της Γεωργίας Αθ. Σκιτζή
Oι ιδιοκτήτες της Google, υποστηρίζουν μια επιχείρηση εκκίνησης, η οποία αναπτύσσει μια μέθοδο επεξεργασίας γονιδίων για να προσφέρει μακροπρόθεσμη προστασία από καρδιακές παθήσεις. Η επεξεργασία γονιδίων χρησιμοποιεί τη νέα διαδικασία CRISPR.
Η έναρξη της έρευνας είναι η Verve Therapeutics και η εταιρεία έχει λάβει 58,5 εκατομμύρια δολάρια από τους επενδυτές. Αυτό περιλαμβάνει ένα μεγάλο κομμάτι από το να συμπεριληφθεί το ταμείο κινδύνου GV Alphabet. Άλλοι υποστηρικτές είναι οι Arch Venture Partners, η F-Prime Capital και η Biomatics Capital. Ο στόχος της νέας διαδικασίας είναι η ανάπτυξη της επεξεργασίας γονιδίων CRISPR για την εξάπλωση τυχαίων παραλλαγών DNA μέσω ενέσεων, προκειμένου να ενεργοποιηθούν οι μικρές αλλαγές στο ανθρώπινο DNA.
Με αυτές τις γονιδιακές παραλλαγές, οι ερευνητές έχουν προηγουμένως διαπιστώσει ότι υπάρχουν ορισμένες γενετικές μεταλλάξεις που μπορούν να προστατεύσουν τους ανθρώπους από καρδιακές παθήσεις (γονιδιακές παραλλαγές όπως PCSK9, HMGCR και NPC1L1). Οι επιστήμονες της Verve στοχεύουν στην ανάπτυξη του CRISPR προκειμένου να εγκαταστήσουν τους τύπους παραλλαγών σε άλλους ανθρώπους που δεν διαθέτουν αυτές τις συγκεκριμένες μεταλλάξεις.
Το CRISPR αναφέρεται σε «συγκεντρωμένες τακτικές παλινδρομικές επαναλήψεις» και είναι ένας τύπος βιολογικής τεχνολογίας κοπής-επικόλλησης όπου μπορούν να χρησιμοποιηθούν μοριακά ψαλίδια για να γίνουν αλλαγές στο DNA. Οι πιθανές εφαρμογές της βιοτεχνολογίας περιλαμβάνουν τη διόρθωση των γενετικών ελαττωμάτων, τη θεραπεία, την πρόληψη της εξάπλωσης των ασθενειών και τη βελτίωση των καλλιεργειών.
Σύμφωνα με τον συνιδρυτή της εταιρείας Sekar Kathiresan , ο αρχικός στόχος είναι η χρήση της θεραπείας επεξεργασίας γονιδίων με ενήλικες που έχουν πράγματι καρδιακή προσβολή και θέλουν να αποφύγουν μια δεύτερη. Αυτό θα μπορούσε στη συνέχεια να προωθηθεί σε άλλους ενήλικες, ή ακόμα και να χρησιμοποιηθεί σε παιδιά πριν από την εμφάνιση καρδιακών παθήσεων ως σοβαρός κίνδυνος.
Η εταιρεία στοχεύει στη χρήση των νουκλεασών CRISPR και των επεξεργαστών βάσεων για να επεξεργάζονται γονίδια εντός του ενήλικα, τα οποία θα πρέπει να βελτιώσουν τη δια βίου λιπιδική και μεταβολική κατάσταση, μειώνοντας τον κίνδυνο εμφάνισης στεφανιαίας νόσου. Κοιτάζοντας το μέλλον , ο Kathiresan δηλώνει: «Με τη θεραπεία μας θα μπορούσαμε να αλλάξουμε το θεραπευτικό παράδειγμα της καρδιακής νόσου από τη χρόνια φροντίδα, τα καθημερινά χάπια ή τις μηνιαίες ενέσεις σε μια μοναδική προσέγγιση».