία: Σήμερα από τις 17:00 στο 51ο Δημοτικό Σχολείο Πατρών

Εθελοντική αιμοδοσία: Σήμερα, Τετάρτη 20 Νοεμβρίου, από τις 17:00 έως τις 21:00, θα πραγματοποιηθεί εθελοντική αιμοδοσία στο 51ο Δημοτικό Σχολείο Πατρών, οργανωμένη από τον Σύλλογο Εθελοντών Αιμοδοτών Κέντρου Υγείας Χαλανδρίτσας.

Ενημερωτική εκδήλωση: Την Κυριακή στις 11:30 η ώρα στο Δημαρχείο Πολυγύρου

Ενημερωτική εκδήλωση: Την Κυριακή, 24 Νοεμβρίου, στις 11:30, στο Δημαρχείο Πολυγύρου, το Άλμα Ζωής και ο Σύλλογος Γυναικών Πολυγύρου ενώνουν δυνάμεις και σας προσκαλούν σε μια σημαντική ενημερωτική ομιλία αφιερωμένη στη σπουδαιότητα της πρόληψης.

ΚΕΘΕΑ ΔΙΑΒΑΣΗ: Εικαστική έκθεση κεραμικής, χαρακτικών και φωτογραφίας

ΚΕΘΕΑ ΔΙΑΒΑΣΗ: Το ΚΕΘΕΑ ΔΙΑΒΑΣΗ στις 24-25 Οκτωβρίου παρουσίασε την Εικαστική Έκθεση Κεραμικής, Χαρακτικών και Φωτογραφίας «Διαδρομές στην Πόλη», στον πολυχώρο Βρυσάκι, στην Αθήνα, με τη δουλειά των ομάδων κατάρτισης του Τμήματος Εκπαίδευσης του Προγράμματος.

Για την Μαριάννα και για κάθε ασθενή: Η αγωνιστική ομάδα Κυστικής Ίνωσης έτρεξε στον 41ο Μαραθώνιο

Your browser does not support the video tag. Στους ασθενείς με Κυστική Ίνωση που αγωνίζονται για την Απεριόριστη Ανάσα και τη 2η ευκαιρια για ζώη αφιέρωσαν τα μετάλλια τους οι δρομείς της αγωνιστικής ομάδας του Πανελλήνιου Συλλόγου Κυστικής Ίνωσης.  Οι δρομείς έτρεξαν για την Κυστική Ίνωση το Σάββατο 9 Νοεμβρίου στον αγώνα δρόμου 5χλμ του 41ου […]

Close Icon