Αυστραλοί επιστήμονες που αναζητούν νέες θεραπείες για το νευροβλάστωμα, έναν από τους συχνότερους παιδικούς καρκίνους, ανακάλυψαν ότι ένας συνδυασμός δύο φαρμάκων εξαφάνισε τους όγκους από ποντίκια χωρίς να υπάρξει υποτροπή τους, δείχνοντας μεγαλύτερη αποτελεσματικότητα από κάθε άλλο φάρμακο χημειοθεραπείας που έχει δοκιμασθεί σε πειραματόζωα μέχρι σήμερα.
Για «ασυνήθιστα» και «πολύ σημαντικά» ευρήματα έκανε λόγο ο επικεφαλής της έρευνας καθηγητής Μάρεϊ Νόρις του Ινστιτούτου Ιατρικών Ερευνών της Αυστραλίας, κάνοντας τη σχετική ανακοίνωση σε συνέδριο του ευρωπαϊκού οργανισμού ECCO (European CanCer Organisation) στο Δουβλίνο της Ιρλανδίας.
Διευκρίνισε, όμως, ότι θα χρειασθούν μερικά χρόνια, μέχρι ο εν λόγω φαρμακευτικός συνδυασμός (CBL0137/panobinostat) δοκιμασθεί σε παιδιά και, εφόσον αποδειχθεί αποτελεσματικός όπως και στα ζώα, στη συνέχεια αξιοποιηθεί κλινικά. Προς το παρόν, τα δύο φάρμακα βρίσκονται στο στάδιο της κλινικής δοκιμής για καρκίνους ενηλίκων.
Το νευροβλάστωμα είναι η κύρια αιτία θανάτου από καρκίνο στα παιδιά έως πέντε ετών. Συνήθως εμφανίζεται στα επινεφρίδια και, παρά τις υπάρχουσες εντατικές θεραπείες, στις πιο επιθετικές περιπτώσεις το ποσοστό επιβίωσης των παιδιών είναι μικρότερο του 50%.
Η ουσία CBL0137, που ανήκει σε μια νέα κατηγορία φαρμάκων (curaxins), επιτίθεται στα καρκινικά κύτταρα, χωρίς να προξενεί βλάβη στο DNA των υγιών κυττάρων, αντίθετα με τα συνήθη φάρμακα της χημειοθεραπείας. Όταν συνδυάζεται με την πανοβινοστάτη (panobinostat), καταστρέφει τους όγκους του νευροβλαστώματος.
«Η νέα συνδυαστική θεραπεία μπορεί να μειώσει τις παρενέργειες και να βελτιώσει την ποιότητα ζωής των παιδιών με καρκίνο, επεκτείνοντας την επιβίωσή τους. Επίσης, ο εν λόγω συνδυασμός φαρμάκων μπορεί να αυξήσει σημαντικά την αποτελεσματικότητα των φαρμάκων ανοσοθεραπείας, τα οποία αλλιώς είναι αναποτελεσματικά κατά του νευροβλαστώματος», δήλωσε ο δρ Νόρις.
Οι ερευνητές συνεχίζουν την εργαστηριακή έρευνα και σχεδιάζουν να αρχίσουν εντός του 2019 την πρώτη φάση μιας κλινικής δοκιμής μόνο της νέας ουσίας CBL0137 σε παιδιά που πάσχουν από νευροβλάστωμα και άλλους δύσκολα αντιμετωπίσιμους παιδικούς καρκίνους, αφού προηγουμένως ολοκληρωθεί η ευρισκόμενη σε εξέλιξη φάση 1 της κλινικής δοκιμής του ίδιου πειραματικού φαρμάκου σε ενήλικες με συμπαγείς καρκίνους.
Εάν η δοκιμή του CBL0137 σε παιδιά αποδειχθεί επιτυχής, θα ακολουθήσει μια κλινική δοκιμή της εν λόγω ουσίας σε συνδυασμό με την πανοβινοστάτη, μια διαδικασία που θα πάρει λίγα χρόνια, εωσότου γίνει γνωστό αν η συνδυαστική θεραπεία μπορεί πλέον να χρησιμοποιηθεί ευρέως.
Εξάλλου οι εργαστηριακές έρευνες του δρ Νόρις και των συνεργατών του έδειξαν ότι ο ίδιος πειραματικός φαρμακευτικός συνδυασμός επιβραδύνει την ανάπτυξη της παιδικής λευχαιμίας σε ποντίκια και επεκτείνει σημαντικά το προσδόκιμο ζωής των πειραματόζωων. Η Υπηρεσία Τροφίμων και Φαρμάκων (FDA) των ΗΠΑ, εκτός από την έγκριση για την κλινική δοκιμή του CBL0137 σε ενήλικες, έχει ήδη εγκρίνει τη δοκιμή της πανοβινοστάτης σε ασθενείς με πολλαπλό μυέλωμα.