Αλτσχάιμερ: Το πειραματικό φάρμακο για τη νόσο Αλτσχάιμερ των Eisai Co Ltd και Biogen επιβράδυνε τη γνωστική έκπτωση κατά 27% σε σύγκριση με το εικονικό φάρμακο, σύμφωνα με τη μελέτη. Ένα πειραματικό φάρμακο για τη νόσο Αλτσχάιμερ που παρασκευάζεται από την Eisai Co Ltd και την Biogen επιβράδυνε τη γνωστική και λειτουργική παρακμή σε μια μεγάλη δοκιμή ασθενών στα αρχικά στάδια της νόσου, δήλωσαν την Τρίτη, ενδεχομένως, μια σπάνια νίκη σε έναν τομέα γεμάτο αποτυχημένα φάρμακα.
Πολλές φαρμακευτικές εταιρείες έχουν προσπαθήσει μέχρι στιγμής και έχουν αποτύχει να βρουν μια αποτελεσματική θεραπεία για την εγκεφαλική νόσο που καταστρέφει τον εγκέφαλο και επηρεάζει περίπου 55 εκατομμύρια ανθρώπους παγκοσμίως.
Μια σημαντική ανακάλυψη θα αποτελούσε σημαντική ώθηση για παρόμοιες μελέτες που διεξάγονται από τη Roche και την Eli Lilly.
Μιλώντας για τα αποτελέσματα των φαρμάκων Eisai-Biogen που ανακοινώθηκαν αργά το βράδυ της Τρίτης, ο Ronald Petersen, διευθυντής του Ερευνητικού Κέντρου της Κλινικής Μάγιο για τη νόσο Αλτσχάιμερ στο Ρότσεστερ της Μινεσότα, δήλωσε: “Δεν είναι τεράστιο αποτέλεσμα, αλλά είναι θετικό αποτέλεσμα”.
Το φάρμακο, η λεκανεμάμπη, επιβράδυνε την πρόοδο της νόσου κατά 27% σε σύγκριση με το εικονικό φάρμακο, επιτυγχάνοντας τον κύριο στόχο της μελέτης και, ενδεχομένως, προσφέροντας ελπίδα στους ασθενείς και τις οικογένειές τους που αναζητούν απεγνωσμένα μια αποτελεσματική θεραπεία.
Ο αγώνας για την αναχαίτιση της εξέλιξης της νόσου Αλτσχάιμερ έρχεται καθώς ο αριθμός των Αμερικανών που ζουν με τη νόσο αναμένεται να διπλασιαστεί περίπου σε 13 εκατομμύρια μέχρι το 2050, σύμφωνα με την Ένωση Αλτσχάιμερ.
Σε παγκόσμιο επίπεδο, ο αριθμός αυτός θα μπορούσε να φτάσει τα 139 εκατομμύρια μέχρι το 2050 χωρίς αποτελεσματική θεραπεία, δήλωσε η Διεθνής Οργάνωση για τη Νόσο Αλτσχάιμερ.
Η Eisai, επικεφαλής του προγράμματος lecanemab της σύμπραξης 50-50, επιδιώκει την έγκριση από τον FDA στο πλαίσιο μιας επιταχυνόμενης οδού, με την απόφαση να αναμένεται στις αρχές Ιανουαρίου.
Στοχεύει στην πλήρη έγκριση και εμπορική διάθεση του φαρμάκου στις Ηνωμένες Πολιτείες, την Ευρώπη και την Ιαπωνία μέχρι το τέλος του 2023, δήλωσε ο διευθύνων σύμβουλος Haruo Naito στους δημοσιογράφους στο Τόκιο.
Αφού ήταν αδιαπραγμάτευτη με πληθώρα εντολών αγοράς την Τετάρτη, η μετοχή της Eisai, σύμφωνα με τους κανόνες του χρηματιστηρίου του Τόκιο, έκλεισε με άνοδο κατά το ημερήσιο όριο των 1.000 γεν, σημειώνοντας άνοδο 17%, υποδηλώνοντας περαιτέρω ισχυρή αγοραστική ζήτηση την Πέμπτη.
Οι μετοχές της Biogen σημείωσαν άνοδο 50% κατά την προσυνεδριακή διαπραγμάτευση, ανεβάζοντας τις μετοχές των αντιπάλων Roche και Eli Lilly.
Η Eisai δήλωσε ότι τα αποτελέσματα από τη δοκιμή με 1.800 ασθενείς αποδεικνύουν την μακροχρόνια θεωρία ότι η αφαίρεση των κολλωδών εναποθέσεων μιας πρωτεΐνης που ονομάζεται αμυλοειδές βήτα από τους εγκεφάλους των ατόμων με πρώιμη νόσο Αλτσχάιμερ μπορεί να καθυστερήσει την εξέλιξη της εξουθενωτικής νόσου.
Τα δεδομένα είναι μια “αδιαμφισβήτητη νίκη” για τους ασθενείς με Αλτσχάιμερ, δήλωσε ο αναλυτής της BMO Evan Seigerman, ενώ ο αναλυτής της Jefferies Michael Yee δήλωσε ότι υποδηλώνει ένα δυνητικά νέο franchise πολλών δισεκατομμυρίων δολαρίων.
“Πολύ πρώιμες μέρες
Η λεκανεμάμπη, όπως και το προηγούμενο φάρμακο των εταίρων, το Aduhelm, είναι ένα ενδοφλέβιο αντίσωμα που έχει σχεδιαστεί για να απομακρύνει τις εναποθέσεις αμυλοειδούς.
Σε αντίθεση με το Aduhelm, το lecanemab στοχεύει μορφές αμυλοειδούς που δεν έχουν ακόμη συσσωρευτεί.
“Αν μπορείς να επιβραδύνεις μια ασθένεια σχεδόν κατά 30%, αυτό είναι φανταστικό”, δήλωσε ο Δρ Jeff Cummings, διευθυντής του Κέντρου Chambers-Grundy για τη Μετασχηματιστική Νευροεπιστήμη στο Πανεπιστήμιο της Νεβάδα του Λας Βέγκας.
Η λεγόμενη υπόθεση του αμυλοειδούς έχει αμφισβητηθεί από ορισμένους επιστήμονες, ιδίως μετά την αμφιλεγόμενη έγκριση του Aduhelm από τον αμερικανικό Οργανισμό Τροφίμων και Φαρμάκων το 2021 με βάση την ικανότητά του να καθαρίζει τις πλάκες και όχι την απόδειξη ότι βοηθά στην επιβράδυνση της γνωστικής παρακμής.
Η απόφαση ελήφθη αφού η ίδια η επιτροπή εξωτερικών εμπειρογνωμόνων του FDA είχε συμβουλεύσει κατά της έγκρισης.
Παρόλο που τα κορυφαία αποτελέσματα για τη λεκανεμάμπη είναι πειστικά, είναι ακόμη “πολύ νωρίς” για να καθοριστεί εάν τα αποτελέσματα έχουν κλινικό νόημα, δήλωσε ο Δρ Kristian Steen Frederiksen, διευθυντής μιας μονάδας κλινικών δοκιμών στο Πανεπιστήμιο της Κοπεγχάγης.
Η νόσος Αλτσχάιμερ “είναι μια εξαιρετικά πολύπλοκη ασθένεια και η παθολογία που σχετίζεται με το αμυλοειδές είναι απίθανο να είναι ο μοναδικός παράγοντας”, είπε. “Ως εκ τούτου, η στόχευση ενός μόνο στόχου δεν είναι πιθανό να παράγει μεγάλα μεγέθη αποτελέσματος”.
Το Aduhelm ήταν το πρώτο νέο φάρμακο για τη νόσο Αλτσχάιμερ που εγκρίθηκε μετά από 20 χρόνια, μετά από έναν μακρύ κατάλογο αποτυχιών υψηλού προφίλ για τη βιομηχανία.
Οι ομάδες υπεράσπισης των ασθενών χαιρέτισαν την είδηση των θετικών αποτελεσμάτων της δοκιμής lecanemab.
“Θα ήθελα να ελπίζω ότι ο FDA θα εγκρίνει το φάρμακο τον Ιανουάριο”, δήλωσε ο πρόεδρος της USAgainstAlzheimer’s George Vradenburg.
Οίδημα εγκεφάλου
Το ποσοστό των παρενεργειών oiδήματος του εγκεφάλου που σχετίζονται με τις θεραπείες κατά του αμυλοειδούς ήταν 12,5% στην ομάδα της λεκανεμάμπης, έναντι 1,7% στην ομάδα του εικονικού φαρμάκου.
Ωστόσο, πολλές περιπτώσεις δεν προκάλεσαν συμπτώματα, ενώ συμπτωματικό οίδημα του εγκεφάλου παρατηρήθηκε στο 2,8% των ατόμων στην ομάδα της λεκανεμάμπης, δήλωσαν οι εταιρείες.
Μικροαιμορραγίες στον εγκέφαλο εμφανίστηκαν σε ποσοστό 17% στην ομάδα της λεκανεμάμπης και 8,7% στην ομάδα του εικονικού φαρμάκου.
Ο Petersen δήλωσε ότι το ποσοστό παρενεργειών ήταν πολύ μικρότερο από ό,τι με το Aduhelm και “σίγουρα ανεκτό”.
Η έγκριση του Aduhelm ήταν ένα σπάνιο φωτεινό σημείο για τους ασθενείς με Αλτσχάιμερ, αλλά οι επικριτές έχουν ζητήσει περισσότερα στοιχεία ότι τα φάρμακα που στοχεύουν στο αμυλοειδές αξίζουν το κόστος.
Η διαμάχη και η απροθυμία ορισμένων πληρωτών να καλύψουν το Aduhelm οδήγησαν τη Biogen να μειώσει την τιμή του φαρμάκου στα 28.000 δολάρια ετησίως από τα αρχικά 56.000 δολάρια.
Το Medicare, το κυβερνητικό πρόγραμμα υγείας των ΗΠΑ για άτομα 65 ετών και άνω, δήλωσε φέτος ότι θα πληρώνει για το Aduhelm και άλλα παρόμοια φάρμακα μόνο εάν οι ασθενείς έχουν εγγραφεί σε έγκυρη κλινική δοκιμή, γεγονός που περιόρισε απότομα τη χρήση του φαρμάκου.
Ο Michael Irizarry, αναπληρωτής κλινικός διευθυντής της Eisai, δήλωσε σε τηλεδιάσκεψη ότι η εταιρεία θα έχει συζητήσεις με το Medicare σχετικά με την κάλυψη του lecanemab