Καλύτερη αντιμετώπιση της χρόνιας μυελογενούς λευχαιμίας επιτυγχάνεται σήμερα με το φάρμακο Nilotinib της Novartis που λαμβάνει έγκριση από την ΕΕ να συμπεριληφθούν τα δεδομένα Ύφεσης χωρίς Θεραπευτική Αγωγή (TFR) στην ένδειξη του προϊόντος.
Το nilotinib είναι ο πρώτος και ο μοναδικός αναστολέας της τυροσινικής κινάσης (TKI) που περιλαμβάνει πληροφορίες για τη διακοπή της θεραπείας στους ασθενείς με Ph+ Χρόνια μυελογενή λευχαιμία σε χρόνια φάση στην εγκεκριμένη περίληψη χαρακτηριστικών του προϊόντος στην ΕΕ.
Η Νovartis ανακοίνωσε ότι η Ευρωπαϊκή Επιτροπή ενέκρινε την εισαγωγή των δεδομένων Ύφεσης χωρίς Φαρμακευτική Αγωγή (TFR) στην Περίληψη Χαρακτηριστικών Προϊόντος (ΠΧΠ) του nilotinib. Η TFR είναι η δυνατότητα διατήρησης της μοριακής ανταπόκρισης (MR) μετά τη διακοπή της θεραπείας με αναστολέα της τυροσινικής κινάσης (TKI) στους ασθενείς με θετική στο χρωμόσωμα Φιλαδέλφειας (Ph+) χρόνια μυελογενή λευχαιμία (ΧΜΛ) χρόνιας φάσης (CP)1. Αυτό είναι ένα σημαντικό ορόσημο για την κοινότητα της Ph+ ΧΜΛ, καθώς το nilotinib είναι τώρα ο πρώτος και ο μοναδικός TKI που περιλαμβάνει πληροφορίες για την TFR στην ένδειξη στην Ευρωπαϊκή Ένωση (ΕΕ).
«Εδώ και περισσότερα από 15 χρόνια, η Novartis δεσμεύεται για τη βελτίωση της θεραπείας στην Ph+ ΧΜΛ», δήλωσε ο Bruno Strigini, CEO της Novartis Oncology. «Με αυτή την έγκριση από την ΕΕ, χαιρόμαστε πολύ που τα αποτελέσματα από δύο μελέτες του μεγάλου μας διεθνούς προγράμματος κλινικών δοκιμών για την Ph+ ΧΜΛ, τις ENESTfreedom και ENESTop, οι οποίες αξιολογούν τη διακοπή του nilotinib, παρέχουν σήμερα στους ιατρούς σημαντικές κλινικές πληροφορίες για τη διακοπή της θεραπείας σε ορισμένους ασθενείς».
Η έγκριση από την Ευρωπαϊκή Επιτροπή βασίστηκε στα ευρήματα αποτελεσματικότητας και ασφάλειας από τις αναλύσεις δύο δοκιμών ανοικτής επισήμανσης, διάρκειας 48 εβδομάδων των ENESTfreedom και ENESTop, οι οποίες έδειξαν ότι πάνω από το 50% των ασθενών με Ph+ ΧΜΛ χρόνιας φάσης που πληρούσαν τα αυστηρά προκαθορισμένα κριτήρια ανταπόκρισης των δοκιμών κατάφεραν να διατηρήσουν την TFR μετά τη διακοπή του nilotinib, είτε αυτό χορηγήθηκε ως θεραπεία πρώτης γραμμής, είτε χορηγήθηκε έπειτα από αρχική αγωγή με imatinib 2,3. Σε αυτές τις μελέτες, στις αναλύσεις διάρκειας 48 εβδομάδων που διενεργήθηκαν στους ασθενείς που έλαβαν αγωγή με το nilotinib, δεν παρατηρήθηκαν νέα σημαντικά ευρήματα ως προς την ασφάλεια πέραν αυτών στο γνωστό προφίλ ασφάλειας του nilotinib 2,3.
Ένα σημαντικό μέρος των δοκιμών ENESTfreedom και ENESTop ήταν η τακτική και συχνή μοριακή παρακολούθηση των επιπέδων της πρωτεΐνης BCR-ABL με μια αξιόπιστη διαδικασία, ικανή να μετρήσει τα επίπεδα μεταγραφής της BCR-ABL σε βάθος MR4,5 (Διεθνής Κλίμακα BCR-ABL1 [IS] ≤ 0,0032%). Η συχνή παρακολούθηση των ασθενών μετά τη διακοπή του nilotinib επιτρέπει τον έγκαιρο προσδιορισμό της απώλειας της MR4,0 (BCR-ABL1 IS ≤ 0.01%) και της μείζονος μοριακής ανταπόκρισης (MMR· BCR-ABL1 IS ≤ 0,1%), καθώς και της ανάγκης για επανέναρξη της θεραπείας2,3.
Τι είναι η χρόνια μυελογενής λευχαιμία, ή ΧΜΛ;
Η χρόνια μυελογενής λευχαιμία, ή ΧΜΛ, είναι καρκίνος του αίματος και του μυελού των οστών κατά τον οποίο ο οργανισμός παράγει υπερβολικό αριθμό λευκών αιμοσφαιρίων. Ο όρος ‘χρόνια’ σημαίνει ότι πρόκειται για έναν καρκίνο με σχετικά αργή εξέλιξη, ο οποίος μπορεί να χρειαστεί χρόνια πριν εξελιχθεί. Ο όρος ‘μυελογενής’ αναφέρεται στον τύπο των λευκών αιμοσφαιρίων που παράγονται σε υπερβολικό αριθμό. Οι περισσότεροι ασθενείς ανακαλύπτουν ότι έχουν ΧΜΛ στην πρώιμη, χρόνια φάση και πολλοί παραμένουν στη χρόνια φάση αρκετά χρόνια χωρίς η νόσος να εξελιχθεί στην πιο προχωρημένη φάση .
Όλοι σχεδόν οι ασθενείς με ΧΜΛ έχουν μια χρωμοσωμική ανωμαλία που ονομάζεται χρωμόσωμα της Φιλαδέλφειας – πρόκειται για μια αμοιβαία αντιμετάθεση του γενετικού υλικού επί των χρωμοσωμάτων 9 και 22 – η οποία εμφανίζεται σε 95% των ασθενών που παρουσιάζουν τη νόσο1. Το χρωμόσωμα Φιλαδέλφειας παράγει ένα μη φυσιολογικό γονίδιο που ονομάζεται BCR-ABL και δίνει σήμα στον μυελό των οστών να συνεχίσει να παράγει μη φυσιολογικά λευκά αιμοσφαίρια1.
ΧΜΛ στατιστικά στοιχεία
Παγκοσμίως η επίπτωση της ΧΜΛ ειναι 1-2 περιστατικά ανά 100.000 άτομα κατ’ έτος.
Η ΧΜΛ ευθύνεται για 15% των περιστατικών λευχαιμίας στον ενήλικο πληθυσμό.
Η μέση ηλικία διάγνωσης είναι τα 64 έτη.
Η ΧΜΛ είναι σχετικά συχνότερη στους άνδρες, ενώ οι αιτίες για τη διαφορά αυτή είναι άγνωστες.
Η ΧΜΛ εμφανίζεται σπανίως σε παιδιά.