Μια νέα εγκατάσταση παραγωγής γονιδιακής θεραπείας σε εμπορική κλίμακα σχεδιάζεται, όχι όμως από βιοτεχνολογία ή από CDMO. Αυτή θα κατασκευαστεί από νοσοκομείο στο Κολόμπους του Οχάιο. Το Ινστιτούτο Ερευνών Abigail Wexner (AWRI) του Παγκόσμιου Παιδιατρικού Νοσοκομείου αναμένει να λειτουργήσει μια εμπορική μονάδα παραγωγής γονιδιακής θεραπείας το 2023. Το AWRI, το οποίο ασχολείται βαθιά με την έρευνα γονιδιακής θεραπείας, έχει ήδη εγκριθεί από την FDA κλινική θεραπεία γονιδιακής θεραπείας. Η AWRI πρόσθεσε στην ανακοίνωση για τη νέα επιχείρηση, η οποία θα αποκαλείται Andelyn Biosciences, ότι θα είναι μια κερδοσκοπική επιχείρηση.
“Ο στόχος της Andelyn Biosciences είναι να υποστηρίξει την πρόοδο των νέων γονιδιακών θεραπειών για σπάνιες γενετικές ασθένειες με την οικοδόμηση εμπορικής παραγωγικής ικανότητας, η οποία απαιτείται, καθώς περισσότερες από αυτές τις θεραπείες αναπτύσσονται τα επόμενα χρόνια”, δήλωσε ο Dennis Durbin, επικεφαλής επιστημονικός υπεύθυνος της AWRI. “Ως εταιρεία κερδοσκοπικού χαρακτήρα, τα έσοδα από την Andelyn Biosciences θα μας επιτρέψουν να επανεπενδύσουμε ξανά στην ερευνητική αποστολή μη κερδοσκοπικού χαρακτήρα στην AWRI, υποστηρίζοντας τη δέσμευσή της να προωθήσει τα καλύτερα αποτελέσματα για τα παιδιά σε όλο τον κόσμο”.
Το ινστιτούτο λειτουργεί σήμερα μια κλινική εγκατάσταση παροχής 9,000 τετραγωνικών ποδών για τη γονιδιακή θεραπεία. Αποτελείται από μια σουίτα καθαρής αίθουσας χωρητικότητας 7.500 τετραγωνικών ποδιών με χώρους κατηγορίας ISO 5/7/8 και εργαστήριο ελέγχου ποιότητας και ερευνητικού χώρου παραγωγής επιφάνειας 1.500 τετραγωνικών ποδιών.
Η νέα εγκατάσταση του νοσοκομείου θα έρθει σε απευθείας σύνδεση, καθώς η βιασύνη νέων θεραπειών γονιδίων θα έρχεται στην αγορά και η επαρκής παραγωγική ικανότητα είναι αμφίβολη. Έχει προβλεφθεί ότι μέχρι το 2025 θα υπάρχουν 800 θεραπείες γονιδίων και κυττάρων στον αγωγό βιοφάρμακα και ότι ο FDA θα εγκρίνει μεταξύ 10 και 20 ετησίως.
Η Novote Biotech AveXis μόλις άνοιξε ένα άλλο φυτό για να παράγει τη δεύτερη γονιδιακή θεραπεία της Zolgensma, ενώ η Pfizer επενδύει περίπου 600 εκατομμύρια δολάρια στην επιχείρηση γονιδιακής θεραπείας της στη Βόρεια Καρολίνα.
Η Ιαπωνική Fujifilm Diosynth Biotechnologies, η Thermo Fisher Scientific και η Catalent είναι όλες οι επεκτεινόμενες δραστηριότητες. Και το AWRI ακολουθεί το Πανεπιστήμιο του Χάρβαρντ ως ερευνητικό κέντρο που θα είναι εμπορικό. Το Χάρβαρντ συνεργάζεται με μια κοινοπραξία κατασκευαστών συμβολαίων για να χτίσει μια εγκατάσταση ύψους 50 εκατομμυρίων δολαρίων, αφιερωμένη στην πραγματοποίηση κυτταρικών θεραπειών και ιικών φορέων για γονιδιακές θεραπείες.
