Επιστήμονες στις ΗΠΑ αποκατέστησαν την ακοή σε κωφά ποντίκια, σε βαθμό που αυτά μπορούσαν πλέον να ακούσουν ήχους έντασης έως 25 ντεσιμπέλ, ισοδύναμους με ψιθύρους, δηλαδή η ακοή τους είχε επανέλθει σχεδόν σε φυσιολογικά επίπεδα.
Οι ερευνητές χρησιμοποίησαν μια εξελιγμένη γενετική θεραπεία, την οποία είχαν δοκιμάσει για πρώτη φορά το 2015, όταν τότε είχαν επαναφέρει στοιχειωδώς την ακοή σε πειραματόζωα, αλλά τώρα η αποκατάσταση της ακοής ήταν πολύ πιο προχωρημένη. Οι επιστήμονες έκαναν δύο σχετικές δημοσιεύσεις στο περιοδικό βιοτεχνολογίας “Nature Biotechnology”, με επικεφαλής την αναπληρώτρια καθηγήτρια ωτορινολαρυγγολογίας Κονσταντίνα Στάνκοβιτς της Ιατρικής Σχολής του Πανεπιστημίου Χάρβαρντ και την επίκουρη καθηγήτρια ωτορινολαρυγγολογίας Γκουένελ Γκέλεοκ του Νοσοκομείου Παίδων της Βοστώνης.
Οι ερευνητές κατάφεραν να εισάγουν τα κατάλληλα γονίδια στο έσω ους των πειραματόζωων και έτσι να τα θεραπεύσουν από το σύνδρομο Usher, την πιο συχνή μορφή κώφωσης γενετικής αιτιολογίας. Η πάθηση προκαλείται τόσο στα ζώα όσο και στους ανθρώπους από μια συγκεκριμένη μετάλλαξη σε ένα γονίδιο (το Ush1c), που καθιστά μη λειτουργική μια πρωτεΐνη.
Όταν το σωστό γονίδιο εισήχθη στο έως ους των πειραματόζωων, λίγο μετά τη γέννησή τους, αυτά άρχισαν να ακούνε. Μερικά ποντίκια ήσαν σε θέση να ακούνε ήχους μόλις 25 ντεσιμπέλ, όσο και τα μη κωφά ποντίκια. Όπως είπε η Στάνκοβιτς, «με πάνω από 100 γονίδια που είναι ήδη γνωστό ότι προκαλούν κώφωση στους ανθρώπους, υπάρχουν πολλοί ασθενείς που θα μπορούσαν να ωφεληθούν τελικά από αυτή τη γενετική τεχνολογία».