Πείραμα Πίθηκοι: Χρησιμοποιώντας την επαναστατική μέθοδο CRISPR, της οποίας η ανακάλυψη τιμήθηκε με το φετινό Νόμπελ Χημείας, Αμερικανοί ερευνητές κατάφεραν να εκριζώσουν τον ιό SIV από τον οργανισμό πιθήκων, ένα σημαντικό επίτευγμα που ίσως επιτρέψει την πλήρη ίαση του συγγενικού ιού HIV στον άνθρωπο.
Μέχρι σήμερα, όλες οι προσπάθειες για εκρίζωση του HIV έχουν αποτύχει, καθώς ο ιός μπορεί να ενσωματώνει το γενετικό υλικό του στο ανθρώπινο γονιδίωμα, από όπου δεν μπορεί να αφαιρεθεί.
Το ίδιο συμβαίνει και με τον SIV (ιός ανοσοανεπάρκειας των πιθήκων), στενό συγγενή του HIV, που προσβάλλει δεκάδες είδη πρωτευόντων θηλαστικών στην Αφρική.
Στη νέα μελέτη, η οποία δημοσιεύεται στην έγκριτη επιθεώρηση Nature Communications, ερευνητές του Πανεπιστημίου Τεμπλ στη Φιλαδέλφεια περιγράφουν πώς εκρίζωσαν τον SIV από τρεις μολυσμένους μακάκους, και μάλιστα χωρίς να επηρεαστούν άσχετα, ανθρώπινα γονίδια.
O δρ Κάμελ Καλίλι και η ομάδα του στο Πανεπιστήμιο Τεμπλ της Φιλαδέλφειας.
Η μέθοδος που εφάρμοσαν βασίζεται σε έναν αδενοϊό ο οποίος λειτούργησε ως φορέας για τη μεταφορά των ενζύμων CRISPR στα κύτταρα των πειραματόζωων.
Το CRISPR (προφέρεται «κρίσπερ») είναι ένα σύστημα βακτηριακών ενζύμων που μπορεί να κόβει τη διπλή έλικα του DNA σε πολύ συγκεκριμένες θέσεις.
Η μελέτη «δείχνει για πρώτη φορά ότι μία και μόνο ενδοφλέβια ένεση του συστήματος CRISPR αποκόπτει το γονιδίωμα του SIV από τα μολυσμένα κύτταρα μακάκων ρέζους» δήλωσε ο Κάμελ Καλίλι, επικεφαλής του πειράματος.
Η ομάδα του αναφέρει επίσης ότι ο κίνδυνος αποκοπής άλλων γονιδίων είναι «περιορισμένος».
Κρυφές δεξαμενές του HIV
Ακόμα και στους ασθενείς που λαμβάνουν αντιρετροϊκή θεραπεία, και δεν εκδηλώνουν ποτέ συμπτώματα AIDS, ο HIV παραμένει κρυμμένος μέσα στο γονιδίωμα συγκεκριμένων κυττάρων, όπως τα κύτταρα CD4+ του ανοσοποιητικού συστήματος, (μια κατηγορία των λεγόμενων Τ-κυττάρων). Σε περίπτωση διακοπής της φαρμακευτικής αγωγής, ο ιός αναδύεται από αυτές τις κυτταρικές δεξαμενές και η λοίμωξη φουντώνει.
Εργαστηριακές αναλύσεις σε δείγματα αίματος και ιστού από τους τρεις μακάκους επιβεβαίωσαν ότι τα ένζυμα CRISPR είχαν φτάσει σε μια ποικιλία ιστών, όπως ο μυελός των οστών και η σπλήνα, και ότι το γονιδίωμα του SIV είχε αποκοπεί με επιτυχία.
Δοκιμές σε ανθρώπους
«Ελπίζουμε να επεκτείνουμε την έρευνα σε κλινικές δοκιμές σε ανθρώπους» λέει ο δρ Καλίλι. «Επόμενο βήμα είναι να αξιολογήσουμε τη θεραπεία μακροπρόθεσμα για να διαπιστώσουμε αν μπορούμε να πετύχουμε πλήρη εκρίζωση του ιού και ενδεχομένως να σταματήσουμε την αντιρετροϊκή αγωγή που λαμβάνουν οι ασθενείς» αναφέρει.
Η ομάδα του έχει ήδη επιβεβαιώσει ότι η μέθοδος είναι αποτελεσματική στην αφαίρεση του ιού HIV από καλλιέργειες ανθρώπινων κυττάρων και ζωικά μοντέλα.
Εφόσον οι κλινικές δοκιμές επιβεβαιώσουν ότι η μέθοδος είναι αποτελεσματική στον άνθρωπο και δεν επηρεάζει ανθρώπινα γονίδια, η εταιρεία βιοτεχνολογίας Excision BioTherapeutics που ίδρυσε ο δρ Καλίλι και οι συνεργάτες του θα υποβάλει αίτημα έγκρισης στην αμερικανική FDA (Υπηρεσία Τροφίμων και Φαρμάκων) και θα αναλάβει την εμπορική αξιοποίηση της θεραπείας.
Μια τέτοια εξέλιξη θα σήμαινε την αρχή του τέλους στην πανδημία HIV που μαστίζει την ανθρωπότητα εδώ και σχεδόν 40 χρόνια.