Στις αρχές του έτους, ο υπεύθυνος φαρμακείων OptumRx προέβλεψε ότι το 40% όλων των νέων προϊόντων εγκεκριμένων από την FDA το 2020 θα ήταν ορφανά φάρμακα. Το PBM δεν έχει αλλάξει αυτήν την πρόβλεψη, αλλά έχει βρει μια τολμηρή νέα πρόβλεψη για φάρμακα που αντιμετωπίζουν μικρούς πληθυσμούς ασθενών.
Οι προγραμματιστές ορφανών φαρμάκων δεν θα απολαμβάνουν πλέον τον έλεγχο των τιμών, δήλωσε ο OptumRx, για τον απλό λόγο ότι πολλές από τις βραχυπρόθεσμες κυκλοφορίες προϊόντων θα εισέλθουν σε πολυσύχναστες αγορές.
«Αυτό που είναι νέο είναι ότι τώρα αρχίζουμε να βλέπουμε την ανάπτυξη ορφανών φαρμάκων να γίνεται πιο ανταγωνιστική, αυξάνοντας το δυναμικό για μειωμένο κόστος και ευρύτερη προσβασιμότητα των ασθενών», έγραψε ο Sumit Dutta, επικεφαλής ιατρός του OptumRx σε μια έκθεση.
Ο Dutta επεσήμανε δύο παραδείγματα, ξεκινώντας από το risdiplam, υποψήφιο της Roche για τη θεραπεία της μυϊκής ατροφίας της σπονδυλικής στήλης (SMA). Το φάρμακο, το οποίο αναμένεται να κερδίσει την έγκριση της FDA αργότερα αυτό το καλοκαίρι, είναι μια από του στόματος εναλλακτική λύση για το Biogen’s Spinraza και τη γονιδιακή θεραπεία Novartis Zolgensma.
«Ενώ οι κλινικές δοκιμές συνεχίζονται, τα πρώτα αποτελέσματα για τη ριστιπλάμη είναι πολλά υποσχόμενα. Ωστόσο, μας λείπουν δεδομένα μακροπρόθεσμης αποτελεσματικότητας και ασφάλειας και δεν είναι γνωστό εάν οι ασθενείς θα επιτύχουν βελτιωμένα αποτελέσματα εάν το ριστιπλάμη χρησιμοποιείται με ή μετά από άλλες θεραπείες SMA », έγραψε ο Dutta.
Αυτό θα αυξήσει την επιβάρυνση της Roche για να ανταγωνιστεί το φάρμακο SMA, σύμφωνα με την Optum. Το Zolgensma έχει τιμή 2,1 εκατομμυρίων δολαρίων και το Spinraza κοστίζει 750.000 δολάρια τον πρώτο χρόνο και 325.000 δολάρια μετά από αυτό.
Ένα άλλο «ορφανό» φάρμακο που θα μπορούσε να έρθει σύντομα είναι το Viltolarsen του Nippon Shinyaku για τη θεραπεία ορισμένων μορφών μυϊκής δυστροφίας Duchenne (DMD). Θα ανταγωνιστεί με την πρόσφατα εγκεκριμένη Vyondys 53 της Sarepta, ένα φάρμακο που το FDA απέρριψε αρχικά επικαλούμενο ανησυχίες για την ασφάλεια. Ωστόσο, το πρακτορείο πραγματοποίησε περίπου τον περασμένο Δεκέμβριο, εκκαθάριση του Vyondys 53 για τη θεραπεία ασθενών με DMD με μετάλλαξη που μπορεί να αντιμετωπιστεί με παράλειψη του εξονίου 53.
Το Viltolarsen έχει τον ίδιο μηχανισμό δράσης με το Vyondys 53m, σημείωσε ο Optum. Δεδομένου ότι το DMD επηρεάζει περίπου 6.000 αγόρια, αλλά μόνο το 8% των ασθενών έχει τη μετάλλαξη που τους καθιστά επιδεκτικούς να παραλείψουν το exon 53, ο Nippon Shinyaku θα μπορούσε να αντιμετωπίσει μια σκληρή πρόκληση μάρκετινγκ, δήλωσε ο Dutta του Optum.
Η εταιρεία υπέβαλε αίτηση για έγκριση από το FDA «βάσει δεδομένων που δείχνουν βελτίωση στα επίπεδα δυστροφίνης, ωστόσο υπάρχει διαφωνία μεταξύ των ειδικών σχετικά με το πόσο επιπλέον επιπρόσθετη δυστροφίνη μπορεί να έχει κλινικό όφελος σε ασθενείς με DMD», έγραψε ο Dutta.
Διαβάστε όλες τις τελευταίες Ειδήσεις για την υγεία από την Ελλάδα και τον ΚόσμοΑκολουθήστε το healthweb.gr στο Google News και μάθετε πρώτοι όλες τις ειδήσεις
Ακολουθήστε το healthweb.gr στο κανάλι μας στο YouTube
