Η ανακάλυψη ενός καινούργιου φαρμάκου έρχεται να δώσει λύση ανακούφισης στα παιδιά που πάσχουν από την νόσο (SMA), και να δώσει ελπίδα αισιοδοξίας για την ανάπτυξης τους ακόμα και κάποια χρόνια μετά την υποβολή τους στην θεραπεία.
Πιο συγκεκριμένα το φάρμακο onasemnogene abeparvovec, μετά την δοκιμή του σε παιδιά μεγαλύτερης ηλικίας έδειξε ότι μπορεί να τους χορηγηθεί και να καταφέρει θεαματικά αποτελέσματα.
Οφέλη του φαρμάκου μετά την χορήγηση σε παιδιά με (SMA)
Τα παιδιά με SMA που έλαβαν θεραπεία σε προ συμπτωματικό στάδιο πέτυχαν φυσιολογικά ηλικιακά κινητικά ορόσημα, όπως:
- να κάθονται
- να στέκονται όρθια
- να περπατούν
- δεν χρειάστηκαν αναπνευστική υποστήριξη ή υποστήριξη σίτισης
- δεν παρουσίασαν σοβαρές ανεπιθύμητες ενέργειες που να σχετίζονται με τη θεραπεία.
Δεδομένα κλινικών πρακτικών
- Τα δεδομένα από την κλινική πρακτική δείχνουν ότι τα μεγαλύτερα παιδιά από 6 μηνών και πάνω πέτυχαν κλινικά σημαντικό όφελος μόνο με το onasemnogene abeparvovec.
- Δύο μακροχρόνιες μελέτες παρακολούθησης δείχνουν ότι, χρόνια μετά τη θεραπεία, το onasemnogene abeparvovec οδήγησε στην επίτευξη νέων ορόσημων, αφού κατάφερε να λειτουργήσει στον οργανισμό τους ακόμα και 5 χρόνια μετά την θεραπεία τους
- Μέχρι σήμερα, περισσότερα από 1.000 παιδιά με SMA έχουν λάβει θεραπεία με onasemnogene abeparvovec σε κλινικές δοκιμές.
Υποσχέσεις θεραπείας
- Αυτό το νέο φάρμακο υπόσχεται ότι αν ληφθεί άμεσα από παιδιά με προσυμπτωματικά συμπτώματα θα είναι πολύ ωφελημένα αφού είναι τόσο ισχυρή η σύνθεση του που μπορεί ακόμα και 5 χρόνια μετά να εξασφαλίσει ότι θα συνεχίσει η ανάπτυξη κανονικά του νοτιαίου Μυελού, ενώ με οποιαδήποτε άλλη θεραπεία η παράλυση ήταν δεδομένη.
- Επίσης τα παιδιά που έλαβαν την θεραπεία 6 μηνών , σε μεταγενέστερο στάδιο εξελίχθηκε πάρα πολύ καλά αφού μπορούσαν να κινούνται και δεν αποφεύχθηκε η παράλυση τους και μπορούσαν να στέκονται κανονικά.
Ευρύματα θεραπείας
- Η θεραπεία με το συγκεκριμένο φάρμακο έχει μέχρι στιγμής διενεργηθεί σε 1.000 άτομα και τα αποτελέσματα είναι πολύ καλά και υποσχόμενα.
Ακολουθεί βίντεο αφιερωμένο στα παιδιά με (SMA).
