Ερευνητές της Πολυτεχνικής Σχολής του Πανεπιστημίου του Τέξας ανέπτυξαν την πρώτη μεγάλης κλίμακας πλατφόρμα ανακάλυψης φαρμάκων σε ζώντες οργανισμούς, χρησιμοποιώντας ένα ολόκληρο ζωικό μοντέλο που θα μπορούσε να επιταχύνει την επιστημονική έρευνα και να αξιολογήσει με μεγαλύτερη ακρίβεια την αποτελεσματικότητα των νέων φαρμάκων για τη θεραπεία των νευροεκφυλιστικών νοσημάτων. Η καθηγήτρια Adela Ben-Yakar και η ομάδα της περιέγραψαν τη νέα πλατφόρμα τους σε μια μελέτη που δημοσιεύθηκε στο περιοδικό Nature Communications.
Η επιστημονική ομάδα εκτιμά ότι η πλατφόρμα αυτή θα επιτρέψει στους ερευνητές και τις φαρμακευτικές εταιρείες την οπτική ανάλυση χιλιάδων ζωντανών ασκαρίδων μήκους ενό χιλιοστού, – που ονομάζονται Caenorhabditis elegans – σε χρόνο και κόστος αντίστοιχο με πλατφόρμες που βασίζονται σε κυτταρικές συστοιχίες. Η Ben-Yakar, ερευνήτρια στα Τμήματα Μηχανολόγων και Βιοϊατρικής Τεχνολογίας, επικεφαλής του σχεδιασμού της νέας πλατφόρμας, η οποία έχει τη μορφή ενός τσίπ μεγέθους κινητού τηλεφώνου όπου μπορεί να ακινητοποιήσει και να αναλύσει τα μικρά ζωικά μοντέλα, χρησιμοποιώντας ένα μικροσκόπιο μεγάλης μεγέθυνσης. Επιπλέον, η πλατφόρμα μπορεί να καταλάβει αυτόματα τα δεδομένα χρησιμοποιώντας λογισμικό ανάλυσης εικόνας, το οποίο επίσης αναπτύχθηκε από τους ερευνητές. Οι ασκαρίδες, είναι χρήσιμες για τη μελέτη των νευροεκφυλιστικών νόσων επειδή έχουν πλήρες νευρικό σύστημα και διάφορα είδη νευρώνων, είναι επίσης ο πρώτος πολυκύτταρος οργανισμός που έχει γονιδιώμα του οποίου έχουν ταυτοποιηθεί όλες οι αλληλουχίες. Περίπου το ένα τρίτο του γονιδιώματους του C. elegans είναι ίδια με γονίδια που προκαλούν νοσήματα στους ανθρώπους. “Αυτή η μελέτη ανοίγει την πόρτα για να χρησιμοποιηθεί αυτή η τεχνολογία στον προσδιορισμό και την ανάπτυξη θεραπειών για μερικά από τα πιο δυσεπίλυτα νοσήματα του ανθρώπου,” είπε η Anne Hart, καθηγήτρια νευροεπιστήμης στο Πανεπιστήμιο Brown.
Για να αποδειχθεί η αποτελεσματικότητα της συσκευής της, η ομάδα ανέλυσε περίπου 1.000 φάρμακα που έχουν εγκριθεί από την Υπηρεσία Τροφίμων και Φαρμάκων με στόχο την αντιμετώπιση της συσσώρευσης πρωτεϊνών που βρέθηκαν σε διάφορα νευροεκφυλιστικά νοσήματα, συμπεριλαμβανομένης της νόσου του Huntington. Με τον τρόπο αυτό, αποτέλεσε έκπληξη το ότι βρήκαν ένα φάρμακο που μπορεί δυνητικά να είναι ιδιαίτερα αποτελεσματικό στη θεραπεία της νόσου Huntington. “Τέσσερα από τα φάρμακα που εξετάσαμε ήταν αποτελεσματικά στη θεραπεία ενός μοντέλου συσσωμάτωσης πρωτεΐνης που σχετίζεται άμεσα με τη νόσο Huntington, και ένα από αυτά τα φάρμακα έγινε ακόμα πιο αποτελεσματικό σε αυξημένες δόσεις χωρίς να προκαλεί τοξικότητα”, δήλωσε η Ben-Yakar.