Roche – Shape: Η Roche and Shape Therapeutics δεν έδωσαν στη δημοσιότητα τις οικονομικές λεπτομέρειες της συμφωνίας τους, λέγοντας μόνο ότι τα 3 δισεκατομμύρια δολάρια περιλαμβάνουν προκαταβολή και πληρωμές ορόσημο εάν επιτευχθούν οι στόχοι ανάπτυξης, κανονιστικών και πωλήσεων. Η Roche μπορεί να εμπορεύεται την πρώτη εγκεκριμένη από τον FDA γονιδιακή θεραπεία in vivo, αλλά η εταιρεία δεν επαναπαύεται στις δάφνες της. H Eλβετική φαρμακοβιομηχανία συνεργάζεται με τη Shape Therapeutics για γονιδιακές θεραπείες επόμενης γενιάς για Αλτσχάιμερ, Πάρκινσον και σπάνιες ασθένειες σε μια συμφωνία που θα μπορούσε να ξεπεράσει τα 3 δισεκατομμύρια δολάρια. Η Shape θα χρησιμοποιήσει την πλατφόρμα επεξεργασίας RNA για να εντοπίσει υποψήφιους για ανάπτυξη έναντι πολλαπλών στόχων, σύμφωνα με δήλωση.
Η συμφωνία θα μπορούσε επίσης να περιλαμβάνει τη χρήση της τεχνολογίας της βιοτεχνολογίας που σχετίζεται με τον αδενοϊό (AAV) καθώς και τη δημιουργία ειδικών φορέων ιστών για την παροχή θεραπειών.
Η Roche θα αναλάβει την ανάπτυξη και την παγκόσμια εμπορευματοποίηση των προγραμμάτων που θα προκύψουν από τη συμφωνία.
Οι εταιρείες δεν έδωσαν οικονομικές λεπτομέρειες λέγοντας μόνο ότι τα $ 3 δισεκατομμύρια περιλαμβάνουν προκαταβολή και πληρωμές ορόσημο εάν επιτευχθούν οι στόχοι ανάπτυξης, κανονιστικών και πωλήσεων.
Η Shape αναπτύσσει τεχνολογία επεξεργασίας RNA με σημαντική ενίσχυση χρηματοδότησης 112 εκατομμυρίων δολαρίων Μετά την έναρξή της τον Νοέμβριο του 2019, η Shape συγκέντρωσε ένα μεγάλο ποσό 112 εκατομμυρίων δολαρίων τον Ιούλιο του τρέχοντος έτους για να χρηματοδοτήσει πολλαπλές πλατφόρμες επεξεργασίας RNA.
Αντί να θεραπεύει τις ασθένειες με την άμεση επεξεργασία του DNA, η Shape στοχεύει στα μόρια που μεταφέρουν οδηγίες από το DNA για την παραγωγή πρωτεϊνών.
Η εταιρεία εργάζεται για φάρμακα που αντιμετωπίζουν ελαττωματικές ή τοξικές πρωτεΐνες που προκύπτουν από μεταλλάξεις που προκαλούν ασθένειες χωρίς να κάνουν μόνιμες αλλαγές στο DNA ενός ατόμου.
Η Roche πήρε τη Luxturna, μια γονιδιακή θεραπεία in vivo για μια κληρονομική μορφή τύφλωσης στην αγορά 4,8 δισεκατομμυρίων δολαρίων της Spark Therapeutics το 2019.
Η Spark συνεχίζει να αναπτύσσει γονιδιακές θεραπείες για ασθένειες του ματιού, του ήπατος και του κεντρικού νευρικού συστήματος.
Η συμφωνία Shape ακολουθεί μια συνεργασία που πραγματοποίησε η Roche με την Dyno Therapeutics τον Οκτώβριο του 2020 και μια συνεργασία που η μονάδα Spark συνέβαλε με την Senti Biosciences τον Απρίλιο του τρέχοντος έτους.
Οι Dyno, Roche για την αντιμετώπιση του Κεντρικού Νευρικού Συστήματος, της ηπατικής νόσου σε συμφωνία γονιδιακής θεραπείας αξίας έως 1,8 δισεκατομμύρια δολάρια
Με την Dyno, η Ελβετή κολοσσός εργάζεται για θεραπείες για διαταραχές του κεντρικού νευρικού συστήματος και ηπατικές παθήσεις.
Η Dyno σχεδιάζει, αναπτύσσει και δοκιμάζει νέα καψίδια AAV για την παροχή γονιδιακών θεραπειών, ενώ η Roche και η Spark θα φέρουν γενετικό φορτίο και θα προωθήσουν την ανάπτυξη των θεραπειών.
Όσο για τις Spark και Senti, το δίδυμο χρησιμοποιεί την τεχνολογία κυκλωμάτων κυττάρων της τελευταίας για να ξεπεράσει τα εμπόδια που έχουν προκαλέσει την πρώτη γενιά κυτταρικών και γονιδιακών θεραπειών.
Η προσθήκη κυκλωμάτων γονιδίων σε αυτές τις θεραπείες τούς επιτρέπει να αισθάνονται και να προσαρμόζονται στο περιβάλλον τους, αντιμετωπίζοντας ασθένειες, περιορίζοντας παράλληλα τις παρενέργειες.