Νέα Μελέτη: Η πρωτοπαθής χολαγγειίτιδα των χοληφόρων συχνά δεν ανιχνεύεται, είπαν ειδικοί στον τομέα της υγείας: Η πρωτοπαθής χολαγγειίτιδα (PBC) είναι μια αυτοάνοση νόσος όπου οι μικροί χοληφόροι πόροι του ήπατος φλεγμαίνονται. Η ασθένεια συχνά δεν ανιχνεύεται, οδηγώντας δυνητικά σε ουλές και κίρρωση του ήπατος, ηπατική ανεπάρκεια και πιθανώς θάνατο, είπαν οι ηπατολόγοι.
Οι ασθενείς με προχωρημένα στάδια της νόσου που δεν ανταποκρίνονται σε άλλες θεραπείες μπορεί να χρειαστούν μεταμόσχευση ήπατος, δήλωσαν ειδικοί στις ηπατικές παθήσεις.
Ωστόσο, μια πρόσφατη έκθεση δείχνει νέες ελπίδες για θεραπεία. ”
Η Πρωτοπαθής Χολική Χολαγγειίτιδα PBC είναι μια σοβαρή σιωπηλή ηπατική νόσος που συχνά διαγιγνώσκεται λανθασμένα λόγω έλλειψης γνώσεων στην ιατρική κοινότητα”, εξήγησε στο Fox News ο Douglas Dieterich, MD, ειδικός σε ηπατικές παθήσεις και καθηγητής ιατρικής στο Icahn School of Medicine στο Mount Sinai.
Ο Dieterich λέει ότι οι απλές εξετάσεις αίματος γνωστές ως GGTP, ένα ένζυμο που εντοπίζεται στο ήπαρ, και αλκαλική φωσφατάση (Alk Phos), μπορεί να υποδηλώνουν φλεγμονή του ήπατος στην πρωτοπαθή χολαγγειίτιδα PBC. Οι γιατροί κάποτε ανέφεραν την ασθένεια ως πρωτοπαθή χολική κίρρωση λόγω της κακής εξέλιξης της νόσου που οδηγεί σε ουλές στο ήπαρ, πρόσθεσε ο ειδικός. «Αλλά τώρα, καθώς είμαστε σε εγρήγορση και τη συλλέγουμε νωρίς, μπορούμε να την αντιμετωπίσουμε και τώρα ονομάζεται πρωτοπαθής χολική χολαγγειίτιδα, που σημαίνει φλεγμονή των χοληφόρων οδών», είπε ο ηπατολόγος.
Συνήθως, οι γιατροί χρησιμοποιούν το φάρμακο ουρσοδεοξυχολικό οξύ (UDCA) για τη θεραπεία της νόσου, είπε ο Dieterich. Όταν ένας ασθενής με πρωτοπαθή χολαγγειίτιδα PBC σταματήσει να ανταποκρίνεται στη θεραπεία με UDCA, καθίσταται απαραίτητη μια εναλλακτική θεραπεία. Πρόσφατα, ορισμένοι ειδικοί στο ήπαρ στράφηκαν σε ένα φάρμακο οπειχολικού οξέος που ονομάζεται Ocaliva (OCA), το οποίο ενέκρινε ο FDA τον Μάιο του 2016.
“Όταν η ασθένεια εξελίσσεται πέρα από τα πρώτα στάδια, υπάρχει ένα φάρμακο δεύτερης γραμμής που αποδεικνύεται εξαιρετικά χρήσιμο για τον έλεγχο της νόσου και την πρόληψη της εξέλιξης σε κίρρωση. Αυτό είναι το Ocaliva”, είπε ο Dieterich.
Ο ειδικός στο συκώτι τόνισε μια πρόσφατα δημοσιευμένη έκθεση που διερευνά την αποτελεσματικότητα του OCA. Η έκθεση, στην οποία δεν συμμετείχε ο Dieterich, κυκλοφόρησε τη Δευτέρα κατά τη διάρκεια της ετήσιας συνάντησης της Αμερικανικής Ένωσης για τη Μελέτη των Νοσημάτων του Ήπατος (AASLD). Ένας γιατρός δείχνει σε έναν ασθενή το σχήμα του ήπατος.
Η ανάλυση της μελέτης μακροπρόθεσμης επέκτασης ασφάλειας (LTSE) POISE συνέκρινε 209 ασθενείς με πρωτοπαθή χολαγγειίτιδα PBC που έλαβαν θεραπεία με OCA για μέγιστο χρόνο παρακολούθησης 6,3 ετών, με δύο εξωτερικές βάσεις δεδομένων ελέγχου πραγματικού κόσμου.
Οι ασθενείς από τις βάσεις δεδομένων εξωτερικού ελέγχου δεν υποβλήθηκαν σε θεραπεία ή υποβλήθηκαν σε θεραπεία με UDCA με παρακολούθηση τουλάχιστον ενός έτους.
Το πρωταρχικό καταληκτικό σημείο ήταν ο χρόνος για μεταμόσχευση ήπατος ή θάνατο.
Οι ερευνητές διαπίστωσαν ότι οι ασθενείς που έλαβαν θεραπεία με OCA σε δοκιμαστικό περιβάλλον είχαν 72% έως 80% χαμηλότερο κίνδυνο θανάτου ή μεταμόσχευσης ήπατος από τις ομάδες ελέγχου ανά πάσα στιγμή κατά τη διάρκεια της παρακολούθησης, σύμφωνα με έναν εκπρόσωπο και ένα δελτίο ειδήσεων σχετικά με τη μελέτη.
“Σε σύγκριση με τα δεδομένα έκβασης ασθενών στον πραγματικό κόσμο, τα αποτελέσματα παρέχουν πληροφορίες σχετικά με τις δυνατότητες του OCA να βελτιώσει την επιβίωση χωρίς μεταμόσχευση σε ασθενείς με πρωτοπαθή χολαγγειίτιδα PBC”, δήλωσε ο Gideon Hirschfield, FRCP, Ph.D., ένας από τους ερευνητές της μελέτης που κατέχει το Lily και ο Terry Horner πρόεδρος στην αυτοάνοση νόσο του ήπατος στο Πανεπιστήμιο του Τορόντο, δήλωσε σε δελτίο τύπου.
Η 51χρονη Πάμελα Τσάπμαν, κάτοικος της Νέας Υόρκης, είπε στο Fox News ότι είχε διαγνωστεί με πρωτοπαθή χολαγγειίτιδα PBC πριν από δέκα χρόνια. “Δεν ήξερα καν ότι το είχα. Έκανα μια συνηθισμένη φυσική κατάσταση και μερικές από τις εξετάσεις αίματος στο συκώτι μου ήταν ανώμαλες,” είπε η Chapman, προσθέτοντας ότι πίνει σπάνια και ήταν έκπληκτη που είχε ουλές στο συκώτι.
«Δεν μπορούσα να πιστέψω ότι έπαθα αυτή την ασθένεια στους χοληφόρους πόρους, στο συκώτι μου και στη σκέψη μιας μεταμόσχευσης ήπατος στον δρόμο, πανικοβλήθηκα!»
η Champman μοιράστηκε κατά τη διάρκεια της συνέντευξης.
Η Chapman άρχισε πρόσφατα να παίρνει OCA αφού το συκώτι της σταμάτησε να ανταποκρίνεται σε πρώιμες θεραπείες και οι εξετάσεις της άρχισαν να βελτιώνονται. «Είμαι ανακουφισμένη που ακούω για αυτήν την αναφορά», είπε.
Ωστόσο, οι υγειονομικές αρχές προειδοποιούν ότι το OCA δεν είναι για όλους.
Ο Dieterich προειδοποίησε τους γιατρούς να είναι προσεκτικοί με τη συνταγογράφηση του φαρμάκου, σημειώνοντας την πρόσφατη προειδοποίηση μαύρου κουτιού του FDA σχετικά με το Ocaliva.
«Δεν μπορεί να χρησιμοποιηθεί με προχωρημένη κίρρωση γιατί θα μπορούσε να είναι επικίνδυνο», εξήγησε ο ειδικός στις ηπατικές παθήσεις.
Σύμφωνα με τον ιστότοπο του FDA, ο οργανισμός περιορίζει τη χρήση του OCA σε ασθενείς με πρωτοπαθή χολαγγειίτιδα PBC με προχωρημένη κίρρωση, λέγοντας ότι μπορεί να προκαλέσει βλάβη. Ο FDA συνιστά σε όσους λαμβάνουν Ocaliva να κάνουν τακτικές ηπατικές εξετάσεις και να προσέχουν για τυχόν σημάδια κιτρινίσματος του δέρματος ή των ματιών και του οιδήματος της κοιλιάς.
Αλλά ασθενείς όπως ο Chapman, που είναι υποψήφιοι για το φάρμακο, διατηρούν την ελπίδα τους. «Μακάρι περισσότεροι άνθρωποι να γνώριζαν για αυτήν την ασθένεια, ώστε να μπορούν να κάνουν έγκαιρα έλεγχο για αυτήν και να λάβουν τις σωστές διαθέσιμες θεραπείες», είπε.