Το NICE συνέστησε τη χρήση του Xospata της Astellas (gilteritinib) για ενήλικες με υποτροπιάζουσα ή ανθεκτική στη μετάλλαξη FLT3 θετική μετάλλαξη οξείας μυελογενούς λευχαιμίας (AML). Η υποστήριξη, όπως περιγράφεται σε έναν ορισμό τελικής αξιολόγησης, εξαρτάται από μια εμπορική συμφωνία που προσφέρεται από την εταιρεία και δεν περιλαμβάνει τη χρήση της ως θεραπεία συντήρησης μετά από μεταμόσχευση αιμοποιητικών βλαστικών κυττάρων. Το AML είναι ένας σπάνιος και επιθετικός καρκίνος του αίματος και του μυελού των οστών που, εάν δεν αντιμετωπιστεί, μπορεί να είναι θανατηφόρος μέσα σε λίγους μήνες.
Περίπου 3.100 άτομα στο Ηνωμένο Βασίλειο διαγιγνώσκονται με AML κάθε χρόνο, εκ των οποίων το ένα τρίτο θα είναι θετικό για τη μετάλλαξη του γονιδίου FLT3, το οποίο μπορεί να οδηγήσει σε υψηλότερα ποσοστά υποτροπής και χαμηλότερα ποσοστά επιβίωσης από άλλες μορφές της νόσου.
Η πρόγνωση των ασθενών με AML παρέμεινε κακή παρά τις εξελίξεις στη χημειοθεραπεία και έχει σημειωθεί μικρή πρόοδος που βελτιώνει το μακροπρόθεσμο αποτέλεσμα για αυτούς τους ασθενείς. Η σύσταση του NICE σχετικά με τη χρηματοδότηση του NHS για το Xospata βασίζεται σε δεδομένα από τη δοκιμή ADMIRAL της Φάσης III, η οποία έδειξε ότι οι υποτροπιάζοντες ή πυρίμαχοι ασθενείς με AML θετικοί στη μετάλλαξη FLT3 που έλαβαν το φάρμακο παρουσίασαν σημαντικά μεγαλύτερη συνολική επιβίωση από εκείνους που έλαβαν χημειοθεραπεία διάσωσης.
Η μέση συνολική επιβίωση για ασθενείς που έλαβαν Xospata ήταν 9,3 μήνες, σε σύγκριση με 5,6 μήνες για ασθενείς που έλαβαν χημειοθεραπεία διάσωσης, ενώ τα ποσοστά επιβίωσης ενός έτους ήταν 37% και 17%, αντίστοιχα. «Αυτό σηματοδοτεί μια σημαντική στιγμή καθώς, για πρώτη φορά, οι ενήλικες στο Ηνωμένο Βασίλειο με αυτήν τη συγκεκριμένη μορφή AML έχουν μια πολύ απαραίτητη επιλογή στο σημείο που η τρέχουσα θεραπεία δεν λειτουργεί πλέον ή υποτροπιάζουν», δήλωσε η Jackie Williams, γενικός διευθυντής της Astellas στο Ηνωμένο Βασίλειο. «Είμαστε περήφανοι που προσφέρουμε μια τόσο σημαντική θεραπευτική επιλογή που θα μπορούσε να επεκτείνει σημαντικά τη ζωή αυτών των ασθενών».